儿童胆汁淤积性肝病瘙痒报告结果 (ItchRO) 日记的验证
2019年3月14日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
ItchRO 日记在小儿胆汁淤积性肝病中的验证
该研究的目的是在分析正在进行的临床试验中生成的纵向治疗效果数据之前验证 ItchRO 仪器（瘙痒的临床结果评估指标）。
研究概览
地位
完全的
详细说明
这项研究将在目标患者人群中进行为期 2 周的独立验证研究，检查电子日记对患者和护理人员的瘙痒报告结果 (ItchRO) 测量的心理测量性能。 该研究本质上是非干预性的；该研究的目的是在分析正在进行的临床试验中生成的纵向治疗效果数据之前验证 ItchRO。 在接受培训并初步完成电子日记后，家人将回家并在两周内每天完成两次日记。 其他评估包括用于评估瘙痒的数字评分量表、患者对变化的印象 (PIC)、护理人员对变化的印象 (CIC)、PedsQL（儿科生活质量）、儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 和临床抓痕量表。
纵向数据将用于跟踪疾病的自然（非干预）病程和数据质量。 将使用稳定受试者第 1 天至第 14 天的日记数据评估重测信度，如儿童完成测量的 PIC 和护理人员测量的 CIC 所测量。 还将探讨收敛效度（ItchRO 与研究中包含的其他指标的类似概念之间的相关性）（例如睡眠与早晨 ItchRO 日记评分之间的相关性）。 如果样本量允许，还将评估临床有效性（ItchRO 和临床医生报告之间的相关性）和在两周内瘙痒状态发生变化的那些人的初步反应。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
23
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- St. Louis Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患有 ALGS 或 PFIC 的受试者（儿童）和/或患有 ALGS 或 PFIC 的受试者的看护者
描述
患有 ALGS 或 PFIC 的受试者的纳入标准
- 受试者已根据该网站的机构审查委员会 (IRB) 指南自愿提供口头同意或书面同意；
- 受试者的法定监护人已自愿提供参与研究的许可和与 HIPPA 一起访问个人健康信息的授权；
- 受试者诊断为 ALGS 或 PFIC；
- 受试者能够说和理解美国英语（仅适用于 5 岁及以上的儿童）；
- 受试者愿意并能够参加为期两周的验证研究（仅适用于 5 岁及以上的儿童）；和
- 受试者能够理解研究的性质、范围和可能的后果，和/或没有表现出不合作态度的证据（仅适用于 5 岁及以上的儿童）。
患有 ALGS 或 PFIC 的受试者的护理人员的纳入标准：
- 照顾者自愿提供书面知情同意书；
- 照顾者年满 18 岁；
- 护理人员一直是 ALGS 或 PFIC 受试者的护理人员；
- 照顾者的孩子或患有 ALGS 或 PFIC 的受试者符合所有患有 ALGS 或 PFIC 受试者的研究纳入标准；
- 看护人能够说、读、写和理解美国英语；
- 护理人员愿意并能够参加为期两周的验证研究；和
- 看护者能够理解研究的性质、范围和可能的后果，和/或没有表现出不合作态度的证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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验证组
患有 ALGS 或 PFIC 的受试者和/或其护理人员
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ItchRO 措施的验证
大体时间：2周
|
通过在两周内每天两次完成电子日记，与 Alagille 综合征 (ALGS) 或进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和/或其护理人员一起验证 ItchRO 措施。
|
2周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年3月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月1日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月2日
首次发布 (估计)
2014年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月14日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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