Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace deníků Itch Reported Outcome (ItchRO) u dětského cholestatického onemocnění jater

14. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Validace ItchRO deníků u dětského cholestatického onemocnění jater

Účelem studie je ověřit nástroj ItchRO (měření svědění pro hodnocení klinického výsledku) před analýzou údajů o dlouhodobém účinku léčby generovaných v probíhajících klinických studiích.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Tento výzkum bude zkoumat psychometrickou výkonnost elektronických deníků pro měření svědění hlášeného výsledku (ItchRO) jak u pacientů, tak u pečovatelů v samostatné 2týdenní validační studii u cílové populace pacientů. Studie má neintervenční charakter; účelem studie je ověřit ItchRO před analýzou údajů o dlouhodobých účincích léčby generovaných v probíhajících klinických studiích. Po zaškolení a počátečním dokončení elektronických deníků se rodiny vrátí domů a budou deníky vyplňovat dvakrát denně v průběhu dvou týdnů. Mezi další hodnocení patří numerická hodnotící stupnice pro hodnocení svědění, dojem změny pacienta (PIC), dojem změny pečovatele (CIC), PedsQL (pediatrická kvalita života), dotazník o spánkových návycích dětí (CSHQ) a klinická stupnice poškrábání.

Pro sledování přirozeného (neintervenčního) průběhu onemocnění a kvality dat budou využita longitudinální data. Spolehlivost testu a opakovaného testu bude hodnocena pomocí deníkových dat ode dne 1 do dne 14 u stabilních subjektů, jak bylo měřeno PIC pro měření dokončené dítětem a CIC pro měření pečovatele. Bude také prozkoumána konvergentní validita (korelace mezi ItchRO a podobnými koncepty na jiných měřeních zahrnutých ve studii) (jako je korelace mezi spánkem a ranním skóre ItchRO deníku). Klinická validita (korelace mezi ItchRO a zprávami od lékaře) a předběžná citlivost těch, kteří změnili stav svědění během období dvou týdnů, budou také hodnoceny, pokud to velikost vzorku dovolí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

23

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty (děti) s ALGS nebo PFIC a/nebo pečovatelé subjektů s ALGS nebo PFIC

Popis

Kritéria zařazení pro subjekty s ALGS nebo PFIC

  1. Subjekt poskytl dobrovolně ústní nebo písemný souhlas v souladu se směrnicemi Institutional Review Board (IRB) daného webu;
  2. Zákonný zástupce subjektu dobrovolně poskytl povolení k účasti na studii a oprávnění k přístupu k osobním zdravotním informacím ve spojení s HIPPA;
  3. Subjekt má diagnózu ALGS nebo PFIC;
  4. Předmět je schopen mluvit a porozumět americké angličtině (platí pouze pro děti od 5 let);
  5. Subjekt je ochoten a schopen zúčastnit se dvoutýdenní validační studie (platí pouze pro děti od 5 let); a
  6. Subjekt je schopen porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům studie a/nebo nevykazuje známky nekooperativního přístupu (platí pouze pro děti od 5 let).

Kritéria pro začlenění pro pečovatele o subjekty s ALGS nebo PFIC:

  1. Pečovatel dobrovolně poskytl písemný informovaný souhlas;
  2. Pečovatel je starší 18 let;
  3. Pečovatel sloužil jako stálý pečovatel o subjekt s ALGS nebo PFIC;
  4. Dítě nebo subjekt pečovatele s ALGS nebo PFIC splňuje všechna kritéria pro zařazení do studie pro subjekty s ALGS nebo PFIC;
  5. Pečovatel je schopen mluvit, číst, psát a rozumět americké angličtině;
  6. Pečovatel je ochoten a schopen zúčastnit se dvoutýdenní ověřovací studie; a
  7. Pečovatel je schopen porozumět povaze, rozsahu a možným důsledkům studie a/nebo nepředloží důkazy o nespolupracujícím přístupu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Validační skupina
Subjekty s ALGS nebo PFIC a/nebo jejich pečovatelé

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Validace měření ItchRO
Časové okno: 2 týdny
Ověřte měření ItchRO u subjektů s Alagillovým syndromem (ALGS) nebo progresivní familiární intrahepatální cholestázou (PFIC) a/nebo jejich pečovatelů prostřednictvím vyplňování elektronického deníku dvakrát denně v průběhu dvou týdnů.
2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

6. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM1038

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alagille syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit