Összehasonlító hatékonysági vizsgálat a gyermekkori plakkos morphea kezelésében

A Morphea, más néven lokalizált szkleroderma, egy ritka autoimmun fibrózisos betegség, amely gyermekeket és felnőtteket érint. A Morphea jelentős morbiditást okoz a bőr és a mögöttes struktúrák sorvadása és fibrózisa révén. A kezelés megállíthatja a betegség előrehaladását, de nem tudja visszafordítani a betegség okozta károsodást, így a gyermekek eltorzító hegeket és néha funkcionális károsodást okoznak. Következésképpen rendkívül fontos a betegség lefolyásának korai szakaszában történő beavatkozás hatékony terápiákkal a morbiditás korlátozása érdekében.

A körülírt morphea a gyermekeknél a második leggyakoribb altípus, amely a gyermekkori morphea esetek körülbelül 1/3-át teszi ki. Ez egy eltorzító betegség, amely fájdalmat és viszketést okozhat. Nincsenek FDA által jóváhagyott kezelések, és nincs konszenzus a körülhatárolt morphea ideális terápiájáról sem felnőtteknél, sem gyermekeknél. A legtöbb orvos helyi gyógyszereket használ a korlátozott morphea kezelésére, de kevés bizonyíték áll rendelkezésre ezen terápiák alátámasztására. A helyi immunmodulátorokat, például a takrolimuszt, az imikimodot és a kalcipotriént kis vizsgálatokban vizsgálták, bár ezeket a kísérleteket korlátozta a nagyon kis, 9-19 betegből álló minta, és a legtöbb esetben a kontroll hiánya. Felmérések kimutatták, hogy a helyileg alkalmazott szteroidok a leggyakrabban felírt gyógyszerek, bár az egyetlen bizonyíték a használatukat alátámasztó esetleírásokból származik. Mivel nincs elegendő bizonyíték a helyi terápiákra vonatkozóan, a szolgáltatóknak nincs útmutatása a kezeléssel kapcsolatos döntések meghozatalához, a gyakorlati szokások még a gyermekbőrgyógyászok körében is nagyon eltérőek, és a gyermekeknél továbbra is megelőzhető hegek keletkeznek.

A kutatók specifikus célja az, hogy hatékony helyi terápiát azonosítsanak a korlátozott morphea kezelésére. A vizsgálók összehasonlító kohorsz vizsgálati tervet fognak alkalmazni három helyi gyógyszer – a klobetazol kenőcs, a kalcipotrién kenőcs és a 0,1%-os takrolimusz kenőcs – összehasonlító hatékonyságának értékelésére. A vizsgálók felvesznek alanyokat a CHW-be és más intézményekbe, hogy elérjék a vizsgálat elvégzéséhez szükséges beiratkozást.