Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mexiletine för muskelkramper vid Charcot Marie tandsjukdom

23 februari 2018 uppdaterad av: David Herrmann, University of Rochester
Charcot Marie Tooth Disease är en familj av ärftliga perifera neuropatier, med över 70 orsakande gener identifierade hittills.1-4 Muskelkramper är frekventa vid CMT och drabbar upp till 85 % av patienterna med vissa undertyper av CMT. Dessa kramper påverkar livskvaliteten och har identifierats som ett viktigt terapeutiskt mål för kliniska prövningar i CMT.1-4 Det finns ingen FDA-godkänd behandling för muskelkramper.5 Mexiletine är en natriumkanalblockerare godkänd för behandling av arytmier. Som en natriumkanalblockerare erbjuder mexiletin ett löfte om effektiv terapi för muskelkramper.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att ge data om den kortsiktiga effekten av oralt mexiletin för att hjälpa till att förebygga muskelkramper hos vuxna med CMT. Studien kommer också att utvärdera den kortsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av lågdos mexiletin hos vuxna med CMT.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ämnet har känt till CMT, som tidigare diagnostiserats av en neurolog med subspecialitetsexpertis inom neuromuskulära störningar/perifer neuropati. Diagnosen av CMT bygger på en kombination av klinisk historia (inklusive familjehistoria), elektrofysiologiska egenskaper vid neurologiska undersökningar och tidigare genetiska testresultat.

    • Försökspersonen är minst 18 år gammal och har undertecknat formuläret för informerat samtycke.
    • Ämnet är ambulerande (käpp, rollator, ortoser tillåtna).
    • Försökspersonen har upplevt muskelkramper och har känt provocerbara hamstrings- eller vadmuskelkramper på MVC.
    • Ämnet har en pålitlig metod för preventivmedel (om en kvinnlig subjekt i fertil ålder). Tillförlitlig preventivmedel definieras som Hormonell preventivmedel Intrauterin preventivmedel/anordning Alla två barriärmetoder (kombination av manlig eller kvinnlig kondom med membransvamp eller cervikal mössa) tillsammans med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium Sann abstinens

Exklusions kriterier:

  • Patienten har en känd neuropati från en annan källa (t.ex. diabetes, läkemedelsinducerad, alkohol, etc.).

    • Patienten har en obehandlad medicinsk sjukdom som är känd för att predisponera för muskelkramper
    • Personen är gravid eller ammar, har en känd mexiletinallergi eller har tagit mexiletin under de senaste 12 veckorna.
    • Försökspersonen deltar i en annan terapeutisk prövning.
    • Patienten har andra eller 3:e gradens hjärtblock, förmaksfladder/flimmer, ventrikulära arytmier eller behandlas för en hjärtarytmi.
    • Patienten tar för närvarande ett annat medel mot muskelkramper eller ett muskelavslappnande medel (t.ex. bensodiazepin, baklofen, tizanidin, soma, meprobromat).
    • Patienten är på en annan natriumkanalblockerare eller medicin som utesluter administrering av mexiletin.
    • Patienten har känd diabetes mellitus, lever- eller njursjukdom som kräver pågående behandling, obehandlad sköldkörteldysfunktion, symptomatisk kardiomyopati eller symptomatisk kranskärlssjukdom.
    • Ämnet är enligt utredarens uppfattning olämpligt för inskrivning av någon annan anledning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mexiletine först/placebo andra
Deltagarna kommer att få 150 mg mexiletin genom munnen 3 gånger dagligen i 5-7 dagar följt av 7 dagars tvättperiod och 5-7 dagars placebo (240 mg laktospulver) som tas genom munnen 3 gånger dagligen
Övrig: Placebo
240 mg laktospulver i en kapsel storlek 3 som tas genom munnen 3 gånger dagligen i 5-7 dagar
Andra namn:
  • laktospulver
Läkemedel: Mexiletin
150 mg mexiletin tas genom munnen i kapselform 3 gånger dagligen i 5-7 dagar
Experimentell: placebo först/mexiletin andra
Deltagarna kommer att få placebo (240 mg laktospulver) som tas genom munnen 3 gånger dagligen i 5-7 dagar följt av 7 dagars tvättperiod och 5-7 dagar med 150 mg mexiletin genom munnen 3 gånger dagligen
Övrig: Placebo
240 mg laktospulver i en kapsel storlek 3 som tas genom munnen 3 gånger dagligen i 5-7 dagar
Andra namn:
  • laktospulver
Läkemedel: Mexiletin
150 mg mexiletin tas genom munnen i kapselform 3 gånger dagligen i 5-7 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med en minskning i krampvaraktighet
Tidsram: 120 minuter
Deltagaren kommer att utvärderas för muskelkramper 120 minuter efter en engångsdos av oral mexiletin. Den kliniska utvärderaren utövade tryck för att provocera fram hamstringskramper bilateralt, en i taget 2 timmar efter dosering. Krampvaraktigheten i sekunder av höger hamstring användes.
120 minuter
Antal deltagare med en minskning i krampintensitet
Tidsram: 120 minuter
Deltagaren kommer att utvärderas för muskelkramper 120 minuter efter en engångsdos av oral mexiletin. Den kliniska utvärderaren utövade tryck för att provocera fram hamstringskramper bilateralt, en i taget 2 timmar efter dosering. Krampintensiteten i höger hamstring rapporterades av försökspersonen på en skala från 1-10 där 1 var svag och 10 var allvarlig.
120 minuter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Utredare

  • Huvudutredare: David Herrmann, MD, University of Rochester

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

31 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2015

Första postat (Uppskatta)

28 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RSRB00057653

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera