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Validación de los diarios Itch Reported Outcome (ItchRO) en la enfermedad hepática colestásica pediátrica

14 de marzo de 2019 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validación de los diarios ItchRO en la enfermedad hepática colestásica pediátrica

El propósito del estudio es validar el instrumento ItchRO (una medida de evaluación del resultado clínico de la picazón) antes del análisis de los datos del efecto del tratamiento longitudinal que se genera en los ensayos clínicos en curso.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Esta investigación examinará el desempeño psicométrico de los diarios electrónicos para la medida del resultado informado de picazón (ItchRO) tanto para pacientes como para cuidadores en un estudio de validación independiente de 2 semanas en la población objetivo de pacientes. El estudio es de naturaleza no intervencionista; el propósito del estudio es validar el ItchRO antes del análisis de los datos del efecto del tratamiento longitudinal que se generan en los ensayos clínicos en curso. Luego de la capacitación y la finalización inicial de los diarios electrónicos, las familias regresarán a casa y completarán los diarios dos veces al día en el transcurso de dos semanas. Las evaluaciones adicionales incluyen la escala de calificación numérica para evaluar la picazón, la impresión de cambio del paciente (PIC), la impresión de cambio del cuidador (CIC), PedsQL (calidad de vida pediátrica), el cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ) y la escala clínica de rascado.

Los datos longitudinales se utilizarán para seguir el curso natural (no intervencionista) de la enfermedad y la calidad de los datos. La confiabilidad test-retest se evaluará utilizando los datos del diario desde el día 1 hasta el día 14 en sujetos estables según lo medido por el PIC para la medida completada por el niño y el CIC para la medida del cuidador. También se explorará la validez convergente (correlaciones entre ItchRO y conceptos similares en las otras medidas incluidas en el estudio) (como la correlación entre el sueño y las puntuaciones del diario ItchRO matutino). También se evaluará la validez clínica (correlación entre el ItchRO y los informes del médico) y la capacidad de respuesta preliminar de aquellos que cambiaron en su estado de picazón durante el período de dos semanas si el tamaño de la muestra lo permite.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

23

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos (niños) con ALGS o PFIC y/o cuidadores de sujetos con ALGS o PFIC

Descripción

Criterios de inclusión para sujetos con ALGS o PFIC

  1. El sujeto ha proporcionado voluntariamente asentimiento verbal o asentimiento por escrito de acuerdo con las pautas de la Junta de Revisión Institucional (IRB) del sitio;
  2. El tutor legal del sujeto ha otorgado voluntariamente permiso para participar en el estudio y autorización para acceder a la información de salud personal junto con HIPPA;
  3. El sujeto tiene un diagnóstico de ALGS o PFIC;
  4. El sujeto es capaz de hablar y comprender inglés estadounidense (aplicable solo para niños de 5 años o más);
  5. El sujeto está dispuesto y es capaz de participar en el estudio de validación de dos semanas (aplicable solo para niños de 5 años o más); y
  6. El sujeto es capaz de comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o no presenta evidencia de una actitud no cooperativa (aplicable solo para niños de 5 años en adelante).

Criterios de inclusión para cuidadores de sujetos con ALGS o PFIC:

  1. El cuidador proporcionó voluntariamente su consentimiento informado por escrito;
  2. El cuidador tiene 18 años de edad o más;
  3. El cuidador se ha desempeñado como cuidador constante del sujeto con ALGS o PFIC;
  4. El hijo del cuidador o el sujeto con ALGS o PFIC cumple con todos los criterios de inclusión del estudio para sujetos con ALGS o PFIC;
  5. El cuidador puede hablar, leer, escribir y comprender inglés estadounidense;
  6. El cuidador está dispuesto y es capaz de participar en el estudio de validación de dos semanas; y
  7. El cuidador es capaz de comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o no presenta evidencia de una actitud de falta de cooperación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Grupo de validación
Sujetos con ALGS o PFIC y/o sus cuidadores

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Validación de la medida ItchRO
Periodo de tiempo: 2 semanas
Valide la medida de ItchRO con sujetos con síndrome de Alagille (ALGS) o colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y/o sus cuidadores completando el diario electrónico dos veces al día en el transcurso de dos semanas.
2 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

6 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LUM1038

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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