For å sammenligne konservativ ledelse vs. Ballongkyfoplastikk i behandling av VCF hos pasienter med multippelt myelom (MELODY)

Multippelt myelom (MM) står for 10 % av de ondartede hematologiske sykdommene og omtrent 1 % av alle kreftrelaterte dødsfall i vestlige land. MM er preget av akkumulering av ondartede plasmaceller i benmargen som fører til nedsatt hematopoiesis og den høyeste forekomsten av beininvolvering blant de ondartede sykdommene. MM beinsykdom er et resultat av økt ødeleggelse av bein som ikke kan kompenseres for ved ny beindannelse. Omtrent 80 % av pasientene med MM utvikler skjelettkomplikasjoner inkludert beinsmerter, hyperkalsemi, osteoporose, osteolytiske lesjoner og patologiske frakturer. Vertebrale frakturer kan være assosiert med ryggmargskompresjon og nevrologiske komplikasjoner som krever kirurgi og/eller strålebehandling. Osteolytisk beinødeleggelse er den mest ødeleggende manifestasjonen av MM, har en alvorlig innvirkning på pasientenes livskvalitet og er ansvarlig for økt sykelighet og dødelighet. Videre har beinresorpsjonsaktivitet vist seg å være en uavhengig risikofaktor for total overlevelse hos pasienter med symptomatisk MM. Dessuten repareres ikke myelomassosierte lytiske beinlesjoner, selv hos pasienter som har vært sykdomsfrie i årevis.

Mer enn 50 % av pasientene utvikler vertebrale kompresjonsfrakturer (VCFs) enten ved diagnosetidspunktet eller i løpet av den diagnostiserte sykdommen. Disse bruddene kan kompromittere ryggmargen og pasientenes høyde og vekst, forårsake vinkling av ryggraden, øke brystbenstrykket, til slutt resultere i brystbrudd og kompromittere lungekapasiteten. 9 % tap i predikert tvungen vitalkapasitet er assosiert med hvert vertebralt brudd. Deformitet, søvnløshet, depresjon, betydelig fysisk, funksjonell og psykologisk svekkelse og til slutt funksjonshemming kan være et resultat av alvorlige ryggvirvelkompresjonsfrakturer som er dårlig behandlet ved presentasjonen.

Behandling av spinal MM beinsykdom

1. Bisfosfonater Bruk av bisfosfonater, som hemmer beinreabsorpsjon, for behandling av MM-beinsykdom har ført til en forbedring av livskvaliteten for pasienter med MM.

2. Konservativ (ikke-kirurgisk) behandling (dette er standardbehandling for pasienter med myelomatose)

   1. Smertelindring
   2. Systemisk kjemoterapi for myelomsykdom
   3. Sengeleie
   4. Strålebehandling
   5. Fysioterapi
3. Standard kirurgiske prosedyrer

A. Åpen kirurgisk dekompresjon Anterior eller posterior dekompresjon og stabilisering gjennom intern fikseringsmaskinvare og beintransplantasjon (hos <0,5 % med grov spinal deformitet eller nevrologisk svekkelse). Høyere sykelighet og dødelighet hos MM-pasienter på grunn av komorbide tilstander relatert til alder, sykdomsassosiert endeorganskade og immunsuppresjon B. Minimalt invasiv - Sementforsterkning

1. Perkutan vertebroplastikk
2. Perkutan Kyphoplasty (dvs. Ballong Kyphoplasty)

KOSTNADSBYRDE, HELSEØKONOMISK PÅVIRKNING OG KOSTNADSUTILITETSANALYSE Det er lite bevis på forskjeller på tvers av helsesystemer i valg og utfall av myelomatose som behandles med konservativ behandling, kjemoterapi og spinalkirurgi er tre av mange behandlingsalternativer for å håndtere myelomatose. Den sanne kostnaden forbundet med nåværende terapier i tillegg til støttebehandling, er betydelige og utgjør en enorm økonomisk byrde for både pasient og helsepersonell.

Det er derfor behov for å begynne å systematisk optimalisere veiledningen for behandling for denne undergruppen av pasienter, spesielt når man sammenligner de to behandlingsarmene i denne studien, konservativ behandling alene versus kirurgisk behandling, ballongkyfoplastikk.

Denne studien vil bestemme kostnadsbyrden, helseøkonomisk innvirkning og kostnadsnytteanalyse ved å kombinere livskvalitetsmålinger, kostnadsanalysen vil tillate en beregning av den relative kostnadseffektiviteten av konservativ behandlingsstandard for omsorg versus standard for omsorg pluss ballongkyfoplastikk. 17

BAKGRUNN FOR AKTUELT STUDIE

Osteolytiske lesjoner av vertebrale legemer er hyppige problemer hos myelomatosepasienter som disponerer for sterke smerter, vertebrale frakturer og påfølgende nevrologiske komplikasjoner. Åpne kirurgiske prosedyrer for å stabilisere eller korrigere deformerte vertebrale legemer er assosiert med store komplikasjoner hos denne gruppen av immunkompromitterte pasienter. I tillegg er åpne prosedyrer ofte ikke mulig, på grunn av en sterkt svekket styrke i beinvevet, som ikke tillater sikker påføring av skruer og plater. Som et resultat har standardbehandlingen for å redusere lokal smerte sekundært til vertebral kompresjonsfraktur i mange år vært med smertelindring, strålebehandling og de andre elementene av konservativ behandling som er oppført ovenfor. Utviklingen av minimalt invasive prosedyrer som kyfoplastikk og vertebroplastikk har vist seg å være et ekstra effektivt behandlingsalternativ for å forbedre mobilitet og livskvalitet og redusere smerte.

Perkutan vertebroplastikk involverer injeksjon av akrylbensement i ryggvirvelkroppen for å lindre smerte og/eller stabilisere de frakturerte ryggvirvlene og i noen tilfeller gjenopprette vertebral høyde.

Perkutan Kyphoplasty (eller Ballong Kyphoplasty) utføres ved å sette inn en ballonglignende enhet (oppblåsbar benstamp) gjennom en kanal skapt av et håndbor i de frakturerte ryggvirvlene. Tampen plasseres og settes inn i ryggvirvelkroppen. Ballongen blåses deretter sakte opp til normal høyde på ryggvirvellegemet er gjenopprettet eller ballongen når sitt maksimale volum. Prosedyren er ment å gjenopprette vertebral høyde og korrigere kyfose. Det kan også bidra til å forbedre lunge- og gastrointestinal funksjon og redusere sannsynligheten for påfølgende vertebrale kompresjonsfrakturer. Oppblåsingen av ballongtampen skaper et hulrom i ryggvirvellegemet slik at når benstampen trekkes tilbake, kan beinsement injiseres inn i hulrommet ved et lavere trykk, noe som potensielt reduserer risikoen for sementlekkasje. Sementen øker ryggvirvelens styrke og er ment å gi smertelindring.