Srovnávací studie účinnosti při léčbě morfea plaku u dětí

Morphea, také známá jako lokalizovaná sklerodermie, je vzácná autoimunitní fibrotizující porucha, která postihuje děti i dospělé. Morphea způsobuje významnou nemocnost prostřednictvím atrofie a fibrózy kůže a spodních struktur. Léčba může zastavit progresi onemocnění, ale nemůže zvrátit poškození onemocnění, takže děti mají znetvořující jizvy a někdy funkční poškození. V důsledku toho je mimořádně důležité včasně zasáhnout do průběhu onemocnění pomocí účinných terapií k omezení nemocnosti.

Ohraničená morfea je druhým nejčastějším podtypem u dětí, který zahrnuje přibližně 1/3 případů dětské morfey. Je to znetvořující onemocnění, které může způsobit bolest a svědění. Neexistují žádné léčebné postupy schválené FDA a neexistuje konsenzus o ideální terapii pro ohraničenou morfeu, a to jak u dospělých, tak u dětí. Většina lékařů používá topické léky na ohraničenou morfeu, ale existuje jen málo důkazů na podporu těchto terapií. Lokální imunomodulátory, jako je takrolimus, imichimod a kalcipotrien, byly zkoumány v malých studiích, ačkoli tyto studie byly omezeny velmi malou velikostí vzorků 9–19 pacientů a u většiny z nich chyběla kontrola. Průzkumy ukázaly, že topické steroidy jsou nejčastěji předepisovaným lékem, i když jediný důkaz na podporu jejich použití pochází z kazuistik. Vzhledem k nedostatečným důkazům o topických terapiích nemají poskytovatelé žádné rady při rozhodování o léčbě, praktiky se značně liší i mezi dětskými dermatology a děti mají jizvy, kterým lze předcházet.

Specifickým cílem výzkumníků je identifikovat účinnou lokální terapii pro ohraničenou morfeu. Vyšetřovatelé využijí návrh komparativní kohortové studie k vyhodnocení komparativní účinnosti tří topických léků: klobetasolové masti, kalcipotrienové masti a 0,1% masti takrolimu. Vyšetřovatelé zapíší subjekty na CHW a dalších institucích, aby dosáhli zápisu do studie nezbytného pro výkon této studie.