Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af kløerapporteret resultat (ItchRO) dagbøger ved pædiatrisk kolestatisk leversygdom

14. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validering af ItchRO-dagbøgerne ved pædiatrisk kolestatisk leversygdom

Formålet med undersøgelsen er at validere ItchRO-instrumentet (et klinisk resultatvurderingsmål for kløe) før analysen af ​​longitudinelle behandlingseffektdata genereres i igangværende kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne forskning vil undersøge den psykometriske ydeevne af de elektroniske dagbøger for det kløe-rapporterede resultat (ItchRO) mål for både patienter og plejere i et selvstændigt 2-ugers valideringsstudie i målpatientpopulationen. Undersøgelsen er ikke-interventionel karakter; Formålet med undersøgelsen er at validere ItchRO før analysen af ​​longitudinelle behandlingseffektdata genereres i igangværende kliniske forsøg. Efter træning og indledende færdiggørelse af de elektroniske dagbøger vil familier vende hjem og udfylde dagbøgerne to gange dagligt i løbet af to uger. Yderligere vurderinger omfatter den numeriske vurderingsskala til vurdering af kløe, patientens indtryk af forandring (PIC), plejepersonalets indtryk af forandring (CIC), PedsQL (pædiatrisk livskvalitet), spørgeskema om børns søvnvaner (CSHQ) og klinisk skrabeskala.

Longitudinelle data vil blive brugt til at følge sygdommens naturlige (ikke-interventionelle) forløb og kvaliteten af ​​dataene. Test-gentest reliabilitet vil blive vurderet ved hjælp af dagbogsdata fra dag 1 til dag 14 i stabile forsøgspersoner som målt af PIC for den børneafsluttede foranstaltning og CIC for caregiver-foranstaltningen. Konvergent validitet (korrelationer mellem ItchRO og lignende begreber på de andre mål, der er inkluderet i undersøgelsen) vil også blive udforsket (såsom sammenhængen mellem søvn og morgen ItchRO dagbogsscore). Klinisk validitet (korrelation mellem ItchRO og klinikerrapporter) og foreløbig respons hos dem, der ændrede deres kløestatus i løbet af to ugers perioden, vil også blive vurderet, hvis prøvestørrelserne tillader det.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

23

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner (børn) med ALGS eller PFIC og/eller omsorgspersoner for forsøgspersoner med ALGS eller PFIC

Beskrivelse

Inklusionskriterier for emner med ALGS eller PFIC

  1. Emnet har frivilligt givet mundtligt samtykke eller skriftligt samtykke i overensstemmelse med webstedets retningslinjer for Institutional Review Board (IRB);
  2. Forsøgspersonens juridiske værge har frivilligt givet tilladelse til studiedeltagelse og autorisation til adgang til personlige helbredsoplysninger i forbindelse med HIPPA;
  3. Forsøgspersonen har diagnosen ALGS eller PFIC;
  4. Emnet er i stand til at tale og forstå amerikansk engelsk (gælder kun for børn i alderen 5 og ældre);
  5. Emnet er villig og i stand til at deltage i den to-ugers valideringsundersøgelse (gælder kun for børn i alderen 5 og ældre); og
  6. Forsøgspersonen er i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller fremviser ikke bevis for en usamarbejdsvillig holdning (gælder kun for børn på 5 år og ældre).

Inklusionskriterier for pårørende til forsøgspersoner med ALGS eller PFIC:

  1. Plejeren har frivilligt givet skriftligt informeret samtykke;
  2. Plejeren er 18 år eller ældre;
  3. Plejeren har fungeret som en konsekvent omsorgsperson for emnet med ALGS eller PFIC;
  4. Plejerens barn eller forsøgsperson med ALGS eller PFIC opfylder alle undersøgelsens inklusionskriterier for forsøgspersoner med ALGS eller PFIC;
  5. Plejeren er i stand til at tale, læse, skrive og forstå amerikansk engelsk;
  6. Plejeren er villig og i stand til at deltage i den to-ugers valideringsundersøgelse; og
  7. Plejeren er i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller fremviser ikke beviser for en usamarbejdsvillig holdning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Valideringsgruppe
Forsøgspersoner med ALGS eller PFIC og/eller deres pårørende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Validering af ItchRO-mål
Tidsramme: 2 uger
Valider ItchRO-målet med forsøgspersoner med Alagille-syndrom (ALGS) eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og/eller deres pårørende ved at udfylde den elektroniske dagbog to gange dagligt i løbet af to uger.
2 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. maj 2014

Først opslået (Skøn)

6. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM1038

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner