A viszketés által jelentett eredmény (ItchRO) naplóinak validálása gyermekkori cholestaticus májbetegségben

Ez a kutatás megvizsgálja az elektronikus naplók pszichometriai teljesítményét a viszketés által jelentett kimenetel (ItchRO) mérésére mind a betegek, mind a gondozók esetében egy önálló, 2 hetes validációs vizsgálatban a célbeteg populációban. A vizsgálat nem beavatkozási jellegű; a vizsgálat célja az ItchRO validálása a folyamatban lévő klinikai vizsgálatok során keletkező longitudinális kezelési hatás adatok elemzése előtt. A képzést és az elektronikus naplók kezdeti kitöltését követően a családok hazatérnek, és két héten keresztül naponta kétszer töltik ki a naplókat. A további értékelések közé tartozik a viszketés értékelésére szolgáló numerikus besorolási skála, a páciens változás benyomása (PIC), a gondozói változás benyomása (CIC), a PedsQL (gyermekkori életminőség), a gyermekek alvási szokásaira vonatkozó kérdőív (CSHQ) és a klinikai karcolás skála.

Longitudinális adatokat használunk a betegség természetes (beavatkozás nélküli) lefolyásának és az adatok minőségének követésére. A teszt-újrateszt megbízhatóságát az 1. naptól a 14. napig tartó naplóadatok felhasználásával értékelik stabil alanyoknál, amelyet a PIC a gyermek által elvégzett mérésnél és a CIC a gondozói mérésnél mér. A konvergens érvényességet (az ItchRO és a tanulmányban szereplő többi mérőszámmal kapcsolatos hasonló fogalmak közötti összefüggéseket) szintén feltárják (például az alvás és a reggeli ItchRO napló pontszámai közötti összefüggést). A klinikai érvényességet (korreláció az ItchRO és a klinikai jelentések között) és azoknak az előzetes válaszkészségét, akiknek a viszketési státusza a két hét alatt megváltozott, szintén értékelni kell, ha a minta mérete lehetővé teszi.