Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mexiletine for muskelkramper ved Charcot Marie tannsykdom

23. februar 2018 oppdatert av: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease er en familie av arvelige perifere nevropatier, med over 70 årsaksgener identifisert til dags dato.1-4 Muskelkramper er hyppige ved CMT, og påvirker opptil 85 % av pasientene med noen undertyper av CMT. Disse krampene påvirker livskvaliteten og har blitt identifisert som et viktig terapeutisk mål for kliniske studier i CMT.1-4 Det finnes ingen FDA-godkjent behandling for muskelkramper.5 Mexiletine er en natriumkanalblokker som er godkjent for behandling av arytmier. Som en natriumkanalblokker gir mexiletin løftet om effektiv terapi for muskelkramper.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil gi data om kortsiktig effekt av oral mexiletin for å forhindre muskelkramper hos voksne med CMT. Studien vil også vurdere kortsiktig sikkerhet og tolerabilitet av lavdose mexiletin hos voksne med CMT.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Observanden har kjent CMT, tidligere diagnostisert av nevrolog med subspesialitetskompetanse innen nevromuskulære lidelser/perifer nevropati. Diagnosen CMT er avhengig av en kombinasjon av klinisk historie (inkludert familiehistorie), elektrofysiologiske egenskaper ved nevrologisk undersøkelse og tidligere genetiske testresultater.

    • Forsøkspersonen er minst 18 år gammel, og har signert skjemaet for informert samtykke.
    • Emnet er ambulerende (stokk, rullator, ortoser tillatt).
    • Pasienten har opplevd muskelkramper og har kjent provoserbare hamstring- eller leggmuskelkramper på MVC.
    • Faget har en pålitelig prevensjonsmetode (hvis et kvinnelig subjekt i fertil alder). Pålitelig prevensjon er definert som Hormonell prevensjon Intrauterin prevensjon/utstyr Hvilken som helst to barrieremetoder (kombinasjon av mannlig eller kvinnelig kondom med membransvamp eller cervical cap) sammen med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille Ekte abstinens

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har en kjent nevropati fra en annen kilde (f.eks. diabetes, medikamentindusert, alkohol, etc.).

    • Personen har en ubehandlet medisinsk lidelse kjent for å disponere for muskelkramper
    • Personen er gravid eller ammer, har kjent mexiletinallergi eller har tatt mexiletin de siste 12 ukene.
    • Forsøkspersonen deltar i en annen terapeutisk studie.
    • Personen har andre eller 3. grads hjerteblokk, atrieflimmer/flimmer, ventrikulære arytmier, eller får behandling for en hjertearytmi.
    • Personen tar for tiden et annet middel mot muskelkramper eller et muskelavslappende middel (f.eks. benzodiazepin, baklofen, tizanidin, soma, meprobromat).
    • Personen er på en annen natriumkanalblokker eller medisin som utelukker administrering av mexiletin.
    • Personen har kjent diabetes mellitus, lever- eller nyresykdom som krever pågående behandling, ubehandlet skjoldbruskdysfunksjon, symptomatisk kardiomyopati eller symptomatisk koronararteriesykdom.
    • Emnet er etter utrederens oppfatning uegnet for opptak av annen grunn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Mexiletine først/placebo andre
Deltakerne vil motta 150 mg mexiletin gjennom munnen 3 ganger daglig i 5-7 dager etterfulgt av 7 dagers utvaskingsperiode og 5-7 dager med placebo (240 mg laktosepulver) tatt gjennom munnen 3 ganger daglig
Annen: Placebo
240 mg laktosepulver i en kapsel størrelse 3 tatt gjennom munnen 3 ganger daglig i 5-7 dager
Andre navn:
  • laktosepulver
Legemiddel: Mexiletine
150 mg mexiletin tatt gjennom munnen i kapselform 3 ganger daglig i 5-7 dager
Eksperimentell: placebo først/mexiletin andre
Deltakerne vil motta placebo (240 mg laktosepulver) tatt gjennom munnen 3 ganger daglig i 5-7 dager etterfulgt av 7 dagers utvaskingsperiode og 5-7 dager med 150 mg mexiletin gjennom munnen 3 ganger daglig
Annen: Placebo
240 mg laktosepulver i en kapsel størrelse 3 tatt gjennom munnen 3 ganger daglig i 5-7 dager
Andre navn:
  • laktosepulver
Legemiddel: Mexiletine
150 mg mexiletin tatt gjennom munnen i kapselform 3 ganger daglig i 5-7 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med en reduksjon i krampevarighet
Tidsramme: 120 minutter
Deltakeren vil bli evaluert for muskelkramper 120 minutter etter en enkelt dose oral mexiletin. Den kliniske evaluatoren brukte press for å provosere hamstringkramper bilateralt, en om gangen 2 timer etter dose. Krampevarigheten i sekunder av høyre hamstring ble brukt.
120 minutter
Antall deltakere med en reduksjon i krampeintensitet
Tidsramme: 120 minutter
Deltakeren vil bli evaluert for muskelkramper 120 minutter etter en enkelt dose oral mexiletin. Den kliniske evaluatoren brukte press for å provosere hamstringkramper bilateralt, en om gangen 2 timer etter dose. Krampeintensiteten til høyre hamstring ble rapportert av forsøkspersonen på en skala fra 1-10, hvor 1 var svak og 10 var alvorlig.
120 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Herrmann, MD, University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

28. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RSRB00057653

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere