Sammenlignende effektivitetsforsøg i behandling af pædiatrisk plakmorphea

Morphea, også kendt som lokaliseret sklerodermi, er en sjælden autoimmun fibroserende lidelse, der rammer børn og voksne. Morphea forårsager betydelig sygelighed gennem atrofi og fibrose af huden og underliggende strukturer. Behandling kan standse sygdommens udvikling, men kan ikke vende sygdomsskader, hvilket efterlader børn med skæmmende ar og nogle gange funktionsnedsættelse. Derfor er det yderst vigtigt at gribe ind tidligt i sygdomsforløbet med effektive terapier for at begrænse sygeligheden.

Omskrevet morphea er den næsthyppigste undertype hos børn, der omfatter cirka 1/3 af pædiatriske morphea-tilfælde. Det er en skæmmende sygdom, der kan forårsage smerte og kløe. Der er ingen FDA-godkendte behandlinger, og der er ingen konsensus om den ideelle behandling for omskrevet morphea, hverken hos voksne eller børn. De fleste læger bruger topisk medicin mod omskrevet morphea, men der er lidt beviser for at understøtte disse terapier. Topiske immunmodulatorer såsom tacrolimus, imiquimod og calcipotrien er blevet undersøgt i små undersøgelser, selvom disse forsøg var begrænset af meget små prøvestørrelser på 9-19 patienter og mangel på kontrol hos de fleste. Undersøgelser har vist, at topikale steroider er den mest almindeligt ordinerede medicin, selvom den eneste dokumentation for deres brug kommer fra case-rapporter. Med utilstrækkelig evidens for topiske terapier har udbydere ingen vejledning, når de træffer behandlingsbeslutninger, praksismønstre varierer meget selv blandt pædiatriske dermatologer, og børn fortsætter med at forebygge ar.

Efterforskernes specifikke mål er at identificere effektiv topisk terapi for omskrevet morphea. Forskerne vil bruge et komparativt kohortestudiedesign til at evaluere den komparative effektivitet af tre topiske lægemidler: clobetasol salve, calcipotrien salve og tacrolimus 0,1% salve. Efterforskerne vil tilmelde forsøgspersoner ved CHW og andre institutioner for at opnå den studietilmelding, der er nødvendig for at drive denne undersøgelse.