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제2형 지대근이영양증 환자(LGMD2D)에서 SRP-9004(Patidistrogene Bexoparvovec)의 안전성을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 연구

2023년 5월 17일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

ScAAVrh74.tMCK.hSGCA를 이용한 LGMD2D(Alpha-Sarcoglycan 결핍증)에 대한 I/IIA 유전자 전달 임상 시험

이것은 약 6명의 LGMD2D 참가자를 대상으로 ILI(Isolated Limb Infusion) 투여를 통해 SRP-9004(patidistrogene bexoparvovec)의 안전성을 평가하는 오픈 라벨 용량 증량 유전자 전달 요법 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계
  • 1단계

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 코호트 1A는 성인이어야 하며 휠체어에 의존해야 합니다. 코호트 1B 및 2는 7세 이상의 참가자입니다.
  • 확인된 알파-사르코글리칸 결핍 또는 확인된 사르코글리칸 알파(SGCA) 데옥시리보핵산(DNA) 돌연변이.
  • 코호트 1B 또는 2에 등록된 참가자는 독립적으로 걸을 수 있어야 하지만 하지 약화의 징후(즉, Gowers 징후, 계단을 오를 때 난간 사용)를 보여야 하며 6분 동안 예상 거리의 80% 이하를 걸어야 합니다. 규범 데이터를 기반으로 한 도보 테스트(6MWT).

주요 제외 기준:

  • 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염.
  • 약점이나 기능 손실 없이 SGCA 돌연변이의 존재.
  • 심근병증의 증상 또는 징후.
  • 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염 감염의 혈청학적 증거.
  • 자가면역 질환의 진단(또는 진행 중인 치료).
  • ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 면역분석으로 측정한 AAVrh74 또는 AAV8 결합 항체 역가가 1:50 이상인 참가자.

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1A: SRP-9004 저용량(단일 사지 관류)
보행이 불가능한 LGMD2D 참가자는 0일에 ILI를 통해 단일 팔다리에 저용량 SRP-9004를 1회 투여받습니다.
유전적: SRP-9004
고립 사지 주입(ILI)
다른 이름들:
  • 파티디스트로겐 벡소파르보벡
실험적: 코호트 1B 저용량(양쪽 사지 관류)
LGMD2D 참가자는 0일에 ILI를 통해 양 팔다리에 저용량 SRP-9004를 1회 투여받게 됩니다.
유전적: SRP-9004
고립 사지 주입(ILI)
다른 이름들:
  • 파티디스트로겐 벡소파르보벡
실험적: 코호트 2 고용량(양측 사지 관류)
LGMD2D 참가자는 0일에 ILI를 통해 양쪽 사지에 1회 고용량의 SRP-9004를 투여받게 됩니다.
유전적: SRP-9004
고립 사지 주입(ILI)
다른 이름들:
  • 파티디스트로겐 벡소파르보벡

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)이 있는 참가자 수.
기간: 최대 2년
AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에서의 약물 사용과 관련된 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. AE는 조사자 또는 후원자의 관점에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 경우 심각한 것으로 간주되었습니다: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 무능력 또는 상당한 장애 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력 또는 선천적 기형/출생 결함. 치료 관련 치료 응급 부작용(TEAE)은 조사자가 치료와 관련된 것으로 분류한 TEAE로 정의됩니다.
최대 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 동안 걸은 거리의 기준선에서 변경(6MWT)
기간: 기본, 최대 2년
6MWT는 모든 참가자를 위해 표준화된 절차에 따라 수행되었습니다. 참가자들은 정해진 코스를 6분(시간 제한)에 걸도록 요청받았고, 걸은 거리(미터)가 기록되었습니다.
기본, 최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

협력자

Nationwide Children's Hospital

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 3월 14일

연구 완료 (실제)

2019년 3월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 10월 29일

처음 게시됨 (추정된)

2013년 11월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 17일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 9004-101
  • 5U01AR060911 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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