Vergelijkende effectiviteitsstudie bij de behandeling van pediatrische plaque Morphea

Morphea, ook bekend als gelokaliseerde sclerodermie, is een zeldzame auto-immuunfibroserende aandoening die kinderen en volwassenen treft. Morphea veroorzaakt aanzienlijke morbiditeit door atrofie en fibrose van de huid en onderliggende structuren. Behandeling kan de progressie van de ziekte stoppen, maar kan de ziekteschade niet ongedaan maken, waardoor kinderen met ontsierende littekens en soms functionele beperkingen achterblijven. Daarom is het van groot belang om vroeg in het ziekteverloop in te grijpen met effectieve therapieën om de morbiditeit te beperken.

Omgeschreven morfea is het op één na meest voorkomende subtype bij kinderen en omvat ongeveer 1/3 van de gevallen van pediatrische morfea. Het is een ontsierende ziekte die pijn en jeuk kan veroorzaken. Er zijn geen door de FDA goedgekeurde behandelingen en er bestaat geen consensus over de ideale therapie voor omschreven morfea, zowel bij volwassenen als bij kinderen. De meeste artsen gebruiken actuele medicatie voor omschreven morfea, maar er is weinig bewijs om deze therapieën te ondersteunen. Lokale immuunmodulatoren zoals tacrolimus, imiquimod en calcipotrieen zijn onderzocht in kleine onderzoeken, hoewel deze onderzoeken beperkt waren door zeer kleine steekproeven van 9-19 patiënten en het ontbreken van een controle bij de meeste. Enquêtes hebben aangetoond dat lokale steroïden de meest voorgeschreven medicatie zijn, ook al komt het enige bewijs ter ondersteuning van het gebruik ervan uit casusrapporten. Met onvoldoende bewijs met betrekking tot lokale therapieën, hebben zorgverleners geen begeleiding bij het nemen van behandelbeslissingen, lopen praktijkpatronen sterk uiteen, zelfs onder kinderdermatologen, en blijven kinderen littekens houden die te voorkomen zijn.

Het specifieke doel van de onderzoeker is het identificeren van effectieve topische therapie voor omschreven morfea. De onderzoekers zullen een vergelijkend cohortonderzoek gebruiken om de vergelijkende effectiviteit van drie actuele medicatie te evalueren: clobetasolzalf, calcipotrieenzalf en tacrolimus 0,1% zalf. De onderzoekers zullen proefpersonen inschrijven bij CHW en andere instellingen om de studie-inschrijving te bereiken die nodig is om deze studie mogelijk te maken.