Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Validering av kløerapportert utfall (ItchRO) dagbøker i pediatrisk kolestatisk leversykdom

14. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validering av ItchRO Diaries i Pediatric Cholestatic Liver Disease

Formålet med studien er å validere ItchRO-instrumentet (et klinisk resultatvurderingsmål på kløe) før analysen av longitudinelle behandlingseffektdata genereres i pågående kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne forskningen vil undersøke den psykometriske ytelsen til de elektroniske dagbøkene for målingen av kløerapportert utfall (ItchRO) for både pasienter og omsorgspersoner i en frittstående 2-ukers valideringsstudie i målpasientpopulasjonen. Studien er ikke-intervensjonell i naturen; Hensikten med studien er å validere ItchRO før analysen av longitudinelle behandlingseffektdata blir generert i pågående kliniske studier. Etter opplæring og innledende gjennomføring av de elektroniske dagbøkene, vil familiene reise hjem og fullføre dagbøkene to ganger daglig i løpet av to uker. Ytterligere vurderinger inkluderer den numeriske vurderingsskalaen for å vurdere kløe, pasientens inntrykk av endring (PIC), omsorgspersonens inntrykk av endring (CIC), PedsQL (pediatrisk livskvalitet), spørreskjema for barns søvnvaner (CSHQ) og klinisk skrapeskala.

Longitudinelle data vil bli brukt for å følge det naturlige (ikke-intervensjonelle) sykdomsforløpet og kvaliteten på dataene. Test-re-test reliabilitet vil bli vurdert ved hjelp av dagbokdata fra dag 1 til dag 14 hos stabile personer målt av PIC for det barnet fullførte tiltaket og CIC for omsorgspersonmålet. Konvergent validitet (korrelasjoner mellom ItchRO og lignende konsepter på de andre målene som er inkludert i studien) vil også bli utforsket (slik som korrelasjonen mellom søvn og morgen ItchRO dagbokscore). Klinisk validitet (korrelasjon mellom ItchRO og klinikerrapporter) og foreløpig respons hos de som endret kløestatus i løpet av to ukers perioden vil også bli vurdert hvis prøvestørrelsene tillater det.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

23

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Forsøkspersoner (barn) med ALGS eller PFIC og/eller omsorgspersoner for forsøkspersoner med ALGS eller PFIC

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for emner med ALGS eller PFIC

  1. Emnet har frivillig gitt muntlig samtykke eller skriftlig samtykke i samsvar med nettstedets retningslinjer for Institutional Review Board (IRB);
  2. Fagets juridiske verge har frivillig gitt tillatelse til studiedeltakelse og autorisasjon for tilgang til personlig helseinformasjon i forbindelse med HIPPA;
  3. Personen har diagnosen ALGS eller PFIC;
  4. Emnet er i stand til å snakke og forstå amerikansk engelsk (gjelder kun for barn fra 5 år og eldre);
  5. Emnet er villig og i stand til å delta i den to uker lange valideringsstudien (gjelder kun for barn fra 5 år og eldre); og
  6. Emnet er i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien, og/eller presenterer ikke bevis på en lite samarbeidsvillig holdning (gjelder kun for barn i alderen 5 år og eldre).

Inkluderingskriterier for omsorgspersoner for forsøkspersoner med ALGS eller PFIC:

  1. Omsorgspersonen ga frivillig skriftlig informert samtykke;
  2. Omsorgspersonen er 18 år eller eldre;
  3. Omsorgspersonen har fungert som en konsekvent omsorgsperson for faget med ALGS eller PFIC;
  4. Omsorgspersonens barn eller forsøksperson med ALGS eller PFIC oppfyller alle studieinkluderingskriteriene for forsøkspersoner med ALGS eller PFIC;
  5. Omsorgspersonen er i stand til å snakke, lese, skrive og forstå amerikansk engelsk;
  6. Omsorgspersonen er villig og i stand til å delta i den to uker lange valideringsstudien; og
  7. Omsorgspersonen er i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien, og/eller presenterer ikke bevis på en lite samarbeidsvillig holdning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Valideringsgruppe
Personer med ALGS eller PFIC og/eller deres omsorgspersoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Validering av ItchRO-mål
Tidsramme: 2 uker
Valider ItchRO-målet med forsøkspersoner med Alagille-syndrom (ALGS) eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og/eller deres omsorgspersoner gjennom å fylle ut den elektroniske dagboken to ganger daglig i løpet av to uker.
2 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

6. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUM1038

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere