Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sorafenibtosylat ved behandling av pasienter med desmoid-svulster eller aggressiv fibromatose

29. mai 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

En fase III, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av Sorafenib i desmoid-svulster eller aggressiv fibromatose (DT/DF)

Denne randomiserte fase III-studien sammenligner effektene, gode og/eller dårlige, av sorafenibtosylat ved behandling av pasienter med desmoid-svulster eller aggressiv fibromatose. Sorafenibtosylat kan stoppe veksten av tumorceller ved å blokkere noen av proteinene som trengs for cellevekst. [Finansieringskilde – FDA OOPD]

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. For å sammenligne ratene for progresjonsfri overlevelse (PFS) for pasienter med desmoid-tumorer (DT)/dyp fibromatose (DF) som mottar enten sorafenib (sorafenibtosylat) eller placebo ved bruk av en dobbeltblindet randomisert fase III-studie.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. For å vurdere toksisitet. II. For å vurdere tid til kirurgisk inngrep. III. For å vurdere tumorresponsrater og overlevelse.

TERTIÆRE MÅL:

I. For å evaluere endringer i magnetisk resonansavbildning (MRI) Tesla (T)2 for å forutsi (eller korrelere) med en biologisk effekt som tumorvekst (ved responsevalueringskriterier i solide svulster [RECIST] versjon [v]1.1), og smertelindring. (Korrelativ ledsagerstudie) II. Virkningsmekanismen til sorafenib i DT/DF er fortsatt ukjent. Hos pasienter som samtykker til å gjennomgå de sammenkoblede tumorbiopsiene (A091105-ST1), vil behandlingsinduserte endringer kvantifiseres ved histologi, genekspresjonsprofilering, proteomiske endringer og utvalgt utspørring av nøkkelveier ved western blot og revers transkripsjon-polymerasekjedereaksjon (RT-PCR) ). (Korrelativ ledsagerstudie) III. For å samle inn prøver fra arkivvev, baseline (svulst, blod) og dag 8 (svulst, blod) for grunnleggende vitenskapelig forskning (A091105-ST1). (Korrelativ ledsagerstudie) IV. For å vurdere pasientrapporterte uønskede hendelser og livskvalitet (QOL) som målt ved pasientrapporterte utfall-vanlige terminologikriterier for bivirkninger (PRO-CTCAE) og den overordnede lineære analoge selvvurderingen (LASA) (A091105) -HO1). (Korrelativ ledsagerstudie) V. For å vurdere smertelindring målt ved "verste smerte"-elementet i kortskjemaet Brief Pain Inventory (A091105-HO1). (Korrelativ ledsagerstudie)

OVERSIKT: Pasienter er randomisert til 1 av 2 behandlingsarmer.

ARM I: Pasienter får sorafenibtosylat oralt (PO) en gang daglig (QD) på dag 1-28.

ARM II: Pasienter får placebo PO QD på dag 1-28. Pasienter kan gå over til arm I ved sykdomsprogresjon.

I begge armer gjentas kursene hver 28. dag i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp årlig i inntil 3 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

87

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • University Health Network-Princess Margaret Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Arroyo Grande, California, Forente stater, 93420
        • PCR Oncology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Lewes, Delaware, Forente stater, 19958
        • Beebe Medical Center
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19713
        • Helen F Graham Cancer Center
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19713
        • Delaware Clinical and Laboratory Physicians PA
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19713
        • Medical Oncology Hematology Consultants PA
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19718
        • Christiana Care Health System-Christiana Hospital
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19713
        • Christiana Gynecologic Oncology LLC
      • Rehoboth Beach, Delaware, Forente stater, 19971
        • Beebe Health Campus
      • Seaford, Delaware, Forente stater, 19973
        • TidalHealth Nanticoke / Allen Cancer Center
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19801
        • Christiana Care Health System-Wilmington Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20016
        • Sibley Memorial Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224-9980
        • Mayo Clinic in Florida
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Forente stater, 31904
        • John B Amos Cancer Center
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31405
        • Lewis Cancer and Research Pavilion at Saint Joseph's/Candler
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Low Country Cancer Care
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Queen's Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Hawaii Cancer Care Inc - Waterfront Plaza
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • University of Hawaii Cancer Center
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Hawaii Cancer Care Inc-Liliha
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Kuakini Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Queen's Cancer Center - Kuakini
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
      • Lihue, Hawaii, Forente stater, 96766
        • Wilcox Memorial Hospital and Kauai Medical Clinic
      • ‘Aiea, Hawaii, Forente stater, 96701
        • Pali Momi Medical Center
      • ‘Aiea, Hawaii, Forente stater, 96701
        • Queen's Cancer Center - Pearlridge
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Mount Vernon, Illinois, Forente stater, 62864
        • Good Samaritan Regional Health Center
    • Indiana
      • Richmond, Indiana, Forente stater, 47374
        • Reid Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
      • Sioux City, Iowa, Forente stater, 51101
        • Siouxland Regional Cancer Center
    • Kentucky
      • Crestview Hills, Kentucky, Forente stater, 41017
        • Oncology Hematology Care Inc-Crestview
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Burnsville, Minnesota, Forente stater, 55337
        • Fairview Ridges Hospital
      • Coon Rapids, Minnesota, Forente stater, 55433
        • Mercy Hospital
      • Edina, Minnesota, Forente stater, 55435
        • Fairview Southdale Hospital
      • Fridley, Minnesota, Forente stater, 55432
        • Unity Hospital
      • Hutchinson, Minnesota, Forente stater, 55350
        • Hutchinson Area Health Care
      • Maplewood, Minnesota, Forente stater, 55109
        • Saint John's Hospital - Healtheast
      • Maplewood, Minnesota, Forente stater, 55109
        • Minnesota Oncology Hematology PA-Maplewood
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55407
        • Abbott-Northwestern Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Health Partners Inc
      • New Ulm, Minnesota, Forente stater, 56073
        • New Ulm Medical Center
      • Robbinsdale, Minnesota, Forente stater, 55422
        • North Memorial Medical Health Center
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
      • Saint Louis Park, Minnesota, Forente stater, 55416
        • Park Nicollet Clinic - Saint Louis Park
      • Saint Louis Park, Minnesota, Forente stater, 55416
        • Metro Minnesota Community Oncology Research Consortium
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Regions Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • United Hospital
      • Shakopee, Minnesota, Forente stater, 55379
        • Saint Francis Regional Medical Center
      • Stillwater, Minnesota, Forente stater, 55082
        • Lakeview Hospital
      • Waconia, Minnesota, Forente stater, 55387
        • Ridgeview Medical Center
      • Willmar, Minnesota, Forente stater, 56201
        • Rice Memorial Hospital
      • Woodbury, Minnesota, Forente stater, 55125
        • Minnesota Oncology Hematology PA-Woodbury
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Forente stater, 65613
        • Central Care Cancer Center - Bolivar
      • Branson, Missouri, Forente stater, 65616
        • Cox Cancer Center Branson
      • City of Saint Peters, Missouri, Forente stater, 63376
        • Siteman Cancer Center at Saint Peters Hospital
      • Creve Coeur, Missouri, Forente stater, 63141
        • Siteman Cancer Center at West County Hospital
      • Joplin, Missouri, Forente stater, 64804
        • Freeman Health System
      • Joplin, Missouri, Forente stater, 64804
        • Mercy Hospital Joplin
      • Rolla, Missouri, Forente stater, 65401
        • Delbert Day Cancer Institute at PCRMC
      • Rolla, Missouri, Forente stater, 65401
        • Mercy Clinic-Rolla-Cancer and Hematology
      • Springfield, Missouri, Forente stater, 65807
        • CoxHealth South Hospital
      • Springfield, Missouri, Forente stater, 65804
        • Mercy Hospital Springfield
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63129
        • Siteman Cancer Center-South County
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63109
        • Saint Louis Cancer and Breast Institute-South City
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Nebraska Hematology and Oncology
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68510
        • Nebraska Cancer Research Center
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68516
        • Southeast Nebraska Cancer Center - 68th Street Place
      • Norfolk, Nebraska, Forente stater, 68701
        • Faith Regional Health Services Carson Cancer Center
      • North Platte, Nebraska, Forente stater, 69101
        • Great Plains Health Callahan Cancer Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68124
        • Alegent Health Bergan Mercy Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68122
        • Alegent Health Immanuel Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68130
        • Alegent Health Lakeside Hospital
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68131
        • Creighton University Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68106
        • Missouri Valley Cancer Consortium
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68124
        • Nebraska Cancer Specialists - Omaha
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68130
        • Oncology Hematology West PC
      • Scottsbluff, Nebraska, Forente stater, 69361
        • Regional West Medical Center Cancer Center
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Forente stater, 89052
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Henderson
      • Henderson, Nevada, Forente stater, 89052
        • Cancer and Blood Specialists-Henderson
      • Henderson, Nevada, Forente stater, 89052
        • Las Vegas Cancer Center-Henderson
      • Henderson, Nevada, Forente stater, 89074
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada-Southeast Henderson
      • Henderson, Nevada, Forente stater, 89074
        • GenesisCare USA - Henderson
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Radiation Oncology Centers of Nevada Central
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • GenesisCare USA - Las Vegas
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89119
        • Radiation Oncology Centers of Nevada Southeast
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Northwest
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada-Summerlin
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • OptumCare Cancer Care at Fort Apache
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Central Valley
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Cancer and Blood Specialists-Shadow
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Maryland Parkway
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89113
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-San Martin
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89121
        • Cancer Therapy and Integrative Medicine
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • Cancer and Blood Specialists-Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • GenesisCare USA - Vegas Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89128
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148-2405
        • Las Vegas Cancer Center-Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • GenesisCare USA - Fort Apache
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89149
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Centennial Hills
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89503
        • Saint Mary's Regional Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forente stater, 45459
        • Miami Valley Hospital South
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc-Blue Ash
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45202
        • Oncology Hematology Care Inc-Eden Park
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45211
        • Oncology Hematology Care Inc-Mercy West
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45230
        • Oncology Hematology Care Inc-Anderson
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
        • Oncology Hematology Care Inc-Kenwood
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45406
        • Good Samaritan Hospital - Dayton
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45415
        • Miami Valley Hospital North
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45459
        • Dayton NCI Community Oncology Research Program
      • Fairfield, Ohio, Forente stater, 45014
        • Oncology Hematology Care Inc-Healthplex
      • Findlay, Ohio, Forente stater, 45840
        • Blanchard Valley Hospital
      • Franklin, Ohio, Forente stater, 45005-1066
        • Atrium Medical Center-Middletown Regional Hospital
      • Greenville, Ohio, Forente stater, 45331
        • Wayne Hospital
      • Kettering, Ohio, Forente stater, 45429
        • Kettering Medical Center
      • Springfield, Ohio, Forente stater, 45505
        • Springfield Regional Medical Center
      • Springfield, Ohio, Forente stater, 45504
        • Springfield Regional Cancer Center
      • Troy, Ohio, Forente stater, 45373
        • Upper Valley Medical Center
      • Wright-Patterson Air Force Base, Ohio, Forente stater, 45433
        • Wright-Patterson Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute-Tulsa
    • Pennsylvania
      • Chadds Ford, Pennsylvania, Forente stater, 19317
        • Christiana Care Health System-Concord Health Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Virginia
      • Martinsville, Virginia, Forente stater, 24115
        • Sovah Health Martinsville
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • New Richmond, Wisconsin, Forente stater, 54017
        • Cancer Center of Western Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha bekreftelse på DT/DF av lokal patolog før registrering
  • Pasienter kan ha blitt behandlet med lokoregionale terapier som større kirurgi, stråling, radiofrekvensablasjon eller kryokirurgi, forutsatt at dette er fullført minst 4 uker før registrering og kommet seg etter terapirelatert toksisitet til mindre enn CTCAE grad 2
  • Pasienter kan ha blitt behandlet med cytotoksisk, biologisk (antistoff), immun- eller eksperimentell terapi, tyrosinkinasehemmere, hormonhemmere eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) forutsatt at dette er fullført minst 4 uker før registrering (6 uker for mitomycin). og nitrosourea) og gjenvunnet fra all terapirelatert toksisitet til mindre enn CTCAE grad 2
  • Pasienter med tidligere eller nåværende behandling med sorafenib er ekskludert

  • Ingen samtidig behandling, i terapeutiske doser, med antikoagulantia som warfarin eller warfarin-relaterte midler, heparin, trombin eller faktor Xa-hemmere, eller blodplatehemmere (f.eks. klopidogrel); lavdose aspirin (=< 81 mg/dag), lavdose warfarin (=< 1 mg/dag) og profylaktisk lavmolekylært heparin (LMWH) er tillatt; vær oppmerksom på at medikamenter som sterkt induserer eller hemmer cytokrom P450, familie 3, underfamilie A, polypeptid 4 (CYP3A4) eller er assosiert med risiko for torsad er ikke tillatt; kronisk samtidig behandling av CYP3A4-induktorer er ikke tillatt (f.eks. deksametason, fenytoin, karbamazepin, rifampin, rifabutin, rifapentin, fenobarbital og johannesurt); som en del av prosedyrene for innmelding/informert samtykke vil pasienten bli informert om risikoen for interaksjoner med andre midler, og hva som skal gjøres hvis nye medisiner må forskrives eller hvis pasienten vurderer et nytt reseptfritt legemiddel eller urte produkter; følgende legemidler er sterke hemmere av CYP3A4 og er ikke tillatt under behandlingen med sorafenib:

    • Boceprevir
    • Indinavir
    • Nelfinavir
    • Lopinavir/ritonavir
    • Saquinavir
    • Telaprevir
    • Ritonavir
    • Klaritromycin
    • Conivaptan
    • Itrakonazol
    • Ketokonazol
    • Mibefradil
    • Nefazodon
    • Posakonazol
    • Vorikonazol

    • Telitromycin

      • Legemidler med mulig eller betinget risiko for torsad bør brukes med forsiktighet vel vitende om at sorafenib kan forlenge QT-intervallet
  • Kronisk daglig bruk av NSAID som behandling for å kontrollere desmoide svulster er ikke tillatt, og bør stoppes >= 3 dager før registrering; NSAID er tillatt når de brukes mot desmoid tumorrelatert smerte eller for symptomer som ikke er relatert til desmoid sykdom (f. hodepine, leddgikt)
  • Pasienter må ha målbar sykdom

  • Pasienter må oppfylle ett av følgende kriterier for å være kvalifisert:

    • Sykdom fastslått uoperabel eller medfører uakseptabelt sykelig kirurgi basert på 1 eller flere av følgende egenskaper:

      • Multifokal sykdom
      • Sykdom der det er involvering eller utilstrekkelig plan fra: neurovaskulær bunt, bein, hud eller innvoller
      • Stor størrelse i forhold til plassering ELLER involvering av flere rom
    • Progresjon ved røntgenavbildning (10 % økning i størrelse med RECIST v1.1 innen 6 måneder etter registrering)

    • Pasienter med symptomatisk sykdom som oppfyller følgende kriterier Brief Pain Inventory (BPI) skårer høyere enn eller lik 3 OG ett av følgende:

      • Manglende evne til å kontrollere smerte med NSAIDs og vurderer tillegg av narkotika ELLER
      • > 30 % økning i nåværende bruk av narkotika ELLER
      • Tilsetning av et nytt opioidnarkotikum
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus =< 2
  • Pasienter som er gravide eller ammer er ikke kvalifisert
  • Ingen pasienter med en historie med hjertesykdom: kongestiv hjertesvikt > klasse II New York Heart Association (NYHA); aktiv koronararteriesykdom (CAD) (myokardinfarkt eller ustabil angina innen 6 måneder før studiestart)
  • Ingen pasienter med utilstrekkelig kontrollert hypertensjon (definert som et blodtrykk på >= 150 mmHg systolisk og/eller >= 90 mmHg diastolisk), eller noen tidligere historie med hypertensiv krise eller hypertensiv encefalopati
  • Ingen pasienter med klinisk signifikant gastrointestinal (GI) blødning eller blødende diatese innen 30 dager før registrering
  • Absolutt nøytrofiltall >= 1500/mm^3
  • Hemoglobin >= 8 g/dl
  • Blodplater >= 75 000/mm^3
  • Totalt bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN)
  • Serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase (SGOT) (aspartataminotransferase [AST])/serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (aspartataminotransferase [ALT]) =< 1,5 x ULN
  • Beregnet kreatininclearance >= 50 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm I (sorafenibtosylat)
Pasienter får sorafenibtosylat PO QD på dag 1-28.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Valgfrie korrelative studier
Legemiddel: Sorafenibtosylat
Gitt PO
Andre navn:
  • BAY 54-9085
  • Nexavar
  • BAY 43-9006 Tosylate
  • sorafenib
Annen: Livskvalitetsvurdering
Valgfrie hjelpestudier
Andre navn:
  • Livskvalitetsvurdering
Placebo komparator: Arm II (placebo)
Pasienter får placebo PO QD på dag 1-28. Pasienter kan gå over til arm I ved sykdomsprogresjon.
Annen: Placebo administrasjon
Gitt PO
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Valgfrie korrelative studier
Annen: Livskvalitetsvurdering
Valgfrie hjelpestudier
Andre navn:
  • Livskvalitetsvurdering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progresjonsfri overlevelsesrate (PFS).
Tidsramme: Tid fra randomisering til første forekomst av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, vurdert opp til 3 år
PFS er definert som tiden fra randomisering til første forekomst av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak. Hvis ingen hendelse eksisterer, vil PFS bli sensurert ved siste sykdomsvurdering. Data etter kryssing vil bli analysert og oppsummert separat fra dataene fra hovedbehandlingsforløpet for disse pasientene på en utforskende og hypotesegenererende måte. Intensjon om å behandle prinsipper vil bli brukt. Pasientens sykdomsstatus ble evaluert ved å bruke RECSIT v1.1. Pasienter som avsluttet behandling for symptomatisk forverring uten radiografisk tegn på PD, ble klassifisert som å ha PD. Ellers ble pasienter som ennå ikke viser sykdomsprogresjon klassifisert som å ha ingen progresjon ved den siste sykdomsvurderingen og i følgende tilfeller: overgang for å motta sorafenib, dato for første ikke-protokollrettet anti-kreftbehandling, tapt for oppfølging, tilbaketrekking av samtykke, og endring av avbildningsmetoder fra det som ble brukt ved studiestart.
Tid fra randomisering til første forekomst av progresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, vurdert opp til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser ved bruk av pasientrapporterte utfall – vanlige terminologikriterier i uønskede hendelser versjon 4.0
Tidsramme: Inntil 3 år
INKLUDERT I DELEN AV RESULTATAVDELINGEN. Frekvenstabeller, sammendragsstatistikk og kategorisk analyse vil bli brukt for å sammenligne fordelingen av toksisitet for pasienter behandlet med sorafenibtosylat vs placebo. Data for pasienter som har krysset eller har mottatt kirurgisk eller stråleterapiintervensjon vil bli oppsummert uavhengig av deres primære studiebehandling på en utforskende og hypotesegenererende måte.
Inntil 3 år
Tid til kirurgisk inngrep under behandling
Tidsramme: Tid mellom randomisering til pasienten som gjennomgår terapeutisk kirurgisk reseksjon for denne sykdommen, vurdert opp til 3 år
En log rank test vil bli brukt for å sammenligne fordelingen av tid til kirurgisk inngrep mellom de to armene ved å bruke en 2-sidig test og alfa=0,05 betydningsnivå. Kaplan-Meier metodikk vil bli brukt for å estimere ulike tidspunkt og 95 % konfidensintervaller vil bli beregnet for disse estimatene. Kirurgi vil bli klassifisert etter utfall (f.eks. komplett-makroskopisk, komplett-mikroskopisk eller delvis), type, plassering (f.eks. lem), deretter analysert ved kategorisk analyse og beskrivende statistikk. Ikke-parametriske metoder vil bli brukt, etter behov. For få pasienter ble operert under behandlingen til å utføre analyser.
Tid mellom randomisering til pasienten som gjennomgår terapeutisk kirurgisk reseksjon for denne sykdommen, vurdert opp til 3 år
Total overlevelse
Tidsramme: Tid mellom randomiseringsdato til død, vurdert inntil 3 år
Kaplan-Meier-metodikk og loggrangeringstester vil bli brukt for å sammenligne total overlevelse mellom gruppene på ulike tidspunkt (f.eks. 1 års rate, 2 års rate osv.) og 95 % konfidensintervaller vil bli beregnet for disse estimatene. Data etter crossover vil bli analysert og oppsummert separat fra hovedbehandlingsforløpet for disse pasientene på en utforskende og hypotesegenererende måte.
Tid mellom randomiseringsdato til død, vurdert inntil 3 år
Beste målstatus mellom de to behandlingsarmene i henhold til responsevalueringskriterier i solide svulster versjon 1.1
Tidsramme: Inntil 3 år
Sammenlignet mellom de to behandlingsarmene og ved bruk av Cochran-Mantel-Haenszel-testen. Fullstendig svar (CR): Alt av følgende må være sant: a. Forsvinning av alle mållesjoner. b. Hver mållymfeknute må ha reduksjon i kort akse til <1,0 cm. Delvis respons (PR): Minst 30 % reduksjon i PBSD (summen av den lengste diameteren for alle mållesjoner pluss summen av den korte aksen til alle mållymfeknutene ved gjeldende evaluering) med BSD som referanse. Pasienter på arm II (placebo) som krysses, blir sensurert for beste målstatus på tidspunktet for crossover.
Inntil 3 år
Varighet av svar
Tidsramme: Tid mellom første tumorrespons og progresjon, vurdert opp til 3 år
Kaplan Meier-metodikk vil bli brukt for å estimere fordelingen av responsvarighet og log-rank test vil bli brukt for å teste for en forskjell i responsvarighet mellom de to armene. Pasienter på arm II (placebo) som crossover blir sensurert for varighet av respons på tidspunktet for crossover.
Tid mellom første tumorrespons og progresjon, vurdert opp til 3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i svulststørrelse etter responsevalueringskriterier i solide svulster versjon 1.1 (Correlative Companion Study-Imaging Study)
Tidsramme: Baseline opptil 3 år
Beste respons (ordinal variabel) og prosent T2-signalendring (kontinuerlig) vil bli korrelert av Spearmans rho.
Baseline opptil 3 år
Prosentvis endringer i MR T2-signal (korrelativ ledsagerstudie-bildestudie)
Tidsramme: Baseline opptil 3 år
Prosentvis T2-signalendring (kontinuerlig) vil være korrelert av Spearmans rho. De prosentvise endringene i MR T2-signal fra uke 8 til påfølgende bildediagnostikk vil bli sammenlignet mellom grupper med > 30 % smertelindring ved bruk av t-test eller et ikke-parametrisk alternativ (f.eks. Wilcoxon rank-sum test).
Baseline opptil 3 år
På tide å smerteprogresjon Målt ved "Verste smerte?" Element i kort skjema for kort smertefortegnelse (Correlative Companion Study- A091105-H01 QOL Study)
Tidsramme: Dato for randomisering til den tidligste datoen da smerteprogresjon er observert, vurdert opp til 12 uker
Definert som en >= 30 % økning sammenlignet med baseline i den verste smerteintensitetsskåren (BPI-SF ?verste smerte? element) eller enten en >= 30 % økning i gjennomsnittlig daglig bruk av alle typer opioidnarkotika eller tillegg av et nytt opioidnarkotikum sammenlignet med baseline. Estimert for hver arm ved hjelp av Kaplan-Meier-estimater og vil bli sammenlignet mellom armer ved hjelp av en log-rank test. Beskrivende statistikk vil inkludere gjennomsnitt, standardavvik, medianer og områder for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element for gruppe på hvert tidspunkt.
Dato for randomisering til den tidligste datoen da smerteprogresjon er observert, vurdert opp til 12 uker
På tide å smertelindring Målt ved "Verste smerte?" Element i kort skjema for kort smertefortegnelse (korrelativ følgesvennstudie-A091105-H01 QOL-studie)
Tidsramme: Dato for randomisering til den tidligste datoen da bekreftet smertelindring er observert, vurdert opp til 12 uker
Definert ved hvert tidspunkt som >= 30 % reduksjon fra baseline i den verste smerteintensitetsskåren (BPI-SF ?verste smerte? vare), med verken en samtidig >= 30 % økning i gjennomsnittlig daglig bruk av noe opioidnarkotikum, eller tillegg av noe nytt opioidnarkotikum, i forhold til baseline. Estimert for hver arm ved hjelp av Kaplan-Meier-estimater og vil bli sammenlignet mellom armer ved hjelp av en log-rank test. Beskrivende statistikk vil inkludere gjennomsnitt, standardavvik, medianer og områder for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element for gruppe på hvert tidspunkt.
Dato for randomisering til den tidligste datoen da bekreftet smertelindring er observert, vurdert opp til 12 uker
Varighet av smertelindring målt ved ?Verste smerte? Element i kort skjema for kort smertefortegnelse (Correlative Companion Study- A091105-H01 QOL Study)
Tidsramme: Tid fra den tidligste datoen da bekreftet smertelindring ble observert til den tidligste datoen da smerteprogresjonen ble observert, vurdert opp til 12 uker
Definert for alle pasienter som opplever bekreftet smertelindring. Beskrivende statistikk vil inkludere gjennomsnitt, standardavvik, medianer og områder for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element for gruppe på hvert tidspunkt. Beskrivende grafiske teknikker vil inkludere gjennomsnittlige plott etter gruppe for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element. Relative frekvenser av svar for hvert ordinalelement vil også bli generert på hvert tidspunkt for gruppe.
Tid fra den tidligste datoen da bekreftet smertelindring ble observert til den tidligste datoen da smerteprogresjonen ble observert, vurdert opp til 12 uker
Graden av smertelindring målt ved ?Verste smerte? Element i kort skjema for kort smertefortegnelse (korrelativ følgesvennstudie-A091105-H01 QOL-studie)
Tidsramme: Baseline opptil 12 uker
Graden av smertelindring ved uke 8 bekreftet som uke 12 vil bli sammenlignet mellom armene ved å bruke en tosidig alfa=0,05 chi-kvadrat-tester på tidspunktet for den endelige analysen. Beskrivende statistikk vil inkludere gjennomsnitt, standardavvik, medianer og områder for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element for gruppe på hvert tidspunkt. Beskrivende grafiske teknikker vil inkludere gjennomsnittlige plott etter gruppe for hver kontinuerlig eller ordinær skala/underskala/element. Relative frekvenser av svar for hvert ordinalelement vil også bli generert på hvert tidspunkt for gruppe.
Baseline opptil 12 uker
Cadherin-assosiert protein, beta 1 (CTNNB1) genotype (korrelativ ledsagerstudie-A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Inntil 3 år
Assosiasjoner mellom mulige prediktorer for respons på sorafenib- og CTNNBI-mutasjoner vil bli undersøkt ved hjelp av Fishers eksakte test, Kruskal-Wallis-test eller Spearmans test. korrelasjonskoeffisient etter behov. Strata vil bli sammenlignet ved å bruke log-rank test. Multivariate modeller vil bli konstruert ved å introdusere alle ovennevnte variabler samtidig i modellen og deretter eliminere variabler ved å bruke bakovervalgsmetoden. P-verdier vil være to-halede og anses som signifikante ved alfa 0,05.
Inntil 3 år
Falsk oppdagelsesrate (korrelativ følgestudie- A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Frem til dag 8
Permutasjonstesting av samme utvalg vil bli utført 1000 ganger og prøvegruppeetikettene byttet rundt i hver permutasjon. En tosidig t-test vil bli brukt for å identifisere differensielt uttrykte gener på logtransformerte data og de med en todelt endring. Falsk oppdagelsesrate vil bli vurdert ved permutasjonstesting (n = 1000) av prøvegruppeetikettene. Anrikning vil bli vurdert ved ensidig Fishers eksakte test med estimert falsk oppdagelsesrate.
Frem til dag 8
Behandlingsspesifikk genekspresjonssignatur (korrelativ ledsagerstudie - A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Frem til dag 8
Analysen vil identifisere over- og underuttrykte gener i biopsier før behandling og dag 8 sammenlignet med alle kontrollprøver.
Frem til dag 8
Endringer i immunhistokjemi-poengsum for vaskulær endotelial vekstfaktor (korrelativ følgestudie-A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 8
Sammenlignet med paret t-test. Kvantitative endringer vil bli korrelert med sykdomsstatus ved 1 år ved Fishers eksakte test.
Grunnlinje frem til dag 8
Endringer i immunhistokjemi-score for blodplateavledet vekstfaktorreseptor (korrelativ ledsagerstudie-A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 8
Sammenlignet med paret t-test. Kvantitative endringer vil bli korrelert med sykdomsstatus ved 1 år ved Fishers eksakte test.
Grunnlinje frem til dag 8
Endringer i immunhistokjemi-score av beta-catenin cytoplasma/kjernefysisk forhold (korrelativ følgesvennstudie-A091105-ST1-studie)
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 8
Sammenlignet med paret t-test. Kvantitative endringer vil bli korrelert med sykdomsstatus ved 1 år ved Fishers eksakte test.
Grunnlinje frem til dag 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mrinal M Gounder, Alliance for Clinical Trials in Oncology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

3. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2014

Først lagt ut (Antatt)

19. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2014-00264 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180821 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U10CA031946 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • PA091105_A04PAMDREVW01
  • A091105 (Annen identifikator: CTEP)
  • R01FD005105 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere