Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mexiletine voor spierkrampen bij de ziekte van Charcot Marie Tooth

23 februari 2018 bijgewerkt door: David Herrmann, University of Rochester
De ziekte van Charcot Marie Tooth is een familie van erfelijke perifere neuropathieën, met tot op heden meer dan 70 oorzakelijke genen geïdentificeerd.1-4 Spierkrampen komen vaak voor bij CMT en treffen tot 85% van de patiënten met sommige subtypes van CMT. Deze krampen beïnvloeden de kwaliteit van leven en zijn geïdentificeerd als een belangrijk therapeutisch doelwit voor klinische studies in CMT.1-4 Er is geen door de FDA goedgekeurde behandeling voor spierkrampen.5 Mexiletine is een natriumkanaalblokker die is goedgekeurd voor de behandeling van aritmieën. Als natriumkanaalblokker biedt mexiletine de belofte van een effectieve therapie voor spierkrampen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal gegevens opleveren over de werkzaamheid op korte termijn van orale mexiletine bij het helpen voorkomen van spierkrampen bij volwassenen met CMT. De studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid op korte termijn van een lage dosis mexiletine bij volwassenen met CMT beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon heeft CMT gekend, eerder gediagnosticeerd door een neuroloog met subspecialiteitsexpertise in neuromusculaire aandoeningen/perifere neuropathie. De diagnose van CMT is gebaseerd op een combinatie van klinische geschiedenis (inclusief familiegeschiedenis), neurologisch onderzoek, elektrofysiologische kenmerken en eerdere genetische testresultaten.

    • De proefpersoon is minimaal 18 jaar oud en heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend.
    • Het onderwerp is ambulant (stok, rollator, orthesen toegestaan).
    • De proefpersoon heeft spierkrampen ervaren en kent provoceerbare hamstring- of kuitspierkrampen op MVC.
    • De proefpersoon heeft een betrouwbare anticonceptiemethode (als het een vrouwelijke proefpersoon is die kinderen kan krijgen). Betrouwbare anticonceptie wordt gedefinieerd als Hormonale anticonceptie Intra-uteriene anticonceptie/-apparaat Elke twee barrièremethodes (combinatie van mannen- of vrouwencondoom met diafragmaspons of pessarium) samen met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil Echte onthouding

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt heeft een bekende neuropathie van een andere bron (bijv. diabetes, door drugs geïnduceerd, alcohol, enz.).

    • De patiënt heeft een onbehandelde medische aandoening waarvan bekend is dat deze vatbaar is voor spierkrampen
    • De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding, heeft een bekende mexiletine-allergie of heeft in de afgelopen 12 weken mexiletine gebruikt.
    • De proefpersoon neemt deel aan een ander therapeutisch onderzoek.
    • De patiënt heeft een tweede- of derdegraads hartblok, atriale flutter/fibrillatie, ventriculaire aritmieën of wordt behandeld voor een hartritmestoornis.
    • De patiënt gebruikt momenteel een ander middel tegen spierkrampen of een spierverslapper (bijv. benzodiazepine, baclofen, tizanidine, soma, meprobromaat).
    • De patiënt gebruikt een andere natriumantagonist of medicatie die toediening van mexiletine verhindert.
    • De patiënt heeft diabetes mellitus, lever- of nierziekte die voortdurende behandeling vereist, onbehandelde schildklierdisfunctie, symptomatische cardiomyopathie of symptomatische kransslagaderziekte.
    • De proefpersoon is naar het oordeel van de onderzoeker om een ​​andere reden niet geschikt voor inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mexiletine eerst/placebo als tweede
Deelnemers krijgen driemaal daags 150 mg mexiletine via de mond gedurende 5-7 dagen, gevolgd door een uitwasperiode van 7 dagen en 5-7 dagen placebo (240 mg lactosepoeder) driemaal daags via de mond ingenomen
Ander: Placebo
240 mg lactosepoeder in een capsule van maat 3, driemaal daags via de mond ingenomen gedurende 5-7 dagen
Andere namen:
  • lactose poeder
Geneesmiddel: Mexiletine
150 mg Mexiletine oraal ingenomen in capsulevorm 3 maal daags gedurende 5-7 dagen
Experimenteel: placebo eerst / mexiletine als tweede
Deelnemers krijgen een placebo (240 mg lactosepoeder) 3 maal daags oraal ingenomen gedurende 5-7 dagen gevolgd door een wash-out periode van 7 dagen en 5-7 dagen 150 mg mexiletine 3 maal daags oraal
Ander: Placebo
240 mg lactosepoeder in een capsule van maat 3, driemaal daags via de mond ingenomen gedurende 5-7 dagen
Andere namen:
  • lactose poeder
Geneesmiddel: Mexiletine
150 mg Mexiletine oraal ingenomen in capsulevorm 3 maal daags gedurende 5-7 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een afname van de krampduur
Tijdsspanne: 120 minuten
De deelnemer wordt 120 minuten na een enkele dosis orale mexiletine beoordeeld op spierkrampen. De klinische beoordelaar oefende druk uit om bilateraal hamstringkrampen op te wekken, één voor één 2 uur na de dosis. Hierbij werd de krampduur in seconden van de rechter hamstring gebruikt.
120 minuten
Aantal deelnemers met een afname van de krampintensiteit
Tijdsspanne: 120 minuten
De deelnemer wordt 120 minuten na een enkele dosis orale mexiletine beoordeeld op spierkrampen. De klinische beoordelaar oefende druk uit om bilateraal hamstringkrampen op te wekken, één voor één 2 uur na de dosis. De krampintensiteit van de rechter hamstring werd door de proefpersoon gerapporteerd op een schaal van 1-10 waarbij 1 zwak en 10 ernstig was.
120 minuten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Rochester

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Herrmann, MD, University of Rochester

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

28 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RSRB00057653

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie Tooth

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren