Jämförande effektivitetsprövning vid behandling av pediatrisk plackmorphea

Morphea, även känd som lokaliserad sklerodermi, är en sällsynt autoimmun fibroserande störning som drabbar barn och vuxna. Morphea orsakar betydande sjuklighet genom atrofi och fibros i huden och underliggande strukturer. Behandling kan stoppa utvecklingen av sjukdomen men kan inte vända sjukdomsskador, vilket lämnar barn med vanprydande ärr och ibland funktionsnedsättning. Följaktligen är det ytterst viktigt att ingripa tidigt i sjukdomsförloppet med effektiva terapier för att begränsa sjukligheten.

Circumscribed morphea är den näst vanligaste subtypen hos barn, och omfattar cirka 1/3 av fall av pediatrisk morphea. Det är en vanprydande sjukdom som kan orsaka smärta och klåda. Det finns inga FDA-godkända behandlingar och det finns ingen konsensus om den ideala behandlingen för omskriven morfea, varken hos vuxna eller barn. De flesta läkare använder aktuella mediciner för omskriven morfea men det finns få bevis för att stödja dessa terapier. Topikala immunmodulatorer som takrolimus, imiquimod och kalcipotrien har undersökts i små studier, även om dessa studier begränsades av mycket små provstorlekar på 9-19 patienter och avsaknad av kontroll hos de flesta. Undersökningar har visat att topikala steroider är den vanligast föreskrivna medicinen, även om det enda beviset som stöder deras användning kommer från fallrapporter. Med otillräcklig evidens för aktuella terapier har leverantörer ingen vägledning när de fattar behandlingsbeslut, praktikmönstren varierar stort även bland pediatriska dermatologer, och barn fortsätter med ärr som kan förebyggas.

Utredarnas specifika mål är att identifiera effektiv topikal terapi för omskriven morphea. Utredarna kommer att använda en jämförande kohortstudiedesign för att utvärdera den jämförande effektiviteten av tre aktuella läkemedel: klobetasolsalva, kalcipotriensalva och takrolimus 0,1 % salva. Utredarna kommer att registrera försökspersoner vid CHW och andra institutioner för att uppnå den studieregistrering som krävs för att driva denna studie.