Prova di efficacia comparativa nel trattamento della morfea della placca pediatrica

La morfea, nota anche come sclerodermia localizzata, è una rara malattia fibrosante autoimmune che colpisce bambini e adulti. La morfea causa una significativa morbilità attraverso l'atrofia e la fibrosi della pelle e delle strutture sottostanti. Il trattamento può arrestare la progressione della malattia ma non può invertire il danno della malattia, lasciando i bambini con cicatrici deturpanti e talvolta compromissione funzionale. Di conseguenza, è di estrema importanza intervenire precocemente nel decorso della malattia con terapie efficaci per limitare la morbilità.

La morfea circoscritta è il secondo sottotipo più comune nei bambini, comprendendo circa 1/3 dei casi di morfea pediatrica. È una malattia deturpante che può causare dolore e prurito. Non esistono trattamenti approvati dalla FDA e non esiste consenso sulla terapia ideale per la morfea circoscritta, né negli adulti né nei bambini. La maggior parte dei medici usa farmaci topici per la morfea circoscritta, ma ci sono poche prove a sostegno di queste terapie. Gli immunomodulatori topici come tacrolimus, imiquimod e calcipotriene sono stati studiati in piccoli studi, sebbene questi studi fossero limitati da campioni molto piccoli di 9-19 pazienti e dalla mancanza di un controllo nella maggior parte. I sondaggi hanno dimostrato che gli steroidi topici sono i farmaci più comunemente prescritti, anche se l'unica prova a sostegno del loro uso proviene da casi clinici. Con prove insufficienti per quanto riguarda le terapie topiche, i fornitori non hanno una guida quando prendono decisioni terapeutiche, i modelli di pratica variano ampiamente anche tra i dermatologi pediatrici e i bambini continuano ad avere cicatrici prevenibili.

L'obiettivo specifico dei ricercatori è identificare una terapia topica efficace per la morfea circoscritta. I ricercatori utilizzeranno un disegno di studio di coorte comparativo per valutare l'efficacia comparativa di tre farmaci topici: unguento al clobetasolo, unguento al calcipotriene e unguento al tacrolimus allo 0,1%. Gli investigatori registreranno soggetti presso CHW e altre istituzioni per ottenere l'iscrizione allo studio necessaria per alimentare questo studio.