评估 SRP-9004（Patidistrogene Bexoparvovec）在 2D 型肢带型肌营养不良症（LGMD2D）参与者中的安全性的基因转移治疗研究

关键纳入标准：

• 队列 1A 必须是成人且依赖轮椅；队列 1B 和队列 2 将是 7 岁或以上的参与者。
• 确认的 α-肌聚糖缺乏症或鉴定出的肌聚糖 α (SGCA) 脱氧核糖核酸 (DNA) 突变。
• 参加队列 1B 或队列 2 的参与者必须能够独立行走，但必须表现出下肢无力的迹象（即 Gowers 征，使用扶手爬楼梯）并且在第 6 分钟步行≤预计距离的 80%基于常模数据的步行测试（6MWT）。

关键排除标准：

• 基于临床观察的活动性病毒感染。
• 存在无弱点或功能丧失的 SGCA 突变。
• 心肌病的症状或体征。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎或丙型肝炎感染的血清学证据。
• 自身免疫性疾病的诊断（或正在进行的治疗）。
• 通过酶联免疫吸附测定 (ELISA) 免疫测定确定 AAVrh74 或 AAV8 结合抗体滴度≥ 1:50 的参与者。

其他纳入/排除标准适用。