En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CFZ533 på pasienter med Graves' sykdom

Viktige inkluderingskriterier:

• Mannlige og kvinnelige pasienter 18 til 65 år inkludert.
• Kvinner i fertil alder må være villige til å bruke svært effektive prevensjonsmetoder under studiebehandlingsperioden og i 12 uker etter siste studiebehandling.
• Graves' hypertyreose, med følgende laboratorier målt ved screening:
• TSHULN eller FT4> ULN og
• TRAb ≥ 2,5 IE/L
• Pasienter må veie minst 40 kg for å delta i studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Anamnese med behandling av Graves' sykdom med radiojod-ablasjon eller tyreoidektomi og/eller nåværende behandling med anti-thyreoideamedisiner (metimazol eller propyltiouracil) innen én uke etter oppstart av studiebehandlingen
• Anamnese med hypertyreose som ikke er forårsaket av Graves sykdom (f. giftig multinodulær struma, autonom skjoldbruskknute eller akutt inflammatorisk tyreoiditt) og/eller historie eller tilstedeværelse av skjoldbruskkjertelstorm (feber, kraftig svette, oppkast, diaré, delirium, alvorlig svakhet, kramper, markant uregelmessig hjerterytme, gul hud og øyne (gulsott) , alvorlig lavt blodtrykk og koma).
• Tidligere behandling med et B-celle-depleterende biologisk middel eller et annet immunmodulerende biologisk middel innen 5 halveringstider (eksperimentelt eller godkjent).
• Anamnese med tilbakevendende klinisk signifikant infeksjon eller med tilbakevendende bakterielle infeksjoner med innkapslede organismer.
• Anamnese med primær eller sekundær immunsvikt, inkludert et positivt testresultat for HIV (ELISA og Western blot).
• Historie eller bevis på tuberkulose ved en av følgende tester:
• Positiv PPD-hudtest (størrelse på indurasjon målt etter 48-72 timer, og et positivt resultat er definert som en indurasjon på ≥ 5 mm eller i henhold til lokal praksis/retningslinjer) ELLER
• Positiv QuantiFERON TB-Gold test
• Planer for immunisering med levende vaksine innen en 2-måneders periode før påmelding eller i løpet av studieperioden.
• Behandling med immunmodulerende legemidler, som cyklosporin A, metotreksat og/eller cyklofosfamid innen 3 måneder fra baseline. Glukokortikosteroidbehandling med prednisolon inntil 10 mg daglig er tillatt dersom pasienter er på stabil dose i mer enn 3 måneder før innrullering i studien.
• Gravide, ammende kvinner og kvinner i fertil alder med mindre de bruker svært effektiv prevensjon