Att jämföra konservativ förvaltning vs. Ballongkyfoplastik vid behandling av VCF hos patienter med multipelt myelom (MELODY)

Multipelt myelom (MM) står för 10 % av de maligna hematologiska sjukdomarna och ungefär 1 % av alla cancerrelaterade dödsfall i västerländska länder. MM kännetecknas av ackumulering av maligna plasmaceller i benmärgen som leder till nedsatt hematopoiesis och den högsta förekomsten av benpåverkan bland de maligna sjukdomarna. MM bensjukdom är resultatet av ökad destruktion av ben som inte kan kompenseras genom ny benbildning. Ungefär 80 % av patienterna med MM utvecklar skelettkomplikationer inklusive skelettsmärta, hyperkalcemi, osteoporos, osteolytiska lesioner och patologiska frakturer. Kotfrakturer kan vara associerade med ryggmärgskompression och neurologiska komplikationer som kräver operation och/eller strålbehandling. Osteolytisk bendestruktion är den mest försvagande manifestationen av MM, har en allvarlig inverkan på patienternas livskvalitet och är ansvarig för ökad sjuklighet och dödlighet. Dessutom har benresorptionsaktivitet visat sig vara en oberoende riskfaktor för total överlevnad hos patienter med symtomatisk MM. Dessutom repareras inte myelomassocierade lytiska benskador, inte ens hos patienter som är sjukdomsfria i flera år.

Mer än 50 % av patienterna utvecklar vertebrala kompressionsfrakturer (VCF) antingen vid tidpunkten för diagnosen eller under förloppet av den diagnostiserade sjukdomen. Dessa frakturer kan äventyra ryggmärgen och patienternas höjd och resning, orsaka vinkling av ryggraden, ökat bröstbenstryck, vilket så småningom resulterar i bröstbensfrakturer och äventyrar lungkapaciteten. 9 % förlust i förutspådd forcerad vitalkapacitet är associerad med varje kotfraktur. Deformitet, sömnlöshet, depression, betydande fysisk, funktionell och psykologisk funktionsnedsättning och i slutändan funktionshinder kan vara resultatet av allvarliga kotkompressionsfrakturer som inte hanteras dåligt vid presentationen.

Hantering av spinal MM-bensjukdom

1. Bisfosfonater Användningen av bisfosfonater, som hämmar benreabsorption, för behandling av MM-bensjukdom har lett till en förbättring av livskvaliteten för patienter med MM.

2. Konservativ (icke-kirurgisk) behandling (detta är standardbehandling för patienter med multipelt myelom)

   1. Smärtstillande
   2. Systemisk kemoterapi för myelomsjukdom
   3. Sängvila
   4. Strålbehandling
   5. Fysioterapi
3. Standard kirurgiska procedurer

A. Öppen kirurgisk dekompression Främre eller bakre dekompression och stabilisering genom intern fixeringshårdvara och bentransplantation (i <0,5 % med grov ryggradsdeformitet eller neurologisk funktionsnedsättning). Högre sjuklighet och mortalitet hos MM-patienter på grund av komorbida tillstånd relaterade till ålder, sjukdomsassocierad end-organ skada och immunsuppression B. Minimalt invasiv - Cement Augmentation

1. Perkutan vertebroplastik
2. Perkutan kyfoplastik (dvs. Ballong Kyphoplasty)

KOSTNADSBÖRDA, HÄLSOEKONOMISK PÅVERKAN OCH KOSTNADSUTILITETSANALYS Det finns få bevis på skillnader mellan hälsosystem i val och resultat av multipelt myelom som behandlas med konservativ behandling, kemoterapi och ryggradskirurgi är tre av många behandlingsalternativ för att hantera multipelt myelom. Den verkliga kostnaden förknippad med nuvarande terapier utöver stödjande vård är betydande och utgör en enorm ekonomisk börda för både patient och vårdgivare.

Det finns därför ett behov av att börja systematiskt optimera vägledningen för behandling för denna undergrupp av patienter, särskilt när man jämför de två behandlingsarmarna i denna studie, konservativ behandling ensam kontra kirurgisk behandling, ballongkyfoplastik.

Denna studie kommer att bestämma kostnadsbördan, hälsoekonomisk påverkan och kostnadsnyttoanalys genom att kombinera livskvalitetsmätningar, kostnadsanalysen kommer att möjliggöra en beräkning av den relativa kostnadseffektiviteten för konservativ behandlingsstandard för vård kontra standardvård plus ballongkyfoplastik. 17

MOTIVERING FÖR NUVARANDE STUDIE

Osteolytiska lesioner av vertebrala kroppar är vanliga problem hos patienter med multipelt myelom som predisponerar för svår smärta, kotfrakturer och därav följande neurologiska komplikationer. Öppna kirurgiska ingrepp för att stabilisera eller korrigera deformerade kotkroppar är förknippade med stora komplikationer hos denna grupp av immunförsvagade patienter. Dessutom är öppna procedurer ofta inte möjliga, på grund av en kraftigt försämrad styrka av benvävnaden, vilket inte tillåter säker applicering av skruvar och plattor. Som ett resultat av detta har standardbehandlingen för att minska lokal smärta sekundärt till kotkompressionsfraktur under många år varit med smärtlindring, strålbehandling och de andra delarna av konservativ behandling som anges ovan. Utvecklingen av minimalt invasiva procedurer som kyfoplastik och vertebroplastik har visat sig vara ett ytterligare effektivt behandlingsalternativ för att förbättra rörlighet och livskvalitet och för att minska smärta.

Perkutan vertebroplastik innebär injektion av akrylbencement i kotkroppen för att lindra smärta och/eller stabilisera de frakturerade kotorna och i vissa fall återställa kothöjden.

Perkutan Kyphoplasty (eller Ballong Kyphoplasty) utförs genom att föra in en ballongliknande anordning (uppblåsbar benstämpel) genom en kanal skapad av en handborr i de frakturerade kotorna. Tampen placeras och förs in i kotkroppen. Ballongen blåses sedan upp långsamt tills normal höjd på kotkroppen återställs eller ballongen når sin maximala volym. Proceduren är avsedd att återställa kothöjden och korrigera kyfos. Det kan också bidra till att förbättra lung- och gastrointestinala funktion och minska sannolikheten för efterföljande kotkompressionsfrakturer. Uppblåsningen av ballongtampen skapar ett hålrum i kotkroppen så att när benstampen dras tillbaka kan bencement injiceras i hålrummet vid ett lägre tryck, vilket potentiellt minskar risken för cementläckage. Cementet ökar ryggkotans styrka och är tänkt att ge smärtlindring.