Vergleichende Wirksamkeitsstudie bei der Behandlung von pädiatrischer Plaque Morphea

Morphea, auch bekannt als lokalisierte Sklerodermie, ist eine seltene fibrosierende Autoimmunerkrankung, die Kinder und Erwachsene betrifft. Morphea verursacht eine signifikante Morbidität durch Atrophie und Fibrose der Haut und der darunter liegenden Strukturen. Die Behandlung kann das Fortschreiten der Krankheit aufhalten, aber den Krankheitsschaden nicht rückgängig machen, was bei Kindern entstellende Narben und manchmal funktionelle Beeinträchtigungen hinterlässt. Daher ist es von größter Bedeutung, frühzeitig mit wirksamen Therapien in den Krankheitsverlauf einzugreifen, um die Morbidität zu begrenzen.

Umschriebene Morphea ist der zweithäufigste Subtyp bei Kindern und macht etwa 1/3 der pädiatrischen Morphea-Fälle aus. Es ist eine entstellende Krankheit, die Schmerzen und Juckreiz verursachen kann. Es gibt keine von der FDA zugelassenen Behandlungen und es besteht kein Konsens über die ideale Therapie für umschriebene Morphea, weder bei Erwachsenen noch bei Kindern. Die meisten Ärzte verwenden topische Medikamente für umschriebene Morphea, aber es gibt wenig Beweise, die diese Therapien unterstützen. Topische Immunmodulatoren wie Tacrolimus, Imiquimod und Calcipotrien wurden in kleinen Studien untersucht, obwohl diese Studien durch sehr kleine Stichprobengrößen von 9-19 Patienten und das Fehlen einer Kontrolle in den meisten Fällen begrenzt waren. Umfragen haben gezeigt, dass topische Steroide die am häufigsten verschriebenen Medikamente sind, obwohl die einzigen Beweise, die ihre Verwendung stützen, aus Fallberichten stammen. Angesichts unzureichender Beweise für topische Therapien haben die Anbieter keine Anleitung bei Behandlungsentscheidungen, die Praxismuster variieren stark, selbst unter pädiatrischen Dermatologen, und Kinder haben weiterhin vermeidbare Narben.

Das spezifische Ziel der Forscher ist es, eine wirksame topische Therapie für umschriebene Morphea zu identifizieren. Die Prüfärzte werden ein vergleichendes Kohortenstudiendesign verwenden, um die vergleichende Wirksamkeit von drei topischen Medikamenten zu bewerten: Clobetasol-Salbe, Calcipotrien-Salbe und Tacrolimus-Salbe 0,1 %. Die Ermittler werden Probanden bei CHW und anderen Institutionen einschreiben, um die Studieneinschreibung zu erreichen, die für diese Studie erforderlich ist.