Sammenlignende effektivitetsforsøk i behandling av pediatrisk plakkmorphea

Morphea, også kjent som lokalisert sklerodermi, er en sjelden autoimmun fibroserende lidelse som rammer barn og voksne. Morphea forårsaker betydelig sykelighet gjennom atrofi og fibrose i huden og underliggende strukturer. Behandling kan stoppe utviklingen av sykdommen, men kan ikke reversere sykdomsskader, og etterlate barn med skjemmende arr og noen ganger funksjonshemming. Følgelig er det ekstremt viktig å gripe inn tidlig i sykdomsforløpet med effektive terapier for å begrense sykelighet.

Omskrevet morphea er den nest vanligste subtypen hos barn, og omfatter omtrent 1/3 av pediatriske morphea-tilfeller. Det er en skjemmende sykdom som kan forårsake smerte og kløe. Det er ingen FDA-godkjente behandlinger, og det er ingen konsensus om den ideelle behandlingen for omskrevet morfea, verken hos voksne eller barn. De fleste leger bruker aktuelle medisiner for omskrevet morfea, men det er lite bevis for å støtte disse terapiene. Aktuelle immunmodulatorer som takrolimus, imiquimod og kalsipotrien har blitt undersøkt i små studier, selv om disse studiene var begrenset av svært små prøvestørrelser på 9-19 pasienter og mangel på kontroll hos de fleste. Undersøkelser har vist at topikale steroider er den mest foreskrevne medisinen, selv om det eneste beviset som støtter bruken deres kommer fra kasusrapporter. Med utilstrekkelig dokumentasjon angående aktuelle behandlinger, har leverandørene ingen veiledning når de tar behandlingsbeslutninger, praksismønstrene varierer mye selv blant pediatriske dermatologer, og barn fortsetter med arr som kan forebygges.

Etterforskernes spesifikke mål er å identifisere effektiv topisk terapi for omskrevet morfea. Etterforskerne vil bruke et komparativt kohortstudiedesign for å evaluere den komparative effektiviteten til tre aktuelle medisiner: klobetasol salve, kalsipotrien salve og takrolimus 0,1 % salve. Etterforskerne vil registrere fag ved CHW og andre institusjoner for å oppnå den studieregistreringen som er nødvendig for å drive denne studien.