Vervolg van een studie ter evaluatie van het implanteren van perifere zenuwtransplantaten bij proefpersonen met de ziekte van Parkinson (PD) tijdens DBS (CAPNG)

Het primaire doel van deze pilootstudie is om de veiligheid van de benadering aan te tonen: de introductie van een kleine wijziging van een standaard, door de FDA goedgekeurde neurochirurgische procedure die al meer dan tien jaar in gebruik is om autologe perifere zenuwen in het centrale zenuwstelsel te implanteren. Als zodanig is de studie ontworpen om minimaal risico en minimaal ongemak voor de proefpersonen te vormen. Bovendien wordt het testparadigma strategisch uitgevoerd om de operatie of aflevering van de geplande klinische DBS-therapie niet te verstoren. De wetenschappelijke basis voor deze studie is dat het geïmplanteerde perifere zenuwweefsel van nature goed geschikt is om meerdere groeifactoren te bieden waarvan experimenteel is aangetoond dat ze de overleving en functie van dopaminerge neuronen ondersteunen. Centraal in dit voorstel staat de hypothese dat het geïmplanteerde weefsel fysiologisch groeifactoren zal afgeven om de aangetaste neuronen die bij de ziekte van Parkinson voorkomen weer normaal te laten functioneren.

Het eerste specifieke doel is het beoordelen van de haalbaarheid en veiligheid van de gecombineerde perifere zenuwtransplantaat/DBS-chirurgische procedure. Het tweede specifieke doel is het evalueren van de klinische veiligheid op lange termijn van het perifere zenuwimplantaat.

Deze pilootstudie zal veiligheidsgegevens opleveren die kunnen worden gebruikt om een ​​grotere fase III klinische studie te genereren. Als dit lukt, zou dit de ontwikkeling inluiden van een nieuwe behandeling voor PD, waarbij patiënten in staat zijn om hun eigen weefsel aan te bieden als een bron van groeifactoren die het aanhoudende cellulaire verlies dat verantwoordelijk is voor hun verwoestende disfunctie, kan stoppen of omkeren.