Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Validatie van de Itch Reported Outcome (ItchRO) dagboeken bij pediatrische cholestatische leverziekte

14 maart 2019 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validatie van de ItchRO-dagboeken bij pediatrische cholestatische leverziekte

Het doel van de studie is om het ItchRO-instrument (een klinische uitkomstbeoordelingsmaatstaf voor jeuk) te valideren voorafgaand aan de analyse van longitudinale behandelingseffectgegevens die worden gegenereerd in lopende klinische onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek onderzoekt de psychometrische prestaties van de elektronische dagboeken voor de itch-reported outcome (ItchRO)-maatstaf voor zowel patiënten als zorgverleners in een stand-alone 2 weken durende validatiestudie in de beoogde patiëntenpopulatie. De studie is niet-interventioneel van aard; het doel van de studie is om de ItchRO te valideren voorafgaand aan de analyse van longitudinale behandelingseffectgegevens die worden gegenereerd in lopende klinische onderzoeken. Na de training en de eerste voltooiing van de elektronische dagboeken, gaan gezinnen naar huis en vullen de dagboeken twee keer per dag in de loop van twee weken in. Aanvullende beoordelingen omvatten de numerieke beoordelingsschaal om jeuk te beoordelen, de indruk van verandering door de patiënt (PIC), de indruk van verandering door de verzorger (CIC), PedsQL (pediatrische kwaliteit van leven), vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ) en klinische krasschaal.

Longitudinale gegevens zullen worden gebruikt om het natuurlijke (niet-interventionele) beloop van de ziekte en de kwaliteit van de gegevens te volgen. Test-hertestbetrouwbaarheid zal worden beoordeeld aan de hand van dagboekgegevens van dag 1 tot dag 14 bij stabiele proefpersonen, zoals gemeten door de PIC voor de door het kind ingevulde meting en de CIC voor de verzorgermaat. Convergente validiteit (correlaties tussen de ItchRO en vergelijkbare concepten op de andere metingen die in het onderzoek zijn opgenomen) zal ook worden onderzocht (zoals de correlatie tussen slaap- en ochtend-ItchRO-dagboekscores). Klinische validiteit (correlatie tussen de ItchRO en clinicusrapporten) en voorlopige responsiviteit van degenen die in de loop van de periode van twee weken in hun jeukstatus veranderden, zullen ook worden beoordeeld als de steekproefomvang dit toelaat.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
    - Phoenix Childrens Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - St. Louis Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen (kinderen) met ALGS of PFIC en/of verzorgers van proefpersonen met ALGS of PFIC

Beschrijving

Inclusiecriteria voor proefpersonen met ALGS of PFIC

De proefpersoon heeft vrijwillig mondelinge of schriftelijke toestemming gegeven in overeenstemming met de richtlijnen van de Institutional Review Board (IRB) van de site;
De wettelijke voogd van de proefpersoon heeft vrijwillig toestemming gegeven voor deelname aan het onderzoek en toestemming voor toegang tot persoonlijke gezondheidsinformatie in samenwerking met HIPPA;
De proefpersoon heeft een diagnose van ALGS of PFIC;
De proefpersoon kan Amerikaans Engels spreken en begrijpen (alleen van toepassing op kinderen van 5 jaar en ouder);
De proefpersoon is bereid en in staat om deel te nemen aan het twee weken durende validatieonderzoek (alleen van toepassing voor kinderen van 5 jaar en ouder); en
De proefpersoon is in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen en/of toont geen blijk van een onwillige houding (alleen van toepassing op kinderen van 5 jaar en ouder).

Inclusiecriteria voor zorgverleners van proefpersonen met ALGS of PFIC:

De verzorger heeft vrijwillig schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven;
De mantelzorger is 18 jaar of ouder;
De verzorger heeft gediend als een consistente verzorger voor de patiënt met ALGS of PFIC;
Het kind of de proefpersoon van de verzorger met ALGS of PFIC voldoet aan alle inclusiecriteria voor de studie voor proefpersonen met ALGS of PFIC;
De verzorger kan Amerikaans Engels spreken, lezen, schrijven en begrijpen;
De zorgverlener is bereid en in staat om deel te nemen aan het twee weken durende validatieonderzoek; en
De zorgverlener is in staat de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek te begrijpen en/of geeft geen blijk van een onwillige houding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-Alleen
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Validatie groep Proefpersonen met ALGS of PFIC en/of hun verzorgers

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Validatie van ItchRO-maatregel Tijdsspanne: 2 weken	Valideer de ItchRO-meting bij proefpersonen met het Alagillesyndroom (ALGS) of progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) en/of hun verzorgers door gedurende twee weken tweemaal daags het elektronische dagboek in te vullen.	2 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

6 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

LUM1038

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .