Uno studio per valutare la sicurezza e l'effetto di CFZ533 sui pazienti con malattia di Graves

Criteri chiave di inclusione:

• Sono inclusi pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 65 anni.
• Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante l'epoca del trattamento in studio e per 12 settimane dopo l'ultimo trattamento in studio.
• Ipertiroidismo di Graves, con i seguenti laboratori misurati allo screening:
• TSHULN o FT4> ULN e
• TRAb ≥ 2,5 UI/L
• I pazienti devono pesare almeno 40 kg per partecipare allo studio

Criteri chiave di esclusione:

• Storia di trattamento della malattia di Graves con ablazione con radioiodio o tiroidectomia e/o trattamento in corso con farmaci antitiroidei (metimazolo o propiltiouracile) entro una settimana dall'inizio del trattamento in studio
• Storia di ipertiroidismo non causato dalla malattia di Graves (ad es. gozzo multinodulare tossico, nodulo tiroideo autonomo o tiroidite infiammatoria acuta) e/o anamnesi o presenza di tempesta tiroidea (febbre, sudorazione profusa, vomito, diarrea, delirio, grave debolezza, convulsioni, battito cardiaco marcatamente irregolare, pelle e occhi gialli (ittero) , grave ipotensione e coma).
• Precedente trattamento con un agente biologico depletore di cellule B o qualsiasi altro agente biologico immunomodulatore entro 5 emivite (sperimentale o approvato).
• Storia di infezioni ricorrenti clinicamente significative o di infezioni batteriche ricorrenti con microrganismi incapsulati.
• Storia di immunodeficienza primaria o secondaria, incluso un risultato positivo del test HIV (ELISA e Western blot).
• Anamnesi o evidenza di tubercolosi mediante uno dei seguenti test:
• Test cutaneo PPD positivo (dimensione dell'indurimento misurata dopo 48-72 ore e un risultato positivo è definito come un indurimento ≥ 5 mm o secondo la pratica/linee guida locali) OPPURE
• Test positivo QuantiFERON TB-Gold
• Piani per l'immunizzazione con un vaccino vivo entro un periodo di 2 mesi prima dell'arruolamento o durante il periodo di studio.
• Trattamento con farmaci immunomodulatori, come ciclosporina A, metotrexato e/o ciclofosfamide entro 3 mesi dal basale. La terapia con glucocorticosteroidi con prednisolone fino a 10 mg al giorno è consentita se i pazienti sono in dose stabile per più di 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
• Donne incinte, che allattano e donne in età fertile a meno che non utilizzino misure contraccettive altamente efficaci