Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Валидация дневников исходов зуда (ItchRO) при педиатрическом холестатическом заболевании печени

14 марта 2019 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Валидация дневников ItchRO при педиатрическом холестатическом заболевании печени

Целью исследования является валидация инструмента ItchRO (мера оценки клинического исхода зуда) перед анализом данных лонгитюдного эффекта лечения, полученных в текущих клинических испытаниях.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

В этом исследовании будут изучены психометрические характеристики электронных дневников для измерения исхода, сообщаемого о зуде (ItchRO), как для пациентов, так и для лиц, осуществляющих уход, в отдельном двухнедельном проверочном исследовании в целевой популяции пациентов. Исследование носит неинтервенционный характер; Целью исследования является проверка ItchRO перед анализом данных о длительном эффекте лечения, полученных в текущих клинических испытаниях. После обучения и первоначального заполнения электронных дневников семьи возвращаются домой и заполняют дневники два раза в день в течение двух недель. Дополнительные оценки включают числовую рейтинговую шкалу для оценки зуда, впечатление пациента об изменении (PIC), впечатление изменения от лица, осуществляющего уход (CIC), PedsQL (педиатрическое качество жизни), опросник о привычках сна у детей (CSHQ) и клиническую шкалу царапин.

Продольные данные будут использоваться для отслеживания естественного (неинтервенционного) течения болезни и качества данных. Надежность повторного тестирования будет оцениваться с использованием данных дневника с 1-го по 14-й день у стабильных субъектов, измеренных с помощью PIC для измерения, завершенного ребенком, и CIC для измерения опекуна. Также будет изучена конвергентная валидность (корреляции между ItchRO и аналогичными концепциями других показателей, включенных в исследование) (например, корреляция между показателями дневника зуда сна и утренними показателями). Клиническая достоверность (корреляция между ItchRO и клиническими отчетами) и предварительная реакция тех, у кого изменился статус зуда в течение двухнедельного периода, также будут оцениваться, если позволяют размеры выборки.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
Соединенные Штаты
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
    - Phoenix Childrens Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - St. Louis Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты (дети) с ALGS или PFIC и/или лица, осуществляющие уход за субъектами с ALGS или PFIC

Описание

Критерии включения для субъектов с ALGS или PFIC

Субъект добровольно дал устное или письменное согласие в соответствии с рекомендациями Институционального контрольного совета (IRB) сайта;
Законный опекун субъекта добровольно предоставил разрешение на участие в исследовании и разрешение на доступ к личной медицинской информации в связи с HIPPA;
Субъект имеет диагноз ALGS или PFIC;
Субъект может говорить и понимать английский язык (США) (применимо только к детям в возрасте 5 лет и старше);
Субъект желает и может участвовать в двухнедельном проверочном исследовании (применимо только к детям в возрасте 5 лет и старше); и
Субъект способен понять характер, объем и возможные последствия исследования и/или не предъявляет признаков отказа от сотрудничества (применимо только к детям в возрасте 5 лет и старше).

Критерии включения для лиц, осуществляющих уход за субъектами с ALGS или PFIC:

Опекун добровольно предоставил письменное информированное согласие;
Опекун старше 18 лет;
Опекун постоянно ухаживал за субъектом с ALGS или PFIC;
Ребенок или субъект, осуществляющий уход, с ALGS или PFIC соответствует всем критериям включения в исследование для субъектов с ALGS или PFIC;
Опекун может говорить, читать, писать и понимать английский язык США;
Опекун желает и может участвовать в двухнедельном проверочном исследовании; и
Лицо, осуществляющее уход, может понять характер, объем и возможные последствия исследования и/или не предъявляет доказательств отказа от сотрудничества.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Только для случая
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Группа проверки Субъекты с ALGS или PFIC и / или их опекуны

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Валидация меры ItchRO Временное ограничение: 2 недели	Подтвердите измерение зуда у субъектов с синдромом Алажиля (ALGS) или прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (PFIC) и / или их опекунов путем заполнения электронного дневника два раза в день в течение двух недель.	2 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

LUM1038

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .