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Eine Gentransfertherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit von SRP-9004 (Patidistrogene Bexoparvovec) bei Teilnehmern mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ 2D (LGMD2D)

17. Mai 2023 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Klinische Phase-I/IIA-Gentransferstudie für LGMD2D (Alpha-Sarcoglycan-Mangel) unter Verwendung von scAAVrh74.tMCK.hSGCA

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Gentransfertherapie mit Dosiseskalation, die die Sicherheit von SRP-9004 (Patidistrogen Bexoparvovec) über die Verabreichung einer isolierten Gliedmaßeninfusion (ILI) bei etwa 6 Teilnehmern mit LGMD2D bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Kohorte 1A muss erwachsen und rollstuhlabhängig sein; Die Kohorten 1B und 2 sind Teilnehmer im Alter von 7 Jahren oder älter.
  • Bestätigter Alpha-Sarkoglykan-Mangel oder identifizierte Mutation der Sarkoglykan-Alpha (SGCA)-Desoxyribonukleinsäure (DNA).
  • Teilnehmer, die in Kohorte 1B oder 2 eingeschrieben sind, müssen in der Lage sein, unabhängig zu gehen, müssen jedoch Anzeichen einer Schwäche der unteren Extremitäten aufweisen (d. h. ein Gowers-Zeichen, einen Handlauf zum Treppensteigen verwenden) und in den 6 Minuten ≤ 80 % der vorhergesagten Distanz gehen Gehtest (6MWT) basierend auf normativen Daten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Aktive Virusinfektion basierend auf klinischen Beobachtungen.
  • Das Vorhandensein von SGCA-Mutationen ohne Schwäche oder Funktionsverlust.
  • Symptome oder Anzeichen einer Kardiomyopathie.
  • Serologischer Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis B oder C.
  • Diagnose (oder laufende Behandlung) einer Autoimmunerkrankung.
  • Teilnehmer mit AAVrh74- oder AAV8-Bindungsantikörpertitern ≥ 1:50, bestimmt durch ELISA-Immunoassay (Enzyme-Linked Immunosorbent Assay).

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1A: SRP-9004 Low Dose (Single Limb Perfusion)
Nicht ambulante Teilnehmer mit LGMD2D erhalten am Tag 0 1 niedrige Dosis SRP-9004 über ILI an eine einzelne Extremität.
Genetisch: SRP-9004
Infusion isolierter Gliedmaßen (ILI)
Andere Namen:
  • Patidistrogen bexoparvovec
Experimental: Kohorte 1B Niedrige Dosis (beidseitige Extremitätenperfusion)
Teilnehmer mit LGMD2D erhalten am Tag 0 1 niedrige Dosis SRP-9004 über ILI an beide Gliedmaßen.
Genetisch: SRP-9004
Infusion isolierter Gliedmaßen (ILI)
Andere Namen:
  • Patidistrogen bexoparvovec
Experimental: Kohorte 2 Hochdosis (beidseitige Extremitätenperfusion)
Teilnehmer mit LGMD2D erhalten am Tag 0 1 hohe Dosis SRP-9004 über ILI an beide Gliedmaßen.
Genetisch: SRP-9004
Infusion isolierter Gliedmaßen (ILI)
Andere Namen:
  • Patidistrogen bexoparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs).
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Ein UE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienarzneimittel in Zusammenhang stehend betrachtet wird oder nicht. Ein UE wurde als schwerwiegend angesehen, wenn es nach Ansicht des Prüfers oder Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, ein lebensbedrohliches UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, eine anhaltende oder erhebliche Arbeitsunfähigkeit oder erhebliche Störung des Lebens die Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen, oder eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler. Behandlungsbedingtes behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als ein TEAE, das vom Prüfarzt als behandlungsbedingt eingestuft wurde.
Bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der in 6 Minuten zurückgelegten Distanz (6MWT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 2 Jahre
Der 6MWT wurde nach standardisierten Verfahren für alle Teilnehmer durchgeführt. Die Teilnehmer wurden gebeten, eine festgelegte Strecke in 6 Minuten (zeitgesteuert) zurückzulegen, und die zurückgelegte Strecke (in Metern) wurde aufgezeichnet.
Ausgangswert, bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Nationwide Children's Hospital

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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