Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové transferové terapie k vyhodnocení bezpečnosti SRP-9004 (patidistrogen Bexoparvovec) u účastníků se svalovou dystrofií končetinového pletence, typ 2D (LGMD2D)

17. května 2023 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fáze I/IIA klinické studie přenosu genu pro LGMD2D (deficit alfa-sarkoglykanu) s použitím scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Toto je otevřená studie terapie přenosem genu s eskalací dávek hodnotící bezpečnost SRP-9004 (patidistrogen bexoparvovec) prostřednictvím podávání izolované infuze končetiny (ILI) u přibližně 6 účastníků s LGMD2D.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • kohorta 1A musí být dospělá a závislá na invalidním vozíku; Kohorty 1B a 2 budou účastníci ve věku 7 let nebo starší.
  • Potvrzený nedostatek alfa-sarkoglykanu nebo identifikovaná mutace deoxyribonukleové kyseliny (DNA) sarkoglykanu alfa (SGCA).
  • Účastníci zapsaní v kohortách 1B nebo 2 musí být schopni samostatně chodit, ale musí vykazovat známky slabosti dolních končetin (to znamená Gowersův znak, používat zábradlí při lezení po schodech) a ujít ≤ 80 % předpokládané vzdálenosti za 6 minut test chůze (6MWT) na základě normativních údajů.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Aktivní virová infekce založená na klinických pozorováních.
  • Přítomnost SGCA mutací bez slabosti nebo ztráty funkce.
  • Příznaky nebo známky kardiomyopatie.
  • Sérologický důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitidou B nebo C.
  • Diagnóza (nebo probíhající léčba) autoimunitního onemocnění.
  • Účastníci s titry vazebných protilátek AAVrh74 nebo AAV8 ≥ 1:50, jak bylo stanoveno imunoanalýzou ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay).

Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1A: SRP-9004 Low Dose (perfuze jedné končetiny)
Neambulantní účastníci s LGMD2D dostanou 1 nízkou dávku SRP-9004 prostřednictvím ILI do jedné končetiny v den 0.
Genetický: SRP-9004
Infuze izolované končetiny (ILI)
Ostatní jména:
  • patidistrogen bexoparvovec
Experimentální: Nízká dávka kohorty 1B (oboustranná perfuze končetiny)
Účastníci s LGMD2D dostanou 1 nízkou dávku SRP-9004 prostřednictvím ILI do obou končetin v den 0.
Genetický: SRP-9004
Infuze izolované končetiny (ILI)
Ostatní jména:
  • patidistrogen bexoparvovec
Experimentální: Vysoká dávka kohorty 2 (oboustranná perfuze končetiny)
Účastníci s LGMD2D dostanou 1 vysokou dávku SRP-9004 prostřednictvím ILI do obou končetin v den 0.
Genetický: SRP-9004
Infuze izolované končetiny (ILI)
Ostatní jména:
  • patidistrogen bexoparvovec

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE).
Časové okno: Až 2 roky
AE je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním léku u lidí, ať už se považuje za související se studovaným lékem či nikoli. NÚ byla považována za závažnou, pokud podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele měla za následek některý z následujících výsledků: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významná neschopnost nebo podstatné narušení schopnost vést normální životní funkce nebo vrozená anomálie/vrozená vada. Nežádoucí příhoda související s léčbou (TEAE) je definována jako TEAE, která byla zkoušejícím klasifikována jako související s léčbou.
Až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ušlé vzdálenosti od základní linie za 6 minut (6 MWT)
Časové okno: Základní stav, až 2 roky
6MWT bylo provedeno standardizovanými postupy pro všechny účastníky. Účastníci byli požádáni, aby ušli stanovenou trať za 6 minut (načasování), a byla zaznamenána ušlá vzdálenost (v metrech).
Základní stav, až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Nationwide Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

14. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

14. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit