Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii transferu genów w celu oceny bezpieczeństwa SRP-9004 (Patidistrogene bexoparvovec) u uczestników z dystrofią mięśniową kończyn dolnych typu 2D (LGMD2D)

17 maja 2023 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Faza I/IIA Badanie kliniczne transferu genu dla LGMD2D (niedobór alfa-sarkoglikanu) przy użyciu scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Jest to otwarte badanie z zastosowaniem terapii transferu genów z eskalacją dawki oceniające bezpieczeństwo SRP-9004 (patidistrogen beksoparwowek) poprzez podawanie izolowanej infuzji kończyny (ILI) u około 6 uczestników z LGMD2D.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Kohorta 1A musi być osobą dorosłą i na wózku inwalidzkim; Kohorty 1B i 2 będą uczestnikami w wieku 7 lat lub starszymi.
  • Potwierdzony niedobór alfa-sarkoglikanu lub zidentyfikowana mutacja kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) sarkoglikanu alfa (SGCA).
  • Uczestnicy zapisani do kohort 1B lub 2 muszą być w stanie chodzić samodzielnie, ale muszą wykazywać oznaki osłabienia kończyn dolnych (to znaczy objaw Gowersa, korzystać z poręczy przy wchodzeniu po schodach) i chodzić ≤80% przewidywanego dystansu w ciągu 6 minut test chodu (6MWT) oparty na danych normatywnych.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Aktywna infekcja wirusowa na podstawie obserwacji klinicznych.
  • Obecność mutacji SGCA bez osłabienia lub utraty funkcji.
  • Objawy lub oznaki kardiomiopatii.
  • Serologiczne dowody zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B lub C.
  • Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej.
  • Uczestnicy z mianami przeciwciał wiążących AAVrh74 lub AAV8 ≥ 1:50, jak określono w teście immunoenzymatycznym (ELISA).

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1A: mała dawka SRP-9004 (perfuzja jednej kończyny)
Uczestnicy niechodzący z LGMD2D otrzymają 1 małą dawkę SRP-9004 przez ILI na jedną kończynę w dniu 0.
Genetyczny: SRP-9004
Infuzja izolowanej kończyny (ILI)
Inne nazwy:
  • patidistrogen beksoparwowek
Eksperymentalny: Kohorta 1B Niska dawka (obustronna perfuzja kończyny)
Uczestnicy z LGMD2D otrzymają 1 małą dawkę SRP-9004 przez ILI do obu kończyn w dniu 0.
Genetyczny: SRP-9004
Infuzja izolowanej kończyny (ILI)
Inne nazwy:
  • patidistrogen beksoparwowek
Eksperymentalny: Wysoka dawka kohorty 2 (obustronna perfuzja kończyn)
Uczestnicy z LGMD2D otrzymają 1 wysoką dawkę SRP-9004 przez ILI do obu kończyn w dniu 0.
Genetyczny: SRP-9004
Infuzja izolowanej kończyny (ILI)
Inne nazwy:
  • patidistrogen beksoparwowek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE).
Ramy czasowe: Do 2 lat
AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym lekiem, czy nie. Zdarzenie niepożądane uznano za poważne, jeśli w opinii badacza lub sponsora spowodowało którekolwiek z następujących skutków: zgon, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niesprawność lub istotne zakłócenie zdolność do prowadzenia normalnych funkcji życiowych lub wrodzona anomalia/wada wrodzona. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) jest definiowane jako TEAE, które zostało sklasyfikowane przez badacza jako związane z leczeniem.
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odległości pokonanej w ciągu 6 minut od linii bazowej (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 2 lat
6MWT przeprowadzono według standardowych procedur dla wszystkich uczestników. Uczestników poproszono o przejście ustalonej trasy w ciągu 6 minut (z pomiarem czasu), a przebytą odległość (w metrach) zapisywano.
Linia bazowa, do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Nationwide Children's Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRP-9004

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj