Chcete-li porovnat konzervativní management vs. Balónková kyfoplastika v léčbě VCF u pacientů s mnohočetným myelomem (MELODY)

Mnohočetný myelom (MM) představuje 10 % maligních hematologických onemocnění a přibližně 1 % všech úmrtí souvisejících s rakovinou v západních zemích. MM je charakterizováno hromaděním maligních plazmatických buněk v kostní dřeni vedoucí k poruše krvetvorby a nejvyšším výskytem kostního postižení mezi maligními onemocněními. Onemocnění kostí MM je výsledkem zvýšené destrukce kosti, kterou nelze kompenzovat novotvorbou kosti. Přibližně u 80 % pacientů s MM se rozvinou kostní komplikace včetně bolesti kostí, hyperkalcémie, osteoporózy, osteolytických lézí a patologických zlomenin. Vertebrální zlomeniny mohou být spojeny s kompresí míchy a neurologickými komplikacemi vyžadujícími chirurgický zákrok a/nebo radioterapii. Osteolytická destrukce kosti je nejvíce oslabujícím projevem MM, má závažný dopad na kvalitu života pacientů a je odpovědná za zvýšenou morbiditu a mortalitu. Dále se ukázalo, že aktivita kostní resorpce je nezávislým rizikovým faktorem pro celkové přežití u pacientů se symptomatickým MM. Kromě toho se lytické kostní léze spojené s myelomem neopravují, a to ani u pacientů, kteří jsou léta bez onemocnění.

U více než 50 % pacientů se rozvinou vertebrální kompresní zlomeniny (VCF) buď v době diagnózy, nebo v průběhu diagnostikovaného onemocnění. Tyto zlomeniny mohou ohrozit míchu a výšku a postavu pacientů, způsobit zaúhlení páteře, zvýšení tlaku na hrudní kost, což může případně vést ke zlomeninám hrudní kosti a narušení kapacity plic. S každou zlomeninou obratle je spojena 9% ztráta předpokládané usilovné vitální kapacity. Deformace, nespavost, deprese, značné fyzické, funkční a psychologické poškození a v konečném důsledku invalidita mohou být výsledkem těžkých kompresních zlomenin obratlů, které jsou při projevu špatně zvládnuty.

Léčba onemocnění kostí MM páteře

1. Bisfosfonáty Použití bisfosfonátů, které inhibují kostní reabsorpci, k léčbě onemocnění kostí MM vedlo ke zlepšení kvality života pacientů s MM.

2. Konzervativní (nechirurgická) léčba (toto je standardní péče o pacienty s mnohočetným myelomem)

   1. Úleva od bolesti
   2. Systémová chemoterapie pro myelomové onemocnění
   3. Klid na lůžku
   4. Radioterapie
   5. Fyzioterapie
3. Standardní chirurgické postupy

A. Otevřená chirurgická dekomprese Přední nebo zadní dekomprese a stabilizace pomocí vnitřního fixačního hardwaru a kostního štěpu (u <0,5 % s hrubou deformací páteře nebo neurologickým postižením). Vyšší morbidita a mortalita u pacientů s MM v důsledku komorbidních stavů souvisejících s věkem, poškozením koncových orgánů a imunosupresí B. Minimálně invazivní - Cement Augmentace

1. Perkutánní vertebroplastika
2. Perkutánní kyfoplastika (tj. balónková kyfoplastika)

NÁKLADOVÁ ZÁTĚŽ, ZDRAVOTNÍ EKONOMICKÝ DOPAD A ANALÝZA NÁKLADOVÝCH NÁKLADŮ Existuje jen málo důkazů o rozdílech mezi zdravotními systémy ve výběru a výsledku léčby mnohočetného myelomu konzervativní léčbou, chemoterapie a operace páteře jsou tři z mnoha možností léčby mnohočetného myelomu. Skutečné náklady spojené se současnými terapiemi vedle podpůrné péče jsou značné a představují obrovskou finanční zátěž jak pro pacienty, tak pro poskytovatele zdravotní péče.

Je proto potřeba začít systematicky optimalizovat návod k léčbě pro tuto podskupinu pacientů, zejména při srovnání dvou léčebných ramen v této studii, konzervativní léčba samotná versus chirurgická léčba, balónková kyfoplastika.

Tato studie určí nákladovou zátěž, zdravotně ekonomický dopad a analýzu užitných nákladů kombinací měření kvality života, analýza nákladů umožní výpočet relativní nákladové efektivity konzervativní léčby standardní péče oproti standardní péči plus balónková kyfoplastika. 17

ODŮVODNĚNÍ AKTUÁLNÍ STUDIE

Osteolytické léze obratlových těl jsou častým problémem pacientů s mnohočetným myelomem predisponujících k silné bolesti, zlomeninám obratlů a následným neurologickým komplikacím. Otevřené chirurgické postupy ke stabilizaci nebo korekci deformovaných obratlových těl jsou u této skupiny imunokompromitovaných pacientů spojeny s velkými komplikacemi. Otevřené výkony navíc často nejsou možné z důvodu silně narušené pevnosti kostní tkáně, která neumožňuje bezpečnou aplikaci šroubů a dlahy. Výsledkem je, že standardní léčba ke snížení lokální bolesti sekundární po kompresivní zlomenině obratle byla po mnoho let úleva od bolesti, radioterapie a další prvky konzervativní léčby uvedené výše. Vývoj minimálně invazivních postupů, jako je kyfoplastika a vertebroplastika, se ukázal jako další účinná možnost léčby ke zlepšení mobility a kvality života a ke snížení bolesti.

Perkutánní vertebroplastika zahrnuje injekci akrylového kostního cementu do obratlového těla s cílem zmírnit bolest a/nebo stabilizovat zlomené obratle a v některých případech obnovit výšku obratle.

Perkutánní kyfoplastika (nebo balonková kyfoplastika) se provádí zavedením zařízení podobného balónku (nafukovací kostní tamp) kanálem vytvořeným ručním vrtákem do zlomených obratlů. Tamp se umístí a zavede do těla obratle. Balónek se pak pomalu nafukuje, dokud se neobnoví normální výška obratlového těla nebo dokud balónek nedosáhne svého maximálního objemu. Zákrok je určen k obnovení výšky obratle a správné kyfóze. Může také pomoci zlepšit plicní a gastrointestinální funkce a snížit pravděpodobnost následných kompresních zlomenin obratlů. Nafouknutí balónkové tampóny vytváří dutinu v těle obratle, takže když je kostní tamp vytažen, kostní cement může být injikován do dutiny při nižším tlaku, což potenciálně snižuje riziko úniku cementu. Cement zvyšuje pevnost obratle a je určen k úlevě od bolesti.