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美西律治疗 Charcot Marie 牙病引起的肌肉痉挛

2018年2月23日 更新者:David Herrmann、University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease 是一种遗传性周围神经病家族,迄今已确定 70 多个致病基因。 1-4 肌肉痉挛在 CMT 中很常见,影响高达 85% 的某些 CMT 亚型患者。 这些痉挛会影响生活质量,并已被确定为 CMT.1-4 临床试验的重要治疗目标 没有 FDA 批准的肌肉痉挛治疗方法。5 美西律是一种钠通道阻滞剂,已获准用于治疗心律失常。 作为钠通道阻滞剂,美西律有望有效治疗肌肉痉挛。

研究概览

详细说明

本研究将提供口服美西律有助于预防 CMT 成人肌肉痉挛的短期疗效数据。 该研究还将评估 CMT 成人低剂量美西律的短期安全性和耐受性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • New York
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 该受试者已知患有 CMT,之前由具有神经肌肉疾病/周围神经病亚专科专业知识的神经科医生诊断。 CMT 的诊断依赖于临床病史(包括家族史)、神经学检查电生理学特征和既往基因检测结果的结合。

    • 受试者年满 18 岁,并已签署知情同意书。
    • 受试者可以走动(允许使用手杖、助行器和矫形器)。
    • 受试者经历过肌肉痉挛并且已知在 MVC 上会引起腿筋或小腿肌肉痉挛。
    • 受试者具有可靠的节育方法(如果是具有生育潜力的女性受试者)。 可靠的节育被定义为 激素避孕 宫内节育/装置 任何两种屏障方法(男用或女用避孕套与隔膜海绵或宫颈帽的组合)以及杀精剂泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂 真正的节制

排除标准:

  • 受试者患有另一种来源的已知神经病(例如,糖尿病、药物诱发、酒精等)。

    • 受试者患有已知易患肌肉痉挛的未经治疗的疾病
    • 受试者怀孕或哺乳,已知对美西律过敏或在过去 12 周内服用过美西律。
    • 受试者正在参加另一项治疗试验。
    • 受试者患有二度或三度心脏传导阻滞、心房扑动/颤动、室性心律失常,或正在接受心律失常的治疗。
    • 受试者目前正在服用另一种肌肉痉挛药物或肌肉松弛剂(例如苯二氮卓类药物、巴氯芬、替扎尼定、索玛、甲丙溴酸盐)。
    • 受试者正在服用另一种钠通道阻滞剂或药物,无法给予美西律。
    • 受试者患有已知的糖尿病、需要持续治疗的肝脏或肾脏疾病、未经治疗的甲状腺功能障碍、症状性心肌病或症状性冠状动脉疾病。
    • 研究者认为受试者因任何其他原因不适合入组

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:美西律第一/安慰剂第二
参与者将每天口服 3 次 150 毫克美西律,持续 5-7 天,然后是 7 天清除期和 5-7 天每天口服 3 次安慰剂(240 毫克乳糖粉)
3 号胶囊中的 240 毫克乳糖粉,每天口服 3 次,持续 5-7 天
其他名称:
  • 乳糖粉
150 毫克美西律以胶囊形式口服,每天 3 次,持续 5-7 天
实验性的:安慰剂第一/美西律第二
参与者将接受安慰剂(240 毫克乳糖粉),每天口服 3 次,持续 5-7 天,然后是 7 天清除期和 5-7 天,每天口服 3 次 150 毫克美西律
3 号胶囊中的 240 毫克乳糖粉,每天口服 3 次,持续 5-7 天
其他名称:
  • 乳糖粉
150 毫克美西律以胶囊形式口服,每天 3 次,持续 5-7 天

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
抽筋持续时间减少的参与者人数
大体时间:120分钟
将在单次口服美西律后 120 分钟对参与者进行肌肉痉挛评估。 临床评估员施加压力以引起双侧腿筋痉挛,给药后 2 小时一次一次。 使用右腿筋的抽筋持续时间(以秒为单位)。
120分钟
抽筋强度下降的参与者人数
大体时间:120分钟
将在单次口服美西律后 120 分钟对参与者进行肌肉痉挛评估。 临床评估员施加压力以引起双侧腿筋痉挛,给药后 2 小时一次一次。 受试者以 1-10 的等级报告了右腿筋的抽筋强度,其中 1 表示较弱,10 表示严重。
120分钟

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:David Herrmann, MD、University of Rochester

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年9月1日

初级完成 (实际的)

2016年12月31日

研究完成 (实际的)

2016年12月31日

研究注册日期

首次提交

2015年9月24日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月25日

首次发布 (估计)

2015年9月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年3月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年2月23日

最后验证

2018年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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