Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruken av glutaminsyredekarboksylase (GAD) og gamma-aminosmørsyre (GABA) i behandling av type I diabetes (GABA)

2. mai 2022 oppdatert av: Kenneth McCormick, University of Alabama at Birmingham

Bruken av glutaminsyredekarboksylase (GAD) og gamma-aminosmørsyre (GABA) ved behandling av type I diabetes.

Type I diabetes er en autoimmun sykdom der kroppens immunsystem angriper og ødelegger de insulinproduserende betacellene i bukspyttkjertelen. Derfor har barn som er rammet av denne tilstanden høyt blodsukker. Denne tilstanden rammer 1:400/500 personer over hele verden. Type I-diabetes, tidligere kjent som ungdomsdiabetes, rammer vanligvis i barndommen, ungdomsårene eller ung voksen alder, men varer hele livet. Til dags dato har det ikke vært noen behandlinger som kan stoppe eller reversere den pågående betacelleødeleggelsen. Vi antar at GABA, et naturlig forekommende stoff, har potensial til å redusere betennelsen og beskytte betacellene i bukspyttkjertelen mot autoimmun ødeleggelse. GAD-alun kan bidra til bevaring av gjenværende insulinsekresjon hos pasienter med nylig debut, Type I-diabetes.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Den primære defekten i autoimmun type I diabetes mellitus (T1DM) involverer infiltrasjon av bukspyttkjerteløycellene av T-lymfocytter, makrofager og andre immunceller, og påfølgende tap av betaceller. Ved begynnelsen av T1DM blir mer enn 70 % av betacellene ødelagt, mens de gjenværende betacellene mest sannsynlig representerer det eneste reservoaret for potensiell regenerering av holmens betacellemasse. En rekke immunologiske abnormiteter er rapportert hos de med T1DM inkludert, men ikke begrenset til, produksjon av autoantistoffer (dvs. glutaminsyredekarboksylase (GAD-65), tyrosinfosfataserelatert øyantigen 2 (IA2), sinktransporter 8 ( ZnT8A), eller insulin (IAA) samt endringer i kapasiteten til regulatoriske T-celler (Treg) for å undertrykke virkningen av effektor-T-celler (Teff); sistnevnte populasjon antas å spille en nøkkelrolle i den immundestruktive prosessen. Derfor har et stort flertall av studier som forsøker å forhindre eller reversere sykdommen fokusert på immunundertrykkelse. Mens noen av disse studiene har vist begrenset løfte, har mange bivirkninger som var betydelige nok til at man må stille spørsmål ved verdien av kortsiktige fordeler forbundet med å bruke disse stoffene.

GABA er et naturlig forekommende stoff i fysiologi og har potensial til å lokalt redusere betennelse og beskytte betaceller i bukspyttkjertelen mot autoimmun ødeleggelse. GABA, syntetisert fra glutamat av GAD, er en velkjent nevrotransmitter i CNS og virker hovedsakelig gjennom GABAA-reseptoren (GABAAR). GABA produseres lokalt av betacellene i bukspyttkjertelen. GABAAR er også uttrykt i forskjellige immunceller, inkludert T-celler, perifere blod mononukleære celler, og er kjent for å utøve immunhemmende effekter. BABA ser ut til å spille flere roller i bukspyttkjertelen. GABA fremmer beta-cellevekst og overlevelse, og GABA kan også virke på GABA(A)-reseptorene i alfacellene i bukspyttkjertelen, ved å undertrykke glukagonsekresjonen, og GABA undertrykker betennelse og øker regulatoriske T-celletall. Basert på den nevnte informasjonen ser vi for oss at administrering av GABA til de med ny debut av T1DM kan bevare eller øke gjenværende insulinproduksjon, undertrykke frigjøring av glukagon og redusere betennelse rundt bukspyttkjertelen. Med dette kan GABA forlenge beta-cellens levetid etter diagnose. Kombinasjon med GAD-aluninjeksjoner, som tar sikte på å stoppe det autoimmune angrepet ved å indusere toleranse og dermed spare restinsulinproduksjon, kan forbedre glykemisk kontroll enda mer og redusere risikoen for hypoglykemi og langsiktige komplikasjoner i fremtiden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's of Alabama

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være positive for GAD-65-antistoff.
  • De må oppfylle ADA-kriteriene for diabetes: klassiske symptomer, pluss blodsukker > 200 mg/dL eller fastende blodsukker > 126 mg/dL.
  • Må være påmeldt med 5 ukers diagnose
  • Kvinner som er postmenarkale må bruke 2 former for prevensjon hvis ikke avholdende. Prevensjonstypene som anses som akseptable vil være orale prevensjonsmidler, intrauterin utstyr og barrieremetoder.
  • Signert skjema for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk systemisk steroidbruk, inkludert inhalerte forbindelser, eller andre medisiner som kan endre glukosemetabolismen
  • Fedme, definert som BMI > 95 % eller BMI > 27 hos ungdom med akantoseskåre mellom 1-1,5.
  • Gravid og/eller ammer
  • Historie med anfallsforstyrrelse
  • Pasienter på medisiner som kan forstyrre GABA-virkningen, som baklofen, valium, acamprosat, neurontin eller lyrica
  • historie med alkoholisme eller rusmisbruk.
  • Kronisk sykdom (som lever, kreft, cystisk fibrose eller nyresvikt)
  • Kromosomavvik (som trisomi 21, Turners syndrom, etc.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo GABA og Placebo GAD-alun

Placeboformulering, Maltodextrin, for gamma-aminosmørsyre (GABA) kapsel-identisk i utseende og smak, men ingen aktive medisiner vil bli tatt med måltider. Antall piller basert på kroppsoverflate.

Placebo GAD-alun (glutaminsyredekarboksylase i alun) injeksjon - identisk i utseende, men ingen aktive medisiner vil bli mottatt ved baseline og 1 måned.

Maltodextrin som en placeboformulering for GABA Placebo GAD-aluninjeksjon
Andre navn:
  • Placebo for gamma-aminosmørsyre
Aktiv komparator: GABA og placebo GAD-alun

Pasienter vil motta Active GABA (Gamma-Amino Butyric Acid) kapsler. Hver kapsel 250mg. Dosering vil bli beregnet i henhold til barnets kroppsoverflate og fordelt på 2 måltider/dag. Større dose tatt med større måltid.

Pasientene vil motta GAD-alun (glutaminsyredekarboksylase i alun) placebo ved baseline og 1 måned.

Oral Active GABA med Placebo GAD-alun
Aktiv komparator: Aktiv oral GABA og aktiv GAD-aluninjeksjon

Pasienter vil motta orale GABA(Gamma-Amino Butyric Acid) 250mg kapsler. Dosering (antall kapsler) basert på kroppsoverflate og fordelt på 2 måltider/dag.

Pasienter vil få en primær (ved baseline) injeksjon av rekombinant human GAD (glutaminsyredekarboksylase) i en standard vaksineformulering med alun, og en boosterinjeksjon av det samme 1 måned etter baseline.

Active Oral GABA og Active GAD-alun injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign effekten av oral GABA eller oral GABA/GAD kombinasjonsadministrasjon på pankreas betacellefunksjon ved kvantitativ C-peptidsekresjon
Tidsramme: 12 måneder etter baseline
Dette vil bli vurdert ved måltidsstimulert c-peptidsekresjon i behandlingskohorter sammenlignet med alderstilpassede placebokontroller før og etter 1 års behandling.
12 måneder etter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign effekten av oral GABA- eller GABA/GAD-administrasjon på faste- og måltidsstimulerte glukagon- og pro-insulinnivåer.
Tidsramme: 12 måneder etter baseline
Dette vil bli vurdert ved måltidsstimulert glukagon- og pro-insulinsekresjon i behandlingskohorter sammenlignet med alderstilpassede placebokontroller før og etter 1 års behandling.
12 måneder etter baseline
Sammenlign effekten av oral GABA- eller GABA/GAD-administrasjon på deltakernes totale daglige insulinbruk og korrigert hemoglobin A1C.
Tidsramme: 12 måneder etter baseline
Dette vil bli vurdert ved å måle insulinbruk og korrigert Hemoglobin A1C lineært for hver deltaker, i tillegg til sammenligning med alderstilpassede kontroller
12 måneder etter baseline
Sammenlign effekten av oral GABA eller oral GABA/GAD-administrasjon på indekser for immunsystemets funksjon.
Tidsramme: 12 måneder etter baseline
Dette vil bli vurdert ved å måle immunologiske markører for betennelse lineært over det 12 måneder lange behandlingsforløpet for hver pasient og sammenligne med alderstilpassede placebokontroller.
12 måneder etter baseline
Sammenlign effekten av oral GABA eller oral GABA/GAD-administrasjon på diabetesrelaterte autoantistoffer
Tidsramme: 12 måneder etter baseline
Dette vil bli vurdert ved å måle GAD65, ICA512 og Zinc Transporter 8 antistoffer gjennom hele behandlingsperioden.
12 måneder etter baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kenneth McCormick, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Hovedetterforsker: Gail Mick, MD, University of Alabama at Birmingham

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

15. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

15. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2013

Først lagt ut (Anslag)

5. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere