Forts. av en studie for å evaluere implantering av perifere nervetransplantater i personer med Parkinsons sykdom (PD) under DBS (CAPNG)

Hovedmålet med denne pilotstudien er å demonstrere sikkerheten ved tilnærmingen: å introdusere en mindre modifikasjon av en standard, FDA-godkjent nevrokirurgisk prosedyre som har vært i bruk i over et tiår for å implantere autolog perifer nerve i sentralnervesystemet. Som sådan er studien designet for å utgjøre minimal risiko og minimal ulempe for fagene. I tillegg utføres testparadigmet strategisk for ikke å forstyrre operasjonen eller leveringen av den planlagte kliniske DBS-terapien. Det vitenskapelige grunnlaget for denne studien er at det implanterte perifere nervevevet naturlig er godt egnet til å gi flere vekstfaktorer som har vist seg eksperimentelt å støtte overlevelsen og funksjonen til dopaminerge nevroner. Sentralt i dette forslaget er hypotesen om at det implanterte vevet fysiologisk vil levere vekstfaktorer for å gjenopprette til normal funksjon de plaget nevronene som finnes i PD.

Det første spesifikke målet er å vurdere gjennomførbarheten og sikkerheten til den kombinerte perifere nervegraft/DBS-kirurgiske prosedyren. Det andre spesifikke målet er å evaluere den langsiktige kliniske sikkerheten til det perifere nerveimplantatet.

Denne pilotstudien vil gi sikkerhetsdata som kan brukes til å generere en større fase III klinisk studie. Hvis det lykkes, vil det innlede utviklingen av en ny behandling for PD der pasienter er i stand til å gi sitt eget vev som en kilde til vekstfaktorer som kan stoppe eller reversere det pågående celletapet som er ansvarlig for deres ødeleggende dysfunksjon.