Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af genoverførselsterapi til evaluering af sikkerheden ved SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) hos deltagere med muskeldystrofi i ekstremiteter, type 2D (LGMD2D)

17. maj 2023 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fase I/IIA genoverførsel klinisk forsøg for LGMD2D (alfa-sarcoglycan mangel) ved brug af scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Dette er en åben-label, dosiseskalerende genoverførselsterapiundersøgelse, der evaluerer sikkerheden af ​​SRP-9004 (patidistrogen bexoparvovec) via indgivelse af isoleret lemmerinfusion (ILI) hos ca. 6 deltagere med LGMD2D.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kohorte 1A skal være voksen- og kørestolsafhængig; Kohorte 1B og 2 vil være deltagere på 7 år eller ældre.
  • Bekræftet alfa-sarcoglycan-mangel eller identificeret sarcoglycan alfa (SGCA) deoxyribonukleinsyre (DNA) mutation.
  • Deltagere, der er tilmeldt kohorter 1B eller 2, skal være i stand til at gå selvstændigt, men skal udvise tegn på svaghed i underekstremiteterne (det vil sige et Gowers-skilt, bruge et gelænder til at gå i trapper) og gå ≤80 % af den forudsagte distance på 6 minutter gangtest (6MWT) baseret på normative data.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Aktiv virusinfektion baseret på kliniske observationer.
  • Tilstedeværelsen af ​​SGCA-mutationer uden svaghed eller funktionstab.
  • Symptomer eller tegn på kardiomyopati.
  • Serologiske tegn på human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller C infektion.
  • Diagnose af (eller igangværende behandling for) en autoimmun sygdom.
  • Deltagere med AAVrh74- eller AAV8-bindende antistoftitre ≥ 1:50 som bestemt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) immunoassay.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1A: SRP-9004 lavdosis (enkeltlemsperfusion)
Ikke-ambulante deltagere med LGMD2D vil modtage 1 lav dosis SRP-9004 via ILI til et enkelt lem på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Isoleret lemmerinfusion (ILI)
Andre navne:
  • patidistrogen bexoparvovec
Eksperimentel: Kohorte 1B lav dosis (bilateral perfusion af lemmer)
Deltagere med LGMD2D vil modtage 1 lav dosis SRP-9004 via ILI til begge lemmer på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Isoleret lemmerinfusion (ILI)
Andre navne:
  • patidistrogen bexoparvovec
Eksperimentel: Kohorte 2 høj dosis (bilateral perfusion af lemmer)
Deltagere med LGMD2D vil modtage 1 høj dosis SRP-9004 via ILI til begge lemmer på dag 0.
Genetisk: SRP-9004
Isoleret lemmerinfusion (ILI)
Andre navne:
  • patidistrogen bexoparvovec

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er).
Tidsramme: Op til 2 år
En AE defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det anses for at være undersøgelseslægemiddelrelateret eller ej. En AE blev betragtet som alvorlig, hvis den efter investigator eller sponsor resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig afbrydelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner eller en medfødt anomali/fødselsdefekt. Behandlingsrelateret behandling Emergent Adverse Event (TEAE) er defineret som en TEAE, der blev klassificeret af investigator som relateret til behandling.
Op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra basislinjen for den gåede distance på 6 minutter (6MWT)
Tidsramme: Baseline, op til 2 år
6MWT blev udført ved standardiserede procedurer for alle deltagere. Deltagerne blev bedt om at gå en fastsat kurs på 6 minutter (tidsbestemt), og den gåede distance (i meter) blev registreret.
Baseline, op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

14. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2013

Først opslået (Anslået)

5. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner