Porównawcza próba skuteczności w leczeniu dziecięcej płytki nazębnej Morphea

Morphea, znana również jako twardzina zlokalizowana, jest rzadkim autoimmunologicznym zaburzeniem włóknienia, które dotyka dzieci i dorosłych. Morphea powoduje znaczną chorobowość poprzez atrofię i zwłóknienie skóry i leżących u jej podstaw struktur. Leczenie może zatrzymać postęp choroby, ale nie może odwrócić uszkodzeń spowodowanych chorobą, pozostawiając dzieci ze szpecącymi bliznami, a czasem upośledzeniem czynnościowym. W związku z tym niezwykle ważna jest interwencja na wczesnym etapie przebiegu choroby za pomocą skutecznych terapii w celu ograniczenia zachorowalności.

Morfea okrężna jest drugim najczęściej występującym podtypem u dzieci, obejmującym około 1/3 przypadków morphea u dzieci. Jest to oszpecająca choroba, która może powodować ból i świąd. Nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA i nie ma konsensusu co do idealnej terapii ograniczonej morphea, zarówno u dorosłych, jak iu dzieci. Większość lekarzy stosuje miejscowe leki na ograniczoną morphea, ale istnieje niewiele dowodów na poparcie tych terapii. Miejscowe modulatory immunologiczne, takie jak takrolimus, imikwimod i kalcypotrien, były badane w małych badaniach, chociaż badania te były ograniczone przez bardzo małe rozmiary próbek 9-19 pacjentów i brak kontroli u większości. Ankiety wykazały, że miejscowe steroidy są najczęściej przepisywanymi lekami, mimo że jedyne dowody na poparcie ich stosowania pochodzą z opisów przypadków. Przy niewystarczających dowodach dotyczących terapii miejscowych, dostawcy nie mają wskazówek przy podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia, wzorce praktyk różnią się znacznie, nawet wśród dermatologów dziecięcych, a dzieci nadal mają blizny, którym można zapobiec.

Specyficznym celem badaczy jest zidentyfikowanie skutecznej terapii miejscowej ograniczonej morphea. Badacze wykorzystają projekt porównawczego badania kohortowego, aby ocenić porównawczą skuteczność trzech leków miejscowych: klobetazolu w maści, kalcypotrienu w maści i takrolimusu 0,1% maści. Badacze będą rejestrować pacjentów w CHW i innych instytucjach, aby osiągnąć liczbę uczestników badania niezbędną do zasilania tego badania.