Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirtoterapiatutkimus SRP-9004:n (Patidistrogen Bexoparvovec) turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on raajavyön lihasdystrofia, tyyppi 2D (LGMD2D)

keskiviikko 17. toukokuuta 2023 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Vaiheen I/IIA geeninsiirron kliininen koe LGMD2D:lle (alfa-sarkoglykaanin puutos) käyttämällä scAAVrh74.tMCK.hSGCA:ta

Tämä on avoin, annosta eskaloiva geeninsiirtoterapiatutkimus, jossa arvioidaan SRP-9004:n (patidistrogeeni beksoparvovekin) turvallisuutta eristettynä raajainfuusiona (ILI) noin 6 osallistujalla, joilla oli LGMD2D.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kohortin 1A on oltava aikuinen ja pyörätuoliriippuvainen; Kohortissa 1B ja 2 ovat vähintään 7-vuotiaat osallistujat.
  • Vahvistettu alfa-sarkoglykaanin puutos tai tunnistettu sarkoglykaanialfan (SGCA) deoksiribonukleiinihapon (DNA) mutaatio.
  • Ryhmään 1B tai 2 ilmoittautuneiden osallistujien on kyettävä kävelemään itsenäisesti, mutta heillä on oltava merkkejä alaraajojen heikentymisestä (eli Gowersin merkki, käytettävä kaidetta portaiden kiipeämiseen) ja kävellä ≤ 80 % ennustetusta matkasta 6 minuutin aikana. kävelytesti (6MWT) normatiivisten tietojen perusteella.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aktiivinen virusinfektio kliinisten havaintojen perusteella.
  • SGCA-mutaatioiden esiintyminen ilman heikkoutta tai toiminnan menetystä.
  • Kardiomyopatian oireet tai merkit.
  • Serologiset todisteet ihmisen immuunikatoviruksesta (HIV), hepatiitti B- tai C-infektiosta.
  • Autoimmuunisairauden diagnoosi (tai jatkuva hoito).
  • Osallistujat, joiden AAVrh74- tai AAV8-sitoutumisvasta-ainetiitterit ovat ≥ 1:50 määritettynä entsyymi-immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) -immunomäärityksellä.

Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1A: SRP-9004 pieni annos (yhden raajan perfuusio)
LGMD2D:tä sairastamattomat osallistujat saavat yhden pienen annoksen SRP-9004:ää ILI:n kautta yhteen raajaan päivänä 0.
Geneettinen: SRP-9004
Isolated Limb Infusion (ILI)
Muut nimet:
  • patidistrogeeni bexoparvovec
Kokeellinen: Kohortti 1B pieni annos (kahdenpuoleinen raajan perfuusio)
Osallistujat, joilla on LGMD2D, saavat yhden pienen annoksen SRP-9004:ää ILI:n kautta molempiin raajoihin päivänä 0.
Geneettinen: SRP-9004
Isolated Limb Infusion (ILI)
Muut nimet:
  • patidistrogeeni bexoparvovec
Kokeellinen: Kohortti 2, suuri annos (kahdenpuoleinen raajan perfuusio)
Osallistujat, joilla on LGMD2D, saavat yhden suuren annoksen SRP-9004:ää ILI:n kautta molempiin raajoihin päivänä 0.
Geneettinen: SRP-9004
Isolated Limb Infusion (ILI)
Muut nimet:
  • patidistrogeeni bexoparvovec

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä.
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
AE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä riippumatta siitä, katsotaanko se tutkimuslääkkeeksi liittyväksi vai ei. AE katsottiin vakavaksi, jos se johti tutkijan tai toimeksiantajan mukaan johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, hengenvaarallinen haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai merkittävä häiriö kyky hoitaa normaaleja elämäntoimintoja tai synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio. Hoitoon liittyvä hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE) määritellään TEAE:ksi, jonka tutkija on luokitellut hoitoon liittyväksi.
Jopa 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perusviivasta kävellyn matkan 6 minuutissa (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 2 vuotta
6MWT suoritettiin standardoiduilla menetelmillä kaikille osallistujille. Osallistujia pyydettiin kävelemään asetettu kurssi 6 minuutissa (ajastettu), ja kävelty matka (metreinä) kirjattiin.
Perustaso, jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

Nationwide Children's Hospital

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. lokakuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 5. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SRP-9004

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa