Ensaio de Eficácia Comparativa no Tratamento da Morfeia em Placa Pediátrica

A morfeia, também conhecida como esclerodermia localizada, é uma rara doença autoimune fibrosante que afeta crianças e adultos. A morféia causa morbidade significativa por meio de atrofia e fibrose da pele e estruturas subjacentes. O tratamento pode interromper a progressão da doença, mas não pode reverter os danos da doença, deixando as crianças com cicatrizes desfigurantes e, às vezes, com comprometimento funcional. Consequentemente, é de extrema importância intervir precocemente no curso da doença com terapias eficazes para limitar a morbidade.

A morfeia circunscrita é o segundo subtipo mais comum em crianças, compreendendo aproximadamente 1/3 dos casos de morfeia pediátrica. É uma doença desfigurante que pode causar dor e prurido. Não há tratamentos aprovados pela FDA e não existe consenso sobre a terapia ideal para morfeia circunscrita, seja em adultos ou crianças. A maioria dos médicos usa medicações tópicas para morféia circunscrita, mas há pouca evidência para apoiar essas terapias. Imunomoduladores tópicos, como tacrolimus, imiquimod e calcipotriene, foram investigados em pequenos estudos, embora esses estudos tenham sido limitados por amostras muito pequenas de 9 a 19 pacientes e falta de controle na maioria. Pesquisas demonstraram que os esteroides tópicos são os medicamentos mais comumente prescritos, embora a única evidência para apoiar seu uso venha de relatos de casos. Com evidências insuficientes sobre terapias tópicas, os provedores não têm orientação ao tomar decisões de tratamento, os padrões de prática variam amplamente, mesmo entre os dermatologistas pediátricos, e as crianças continuam com cicatrizes evitáveis.

O objetivo específico dos investigadores é identificar uma terapia tópica eficaz para a morféia circunscrita. Os investigadores utilizarão um desenho de estudo de coorte comparativo para avaliar a eficácia comparativa de três medicamentos tópicos: pomada de clobetasol, pomada de calcipotrieno e pomada de tacrolimus 0,1%. Os investigadores inscreverão indivíduos no CHW e em outras instituições para obter a inscrição no estudo necessária para alimentar este estudo.