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Tosilato de sorafenib en el tratamiento de pacientes con tumores desmoides o fibromatosis agresiva

29 de mayo de 2026 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Un ensayo de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de sorafenib en tumores desmoides o fibromatosis agresiva (DT/DF)

Este ensayo aleatorizado de fase III compara los efectos, buenos y/o malos, del tosilato de sorafenib en el tratamiento de pacientes con tumores desmoides o fibromatosis agresiva. El tosilato de sorafenib puede detener el crecimiento de las células tumorales al bloquear algunas de las proteínas necesarias para el crecimiento celular. [Fuente de financiación - FDA OOPD]

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Comparar las tasas de supervivencia libre de progresión (PFS) de pacientes con tumores desmoides (DT)/fibromatosis profunda (DF) que reciben sorafenib (tosilato de sorafenib) o placebo mediante un estudio de fase III aleatorizado doble ciego.

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Para evaluar la toxicidad. II. Evaluar el tiempo hasta la intervención quirúrgica. tercero Evaluar las tasas de respuesta tumoral y la supervivencia.

OBJETIVOS TERCIARIOS:

I. Evaluar cambios en imágenes de resonancia magnética (IRM) Tesla (T)2 para predecir (o correlacionar) con un efecto biológico como el crecimiento tumoral (mediante los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos [RECIST] versión [v] 1.1), y paliación del dolor. (Estudio complementario correlativo) II. Se desconoce el mecanismo de acción de sorafenib en DT/DF. En los pacientes que den su consentimiento para someterse a las biopsias de tumores pareados (A091105-ST1), los cambios inducidos por el tratamiento se cuantificarán mediante histología, perfiles de expresión génica, cambios proteómicos e interrogación seleccionada de vías clave mediante transferencia Western y reacción en cadena de la polimerasa con transcriptasa inversa (RT-PCR). ). (Estudio complementario correlativo) III. Para recolectar muestras de tejido de archivo, de referencia (tumor, sangre) y del día 8 (tumor, sangre) para investigación científica básica (A091105-ST1). (Estudio complementario correlativo) IV. Evaluar los eventos adversos informados por el paciente y la calidad de vida (QOL) según lo medido por los Resultados informados por el paciente: Criterios de terminología común para eventos adversos (PRO-CTCAE) y la Autoevaluación analógica lineal (LASA) general de un solo elemento (A091105 -HO1). (Estudio complementario correlativo) V. Evaluar la paliación del dolor medida por el ítem "peor dolor" del formulario breve del Inventario Breve del Dolor (A091105-HO1). (Estudio complementario correlativo)

ESQUEMA: Los pacientes son aleatorizados a 1 de 2 brazos de tratamiento.

BRAZO I: Los pacientes reciben tosilato de sorafenib por vía oral (PO) una vez al día (QD) en los días 1-28.

BRAZO II: Los pacientes reciben placebo PO QD en los días 1-28. Los pacientes pueden pasar al Grupo I al progresar la enfermedad.

En ambos brazos, los cursos se repiten cada 28 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento anual de los pacientes durante un máximo de 3 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

87

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • University Health Network-Princess Margaret Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Arroyo Grande, California, Estados Unidos, 93420
        • PCR Oncology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Lewes, Delaware, Estados Unidos, 19958
        • Beebe Medical Center
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Helen F Graham Cancer Center
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Delaware Clinical and Laboratory Physicians PA
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Medical Oncology Hematology Consultants PA
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19718
        • Christiana Care Health System-Christiana Hospital
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Christiana Gynecologic Oncology LLC
      • Rehoboth Beach, Delaware, Estados Unidos, 19971
        • Beebe Health Campus
      • Seaford, Delaware, Estados Unidos, 19973
        • TidalHealth Nanticoke / Allen Cancer Center
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19801
        • Christiana Care Health System-Wilmington Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20016
        • Sibley Memorial Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-9980
        • Mayo Clinic in Florida
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
        • John B Amos Cancer Center
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31405
        • Lewis Cancer and Research Pavilion at Saint Joseph's/Candler
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Low Country Cancer Care
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Queen's Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Hawaii Cancer Care Inc - Waterfront Plaza
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Straub Clinic and Hospital
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • University of Hawaii Cancer Center
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Hawaii Cancer Care Inc-Liliha
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Kuakini Medical Center
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96817
        • Queen's Cancer Center - Kuakini
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96826
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
      • Lihue, Hawaii, Estados Unidos, 96766
        • Wilcox Memorial Hospital and Kauai Medical Clinic
      • ‘Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
        • Pali Momi Medical Center
      • ‘Aiea, Hawaii, Estados Unidos, 96701
        • Queen's Cancer Center - Pearlridge
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Mount Vernon, Illinois, Estados Unidos, 62864
        • Good Samaritan Regional Health Center
    • Indiana
      • Richmond, Indiana, Estados Unidos, 47374
        • Reid Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
      • Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
        • Siouxland Regional Cancer Center
    • Kentucky
      • Crestview Hills, Kentucky, Estados Unidos, 41017
        • Oncology Hematology Care Inc-Crestview
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Burnsville, Minnesota, Estados Unidos, 55337
        • Fairview Ridges Hospital
      • Coon Rapids, Minnesota, Estados Unidos, 55433
        • Mercy Hospital
      • Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55435
        • Fairview Southdale Hospital
      • Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
        • Unity Hospital
      • Hutchinson, Minnesota, Estados Unidos, 55350
        • Hutchinson Area Health Care
      • Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
        • Saint John's Hospital - Healtheast
      • Maplewood, Minnesota, Estados Unidos, 55109
        • Minnesota Oncology Hematology PA-Maplewood
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
        • Abbott-Northwestern Hospital
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Health Partners Inc
      • New Ulm, Minnesota, Estados Unidos, 56073
        • New Ulm Medical Center
      • Robbinsdale, Minnesota, Estados Unidos, 55422
        • North Memorial Medical Health Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
      • Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
        • Park Nicollet Clinic - Saint Louis Park
      • Saint Louis Park, Minnesota, Estados Unidos, 55416
        • Metro Minnesota Community Oncology Research Consortium
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Regions Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • United Hospital
      • Shakopee, Minnesota, Estados Unidos, 55379
        • Saint Francis Regional Medical Center
      • Stillwater, Minnesota, Estados Unidos, 55082
        • Lakeview Hospital
      • Waconia, Minnesota, Estados Unidos, 55387
        • Ridgeview Medical Center
      • Willmar, Minnesota, Estados Unidos, 56201
        • Rice Memorial Hospital
      • Woodbury, Minnesota, Estados Unidos, 55125
        • Minnesota Oncology Hematology PA-Woodbury
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Estados Unidos, 65613
        • Central Care Cancer Center - Bolivar
      • Branson, Missouri, Estados Unidos, 65616
        • Cox Cancer Center Branson
      • City of Saint Peters, Missouri, Estados Unidos, 63376
        • Siteman Cancer Center at Saint Peters Hospital
      • Creve Coeur, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Siteman Cancer Center at West County Hospital
      • Joplin, Missouri, Estados Unidos, 64804
        • Freeman Health System
      • Joplin, Missouri, Estados Unidos, 64804
        • Mercy Hospital Joplin
      • Rolla, Missouri, Estados Unidos, 65401
        • Delbert Day Cancer Institute at PCRMC
      • Rolla, Missouri, Estados Unidos, 65401
        • Mercy Clinic-Rolla-Cancer and Hematology
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • CoxHealth South Hospital
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65804
        • Mercy Hospital Springfield
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63129
        • Siteman Cancer Center-South County
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63109
        • Saint Louis Cancer and Breast Institute-South City
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Nebraska Hematology and Oncology
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
        • Nebraska Cancer Research Center
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68516
        • Southeast Nebraska Cancer Center - 68th Street Place
      • Norfolk, Nebraska, Estados Unidos, 68701
        • Faith Regional Health Services Carson Cancer Center
      • North Platte, Nebraska, Estados Unidos, 69101
        • Great Plains Health Callahan Cancer Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
        • Alegent Health Bergan Mercy Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68122
        • Alegent Health Immanuel Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68130
        • Alegent Health Lakeside Hospital
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68131
        • Creighton University Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68106
        • Missouri Valley Cancer Consortium
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
        • Nebraska Cancer Specialists - Omaha
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68130
        • Oncology Hematology West PC
      • Scottsbluff, Nebraska, Estados Unidos, 69361
        • Regional West Medical Center Cancer Center
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89052
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Henderson
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89052
        • Cancer and Blood Specialists-Henderson
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89052
        • Las Vegas Cancer Center-Henderson
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89074
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada-Southeast Henderson
      • Henderson, Nevada, Estados Unidos, 89074
        • GenesisCare USA - Henderson
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Radiation Oncology Centers of Nevada Central
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • GenesisCare USA - Las Vegas
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89119
        • Radiation Oncology Centers of Nevada Southeast
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Northwest
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada-Summerlin
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • OptumCare Cancer Care at Fort Apache
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada - Central Valley
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Cancer and Blood Specialists-Shadow
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Maryland Parkway
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89113
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-San Martin
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89121
        • Cancer Therapy and Integrative Medicine
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • Cancer and Blood Specialists-Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • GenesisCare USA - Vegas Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89128
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Tenaya
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148-2405
        • Las Vegas Cancer Center-Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
        • GenesisCare USA - Fort Apache
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89149
        • HealthCare Partners Medical Group Oncology/Hematology-Centennial Hills
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89169
        • Nevada Cancer Research Foundation NCORP
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89503
        • Saint Mary's Regional Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Miami Valley Hospital South
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc-Blue Ash
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45202
        • Oncology Hematology Care Inc-Eden Park
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45211
        • Oncology Hematology Care Inc-Mercy West
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45230
        • Oncology Hematology Care Inc-Anderson
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Oncology Hematology Care Inc-Kenwood
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45406
        • Good Samaritan Hospital - Dayton
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
        • Miami Valley Hospital
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45415
        • Miami Valley Hospital North
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Dayton NCI Community Oncology Research Program
      • Fairfield, Ohio, Estados Unidos, 45014
        • Oncology Hematology Care Inc-Healthplex
      • Findlay, Ohio, Estados Unidos, 45840
        • Blanchard Valley Hospital
      • Franklin, Ohio, Estados Unidos, 45005-1066
        • Atrium Medical Center-Middletown Regional Hospital
      • Greenville, Ohio, Estados Unidos, 45331
        • Wayne Hospital
      • Kettering, Ohio, Estados Unidos, 45429
        • Kettering Medical Center
      • Springfield, Ohio, Estados Unidos, 45505
        • Springfield Regional Medical Center
      • Springfield, Ohio, Estados Unidos, 45504
        • Springfield Regional Cancer Center
      • Troy, Ohio, Estados Unidos, 45373
        • Upper Valley Medical Center
      • Wright-Patterson Air Force Base, Ohio, Estados Unidos, 45433
        • Wright-Patterson Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialists and Research Institute-Tulsa
    • Pennsylvania
      • Chadds Ford, Pennsylvania, Estados Unidos, 19317
        • Christiana Care Health System-Concord Health Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19111
        • Fox Chase Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Virginia
      • Martinsville, Virginia, Estados Unidos, 24115
        • Sovah Health Martinsville
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • New Richmond, Wisconsin, Estados Unidos, 54017
        • Cancer Center of Western Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben tener la confirmación de DT/DF por parte del patólogo local antes del registro
  • Los pacientes pueden haber sido tratados con terapias locorregionales, como cirugía mayor, radiación, ablación por radiofrecuencia o criocirugía, siempre que se haya completado al menos 4 semanas antes del registro y se hayan recuperado de la toxicidad relacionada con la terapia a menos de CTCAE grado 2
  • Los pacientes pueden haber sido tratados con terapia citotóxica, biológica (anticuerpos), inmunitaria o experimental, inhibidores de la tirosina quinasa, inhibidores hormonales o antiinflamatorios no esteroideos (AINE) siempre que se haya completado al menos 4 semanas antes del registro (6 semanas para mitomicina y nitrosoureas) y se recuperaron de cualquier toxicidad relacionada con la terapia a menos de CTCAE grado 2
  • Se excluyen pacientes con tratamiento previo o actual de sorafenib

  • Ningún tratamiento concomitante, en dosis terapéuticas, con anticoagulantes como warfarina o agentes relacionados con la warfarina, heparina, trombina o inhibidores del factor Xa, o agentes antiplaquetarios (p. ej., clopidogrel); se permiten dosis bajas de aspirina (=< 81 mg/día), dosis bajas de warfarina (=< 1 mg/día) y heparina de bajo peso molecular (HBPM) profiláctica; tenga en cuenta que no se permiten medicamentos que induzcan o inhiban fuertemente el citocromo P450, familia 3, subfamilia A, polipéptido 4 (CYP3A4) o que estén asociados con un riesgo de torsades; no se permite el tratamiento concomitante crónico de inductores de CYP3A4 (p. ej., dexametasona, fenitoína, carbamazepina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, fenobarbital y hierba de San Juan); Como parte de los procedimientos de inscripción/consentimiento informado, se asesorará al paciente sobre el riesgo de interacciones con otros agentes y qué hacer si es necesario recetar nuevos medicamentos o si el paciente está considerando un nuevo medicamento de venta libre o producto a base de hierbas; Los siguientes medicamentos son inhibidores potentes de CYP3A4 y no están permitidos durante el tratamiento con sorafenib:

    • boceprevir
    • Indinavir
    • nelfinavir
    • Lopinavir/ritonavir
    • Saquinavir
    • telaprevir
    • ritonavir
    • claritromicina
    • conivaptán
    • itraconazol
    • ketoconazol
    • mibefradil
    • nefazodona
    • posaconazol
    • Voriconazol

    • telitromicina

      • Los medicamentos con riesgo posible o condicional de torsades deben usarse con precaución sabiendo que sorafenib podría prolongar el intervalo QT
  • El uso diario crónico de AINE como tratamiento para controlar los tumores desmoides no está permitido y debe suspenderse >= 3 días antes del registro; Los AINE están permitidos cuando se usan para el dolor relacionado con un tumor desmoide o para síntomas que no están relacionados con la enfermedad desmoidea (p. dolor de cabeza, artritis)
  • Los pacientes deben tener una enfermedad medible.

  • Los pacientes deben cumplir con uno de los siguientes criterios para ser elegibles:

    • Enfermedad determinada irresecable o que implica una cirugía mórbida inaceptable en base a una o más de las siguientes características:

      • enfermedad multifocal
      • Enfermedad en la que hay afectación o plano inadecuado de: haz neurovascular, hueso, piel o vísceras
      • Gran tamaño en relación con la ubicación O afectación multicompartimental
    • Progresión por imágenes radiográficas (10 % de aumento de tamaño según RECIST v1.1 dentro de los 6 meses posteriores al registro)

    • Pacientes con enfermedad sintomática que cumple con los siguientes criterios Puntuación del Inventario Breve del Dolor (BPI) mayor o igual a 3 Y uno de los siguientes:

      • Incapacidad para controlar el dolor con AINE y considerar la adición de narcóticos O
      • > 30% de aumento en el uso actual de narcóticos O
      • Adición de un nuevo narcótico opioide
  • Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) =< 2
  • Las pacientes que están embarazadas o amamantando no son elegibles
  • Ningún paciente con antecedentes de enfermedad cardíaca: insuficiencia cardíaca congestiva > clase II New York Heart Association (NYHA); enfermedad arterial coronaria activa (CAD) (infarto de miocardio o angina inestable dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio)
  • Ningún paciente con hipertensión inadecuadamente controlada (definida como una presión arterial de >= 150 mmHg sistólica y/o >= 90 mmHg diastólica), o antecedentes previos de crisis hipertensiva o encefalopatía hipertensiva
  • Ningún paciente con hemorragia gastrointestinal (GI) clínicamente significativa o diátesis hemorrágica en los 30 días anteriores al registro
  • Recuento absoluto de neutrófilos >= 1500/mm^3
  • Hemoglobina >= 8 g/dl
  • Plaquetas >= 75,000/mm^3
  • Bilirrubina total =< 1,5 x límites superiores de lo normal (LSN)
  • Transaminasa glutámico oxaloacética sérica (SGOT) (aspartato aminotransferasa [AST])/transaminasa glutamato piruvato sérica (SGPT) (aspartato aminotransferasa [ALT]) = < 1,5 x LSN
  • Aclaramiento de creatinina calculado >= 50 ml/min utilizando la ecuación de Cockcroft-Gault

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo I (tosilato de sorafenib)
Los pacientes reciben sorafenib tosylate PO QD en los días 1-28.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos opcionales
Droga: Tosilato de sorafenib
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • BAHÍA 54-9085
  • Nexavar
  • BAY 43-9006 Tosilato
  • sorafenib
Otro: Evaluación de la calidad de vida
Estudios complementarios opcionales
Otros nombres:
  • Evaluación de la calidad de vida
Comparador de placebos: Brazo II (placebo)
Los pacientes reciben placebo PO QD en los días 1-28. Los pacientes pueden pasar al Grupo I al progresar la enfermedad.
Otro: Administración de placebo
Orden de compra dada
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos opcionales
Otro: Evaluación de la calidad de vida
Estudios complementarios opcionales
Otros nombres:
  • Evaluación de la calidad de vida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Tiempo desde la aleatorización hasta la primera ocurrencia de progresión o muerte por cualquier causa, evaluado hasta 3 años
La SLP se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de progresión o muerte por cualquier causa. Si no existe ningún evento, la SLP se censurará en la última evaluación de la enfermedad. Los datos posteriores al cruce se analizarán y resumirán por separado de los datos del ciclo principal de tratamiento para estos pacientes de manera exploratoria y generadora de hipótesis. Se utilizarán los principios de intención de tratar. El estado de la enfermedad del paciente se evaluó mediante RECSIT v1.1. Los pacientes que finalizaron el tratamiento por deterioro sintomático sin evidencia radiográfica de EP, se clasificaron como con EP. De lo contrario, los pacientes que aún no mostraban progresión de la enfermedad se clasificaron como sin progresión en la evaluación más reciente de la enfermedad y en los siguientes casos: cruzamiento para recibir sorafenib, fecha de la primera terapia contra el cáncer no dirigida por protocolo, pérdida durante el seguimiento, retiro del consentimiento y cambio de los métodos de imagen del que se utilizó al ingresar al estudio.
Tiempo desde la aleatorización hasta la primera ocurrencia de progresión o muerte por cualquier causa, evaluado hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos, utilizando los criterios de terminología común de resultados informados por el paciente en eventos adversos, versión 4.0
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
INCLUIDO EN LA PORCIÓN DE EVENTOS ADVERSOS DE LA SECCIÓN DE RESULTADOS. Se utilizarán tablas de frecuencia, estadísticas resumidas y análisis categórico para comparar las distribuciones de toxicidad de los pacientes tratados con tosilato de sorafenib frente a placebo. Los datos de los pacientes que se cruzaron o que recibieron una intervención quirúrgica o de radioterapia se resumirán independientemente de su curso principal de tratamiento del estudio de manera exploratoria y generadora de hipótesis.
Hasta 3 años
Tiempo hasta la intervención quirúrgica durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Tiempo entre la aleatorización al paciente sometido a resección quirúrgica terapéutica por esta enfermedad, evaluado hasta 3 años
Se usará una prueba de rango logarítmico para comparar las distribuciones de tiempo hasta la intervención quirúrgica entre los dos brazos usando una prueba bilateral y alfa=0.05 nivel de significancia. Se utilizará la metodología de Kaplan-Meier para estimar varios puntos de tiempo y se calcularán intervalos de confianza del 95 % para estas estimaciones. La cirugía se clasificará por resultado (p. ej., completo-macroscópico, completo-microscópico o parcial), tipo, ubicación (p. ej., miembro), luego se analizará mediante análisis categórico y estadística descriptiva. Se utilizarán métodos no paramétricos, según corresponda. Muy pocos pacientes se sometieron a cirugía durante el tratamiento para realizar el análisis.
Tiempo entre la aleatorización al paciente sometido a resección quirúrgica terapéutica por esta enfermedad, evaluado hasta 3 años
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Tiempo entre la fecha de aleatorización hasta la muerte, evaluado hasta 3 años
Se usará la metodología de Kaplan-Meier y las pruebas de rango logarítmico para comparar la supervivencia general entre los grupos en varios puntos temporales (p. ej., tasa de 1 año, tasa de 2 años, etc.) y se calcularán intervalos de confianza del 95 % para estas estimaciones. Los datos posteriores al cruce se analizarán y resumirán por separado del curso principal de tratamiento para estos pacientes de manera exploratoria y generadora de hipótesis.
Tiempo entre la fecha de aleatorización hasta la muerte, evaluado hasta 3 años
Mejor estado objetivo entre los dos brazos de tratamiento según los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Comparado entre los dos brazos de tratamiento y utilizando la prueba de Cochran-Mantel-Haenszel. Respuesta Completa (CR): Todo lo siguiente debe ser verdadero: a. Desaparición de todas las lesiones diana. b. Cada ganglio linfático objetivo debe tener una reducción en el eje corto a <1,0 cm. Respuesta parcial (PR): al menos una disminución del 30 % en PBSD (suma del diámetro más largo de todas las lesiones diana más la suma del eje corto de todos los ganglios linfáticos diana en la evaluación actual) tomando como referencia la BSD. Los pacientes del brazo II (placebo) que se cruzan se censuran por el estado de mejor objetivo en el momento del cruce.
Hasta 3 años
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Tiempo entre la primera respuesta tumoral y la progresión, evaluado hasta 3 años
Se usará la metodología de Kaplan Meier para estimar la distribución de la duración de la respuesta y la prueba de rango logarítmico se usará para probar la diferencia en la duración de la respuesta entre los dos brazos. Los pacientes del brazo II (placebo) que se cruzan se censuran por la duración de la respuesta en el momento del cruce.
Tiempo entre la primera respuesta tumoral y la progresión, evaluado hasta 3 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en el tamaño del tumor según los criterios de evaluación de la respuesta en tumores sólidos, versión 1.1 (estudio complementario correlativo-estudio de imágenes)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 3 años
La mejor respuesta (variable ordinal) y el porcentaje de cambio de la señal T2 (continuo) se correlacionarán mediante la prueba de Spearman. rho.
Línea base hasta 3 años
Cambios porcentuales en la señal T2 de MRI (estudio complementario correlativo-estudio de imágenes)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 3 años
El cambio porcentual de la señal T2 (continuo) se correlacionará con el de Spearman rho. Los cambios porcentuales en la señal T2 de MRI desde la semana 8 hasta las imágenes posteriores se compararán entre grupos con > 30 % de paliación del dolor mediante la prueba t o una alternativa no paramétrica (p. ej., prueba de suma de rangos de Wilcoxon).
Línea base hasta 3 años
Tiempo hasta la progresión del dolor medido por el ?peor dolor? Ítem ​​del formulario abreviado del inventario breve del dolor (estudio complementario correlativo: estudio A091105-H01 QOL)
Periodo de tiempo: Fecha de aleatorización a la fecha más temprana en que se observa progresión del dolor, evaluada hasta 12 semanas
Definido como un aumento >= 30 % en comparación con el valor inicial en la peor puntuación de intensidad del dolor (BPI-SF ?peor dolor) artículo) o bien un aumento >= 30 % en el uso diario promedio de cualquier tipo de narcótico opioide o la adición de un nuevo narcótico opioide en comparación con el valor inicial. Estimado para cada brazo usando estimaciones de Kaplan-Meier y se comparará entre brazos usando una prueba de rango logarítmico. Las estadísticas descriptivas incluirán medias, desviaciones estándar, medianas y rangos para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal por grupo en cada punto de tiempo.
Fecha de aleatorización a la fecha más temprana en que se observa progresión del dolor, evaluada hasta 12 semanas
Tiempo hasta la paliación del dolor medido por el ?peor dolor? Ítem ​​del formulario abreviado del inventario breve del dolor (estudio complementario correlativo-A091105-H01 QOL Study)
Periodo de tiempo: Fecha de aleatorización a la fecha más temprana en que se observa paliación confirmada del dolor, evaluada hasta 12 semanas
Definido en cada punto de tiempo como >= 30 % de disminución desde el valor inicial en la peor puntuación de intensidad del dolor (BPI-SF ?peor dolor) artículo), sin un aumento concomitante >= 30% en el uso diario promedio de cualquier narcótico opioide, ni la adición de ningún narcótico opioide nuevo, en relación con el valor inicial. Estimado para cada brazo usando estimaciones de Kaplan-Meier y se comparará entre brazos usando una prueba de rango logarítmico. Las estadísticas descriptivas incluirán medias, desviaciones estándar, medianas y rangos para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal por grupo en cada punto de tiempo.
Fecha de aleatorización a la fecha más temprana en que se observa paliación confirmada del dolor, evaluada hasta 12 semanas
Duración de la paliación del dolor medida por el ?peor dolor? Ítem ​​del formulario abreviado del inventario breve del dolor (estudio complementario correlativo: estudio A091105-H01 QOL)
Periodo de tiempo: Tiempo desde la fecha más temprana en que se observa paliación confirmada del dolor hasta la fecha más temprana en que se observa progresión del dolor, evaluado hasta 12 semanas
Definido para todos los pacientes que experimentan paliación del dolor confirmada. Las estadísticas descriptivas incluirán medias, desviaciones estándar, medianas y rangos para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal por grupo en cada punto de tiempo. Las técnicas gráficas descriptivas incluirán gráficas medias por grupo para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal. También se generarán frecuencias relativas de respuestas para cada elemento ordinal en cada punto de tiempo por grupo.
Tiempo desde la fecha más temprana en que se observa paliación confirmada del dolor hasta la fecha más temprana en que se observa progresión del dolor, evaluado hasta 12 semanas
Tasa de paliación del dolor medida por el ?peor dolor? Ítem ​​del formulario abreviado del inventario breve del dolor (estudio complementario correlativo-A091105-H01 QOL Study)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 12 semanas
La tasa de paliación del dolor en la semana 8 confirmada como semana 12 se comparará entre los brazos utilizando un alfa bilateral = 0,05 Pruebas de chi-cuadrado en el momento del análisis final. Las estadísticas descriptivas incluirán medias, desviaciones estándar, medianas y rangos para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal por grupo en cada punto de tiempo. Las técnicas gráficas descriptivas incluirán gráficas medias por grupo para cada escala/subescala/elemento continuo u ordinal. También se generarán frecuencias relativas de respuestas para cada elemento ordinal en cada punto de tiempo por grupo.
Línea de base hasta 12 semanas
Proteína asociada a cadherina, genotipo beta 1 (CTNNB1) (estudio complementario correlativo-estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
Las asociaciones entre los posibles predictores de respuesta a sorafenib y las mutaciones de CTNNBI se examinarán mediante la prueba exacta de Fisher, la prueba de Kruskal-Wallis o la prueba de Spearman. coeficiente de correlación, según corresponda. Los estratos se compararán utilizando la prueba de rango logarítmico. Los modelos multivariados se construirán introduciendo todas las variables antes mencionadas simultáneamente en el modelo y luego eliminando variables utilizando el método de selección hacia atrás. Los valores de p serán de dos colas y se considerarán significativos en alfa 0,05.
Hasta 3 años
Tasa de descubrimiento falso (estudio complementario correlativo: estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Hasta el día 8
Las pruebas de permutación de la misma selección se realizarán 1000 veces y las etiquetas del grupo de muestras cambiarán en cada permutación. Se utilizará una prueba t bilateral para identificar genes expresados ​​diferencialmente en datos transformados logarítmicamente y aquellos con un cambio doble. La tasa de descubrimiento falso se evaluará mediante pruebas de permutación (n = 1000) de las etiquetas del grupo de muestra. El enriquecimiento se evaluará mediante la prueba exacta unilateral de Fisher con una tasa estimada de falsos descubrimientos.
Hasta el día 8
Firma de expresión génica específica del tratamiento (estudio complementario correlativo: estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Hasta el día 8
El análisis identificará los genes sobreexpresados ​​y subexpresados ​​en el pretratamiento y en las biopsias del día 8 en comparación con todas las muestras de control.
Hasta el día 8
Cambios en la puntuación de inmunohistoquímica del factor de crecimiento endotelial vascular (estudio complementario correlativo: estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 8
Comparado por prueba t pareada. Los cambios cuantitativos se correlacionarán con el estado de la enfermedad al cabo de 1 año mediante la prueba exacta de Fisher.
Línea de base hasta el día 8
Cambios en la puntuación inmunohistoquímica del receptor del factor de crecimiento derivado de plaquetas (estudio complementario correlativo: estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 8
Comparado por prueba t pareada. Los cambios cuantitativos se correlacionarán con el estado de la enfermedad al cabo de 1 año mediante la prueba exacta de Fisher.
Línea de base hasta el día 8
Cambios en la puntuación inmunohistoquímica de la relación citoplasma/nuclear de beta-catenina (estudio complementario correlativo: estudio A091105-ST1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 8
Comparado por prueba t pareada. Los cambios cuantitativos se correlacionarán con el estado de la enfermedad al cabo de 1 año mediante la prueba exacta de Fisher.
Línea de base hasta el día 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Mrinal M Gounder, Alliance for Clinical Trials in Oncology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de marzo de 2014

Finalización primaria (Actual)

3 de julio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCI-2014-00264 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180821 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U10CA031946 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • PA091105_A04PAMDREVW01
  • A091105 (Otro identificador: CTEP)
  • R01FD005105 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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