Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Validierung der Itch Reported Outcome (ItchRO) Tagebücher bei pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankung

14. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validierung der ItchRO-Tagebücher bei pädiatrischer cholestatischer Lebererkrankung

Der Zweck der Studie besteht darin, das ItchRO-Instrument (ein klinisches Ergebnisbewertungsmaß für Juckreiz) vor der Analyse von Längsschnittdaten zur Behandlungswirkung zu validieren, die in laufenden klinischen Studien generiert werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Forschung wird die psychometrische Leistung der elektronischen Tagebücher für das Maß für das von Juckreiz gemeldete Ergebnis (ItchRO) sowohl für Patienten als auch für Pflegekräfte in einer eigenständigen zweiwöchigen Validierungsstudie in der Zielpatientenpopulation untersuchen. Die Studie ist nicht-interventioneller Natur; Der Zweck der Studie besteht darin, die ItchRO vor der Analyse von Längsschnittdaten zur Behandlungswirkung zu validieren, die in laufenden klinischen Studien generiert werden. Nach der Schulung und der anfänglichen Fertigstellung der elektronischen Tagebücher kehren die Familien nach Hause zurück und führen die Tagebücher zweimal täglich über einen Zeitraum von zwei Wochen aus. Zusätzliche Bewertungen umfassen die numerische Bewertungsskala zur Bewertung des Juckreizes, den Patienteneindruck von Veränderungen (PIC), den Betreuereindruck von Veränderungen (CIC), PedsQL (pädiatrische Lebensqualität), den Fragebogen zu den Schlafgewohnheiten von Kindern (CSHQ) und die klinische Scratch-Skala.

Längsschnittdaten werden verwendet, um den natürlichen (nicht-interventionellen) Krankheitsverlauf und die Qualität der Daten zu verfolgen. Die Test-Retest-Zuverlässigkeit wird anhand von Tagebuchdaten von Tag 1 bis Tag 14 bei stabilen Probanden bewertet, gemessen durch den PIC für die vom Kind abgeschlossene Messung und den CIC für die Betreuungsmaßnahme. Konvergente Validität (Korrelationen zwischen der ItchRO und ähnlichen Konzepten zu anderen in der Studie enthaltenen Maßnahmen) werden ebenfalls untersucht (z. B. die Korrelation zwischen Schlaf und morgendlichen ItchRO-Tagebuchwerten). Die klinische Validität (Korrelation zwischen der ItchRO und klinischen Berichten) und die vorläufige Reaktionsfähigkeit derjenigen, die sich in ihrem Juckreizstatus über den Zeitraum von zwei Wochen verändert haben, werden ebenfalls bewertet, wenn die Stichprobengröße dies zulässt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden (Kinder) mit ALGS oder PFIC und/oder Betreuer von Probanden mit ALGS oder PFIC

Beschreibung

Einschlusskriterien für Patienten mit ALGS oder PFIC

  1. Der Proband hat freiwillig eine mündliche oder schriftliche Zustimmung gemäß den Richtlinien des Institutional Review Board (IRB) der Website gegeben;
  2. Der gesetzliche Vormund des Probanden hat freiwillig die Erlaubnis zur Teilnahme an der Studie und die Genehmigung zum Zugriff auf persönliche Gesundheitsinformationen in Verbindung mit HIPPA erteilt;
  3. Das Subjekt hat eine Diagnose von ALGS oder PFIC;
  4. Der Proband kann US-Englisch sprechen und verstehen (gilt nur für Kinder ab 5 Jahren);
  5. Der Proband ist bereit und in der Lage, an der zweiwöchigen Validierungsstudie teilzunehmen (gilt nur für Kinder ab 5 Jahren); und
  6. Der Proband ist in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen und/oder zeigt keine Anzeichen einer unkooperativen Einstellung (gilt nur für Kinder ab 5 Jahren).

Einschlusskriterien für Betreuer von Patienten mit ALGS oder PFIC:

  1. Die Pflegekraft hat freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben;
  2. Die Betreuungsperson ist 18 Jahre oder älter;
  3. Die Pflegekraft hat als beständige Pflegekraft für das Subjekt mit ALGS oder PFIC gedient;
  4. Das Kind oder der Proband der Betreuungsperson mit ALGS oder PFIC erfüllt alle Einschlusskriterien der Studie für Probanden mit ALGS oder PFIC;
  5. Die Pflegekraft kann US-Englisch sprechen, lesen, schreiben und verstehen;
  6. Die Pflegekraft ist bereit und in der Lage, an der zweiwöchigen Validierungsstudie teilzunehmen; und
  7. Die Betreuungsperson ist in der Lage, Art, Umfang und mögliche Konsequenzen der Studie zu verstehen und/oder legt keine Anzeichen einer unkooperativen Haltung vor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Validierungsgruppe
Probanden mit ALGS oder PFIC und/oder ihre Betreuer

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Validierung der ItchRO-Maßnahme
Zeitfenster: 2 Wochen
Validieren Sie die ItchRO-Messung mit Probanden mit Alagille-Syndrom (ALGS) oder progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) und/oder ihren Betreuern durch das Ausfüllen des elektronischen Tagebuchs zweimal täglich über einen Zeitraum von zwei Wochen.
2 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM1038

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alagille-Syndrom

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Colombia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren