Forts. av en studie för att utvärdera implantering av perifera nervtransplantat i försökspersoner med Parkinsons sjukdom (PD) under DBS (CAPNG)

Det primära syftet med denna pilotstudie är att demonstrera säkerheten för tillvägagångssättet: att införa en mindre modifiering av en standard, FDA-godkänd neurokirurgisk procedur som har använts i över ett decennium för att implantera autolog perifer nerv i det centrala nervsystemet. Som sådan är studien utformad för att utgöra minimal risk och minimal olägenhet för försökspersonerna. Dessutom utförs testparadigmet strategiskt för att inte störa operationen eller leveransen av den schemalagda kliniska DBS-terapin. Den vetenskapliga grunden för denna studie är att den implanterade perifera nervvävnaden är naturligt väl lämpad att tillhandahålla flera tillväxtfaktorer som experimentellt har visat sig stödja överlevnaden och funktionen av dopaminerga neuroner. Centralt i detta förslag är hypotesen att den implanterade vävnaden fysiologiskt kommer att leverera tillväxtfaktorer för att återställa till normal funktion de drabbade neuronerna som finns i PD.

Det första specifika syftet är att bedöma genomförbarheten och säkerheten för det kombinerade perifera nervtransplantatet/DBS-kirurgiska ingreppet. Det andra specifika syftet är att utvärdera den långsiktiga kliniska säkerheten för det perifera nervimplantatet.

Denna pilotstudie kommer att tillhandahålla säkerhetsdata som kan användas för att generera en större klinisk fas III-prövning. Om det lyckas, skulle det förebåda utvecklingen av en ny behandling för PD där patienter kan tillhandahålla sin egen vävnad som en källa till tillväxtfaktorer som kan stoppa eller vända den pågående cellulära förlusten som är ansvarig för deras förödande dysfunktion.