At sammenligne konservativ ledelse vs. Ballonkyphoplasty i behandling af VCF'er hos patienter med myelomatose (MELODY)

Myelomatose (MM) tegner sig for 10 % af de maligne hæmatologiske sygdomme og ca. 1 % af alle kræftrelaterede dødsfald i vestlige lande. MM er karakteriseret ved ophobning af maligne plasmaceller i knoglemarven, hvilket fører til nedsat hæmatopoiese og den højeste forekomst af knogleinvolvering blandt de maligne sygdomme. MM knoglesygdom er resultatet af øget ødelæggelse af knogle, som ikke kan kompenseres for ved ny knogledannelse. Cirka 80 % af patienter med MM udvikler skeletkomplikationer, herunder knoglesmerter, hypercalcæmi, osteoporose, osteolytiske læsioner og patologiske frakturer. Vertebrale frakturer kan være forbundet med rygmarvskompression og neurologiske komplikationer, der kræver operation og/eller strålebehandling. Osteolytisk knoglenedbrydning er den mest invaliderende manifestation af MM, har en alvorlig indvirkning på patienternes livskvalitet og er ansvarlig for øget sygelighed og dødelighed. Desuden har knogleresorptionsaktivitet vist sig at være en uafhængig risikofaktor for samlet overlevelse hos patienter med symptomatisk MM. Desuden reparerer myelom-associerede lytiske knoglelæsioner ikke, selv hos patienter, som har været sygdomsfri i årevis.

Mere end 50% af patienterne udvikler vertebrale kompressionsfrakturer (VCF'er) enten ved diagnosetidspunktet eller i løbet af den diagnosticerede sygdom. Disse frakturer kan kompromittere rygmarven og patienternes højde og statur, forårsage vinkling af rygsøjlen, øget brystbenstryk, hvilket til sidst resulterer i brystbensbrud og kompromittere lungekapaciteten. 9% tab i forudsagt forceret vitalkapacitet er forbundet med hver vertebral fraktur. Deformitet, søvnløshed, depression, betydelig fysisk, funktionel og psykologisk svækkelse og i sidste ende handicap kan være resultatet af alvorlige vertebrale kompressionsfrakturer, som er dårligt håndteret ved præsentationen.

Håndtering af spinal MM knoglesygdom

1. Bisfosfonater Brugen af ​​bisfosfonater, som hæmmer knoglereabsorptionen, til behandling af MM knoglesygdom har ført til en forbedring af livskvaliteten for patienter med MM.

2. Konservativ (ikke-kirurgisk) behandling (dette er standardbehandling for patienter med myelomatose)

   1. Smertelindring
   2. Systemisk kemoterapi for myelomsygdom
   3. Sengeleje
   4. Strålebehandling
   5. Fysioterapi
3. Standard kirurgiske procedurer

A. Åben kirurgisk dekompression Anterior eller posterior dekompression og stabilisering gennem intern fikseringshardware og knogletransplantation (hos <0,5 % med grov spinal deformitet eller neurologisk svækkelse). Højere morbiditet og mortalitet hos MM-patienter på grund af komorbide tilstande relateret til alder, sygdomsassocieret end-organskade og immunsuppression B. Minimalt invasiv - Cement Augmentation

1. Perkutan vertebroplastik
2. Perkutan Kyphoplasty (dvs. Ballon Kyphoplasty)

OMKOSTNINGSBYRDE, SUNDHEDSØKONOMISK PÅVIRKNING OG OMKOSTNINGSNYTTEANALYSE Der er lidt evidens for forskelle på tværs af sundhedssystemer i valg og udfald af myelomatose, der behandles med konservativ behandling, kemoterapi og spinalkirurgi er tre af mange behandlingsmuligheder til håndtering af myelomatose. De sande omkostninger forbundet med nuværende terapier ud over understøttende behandling er betydelige og udgør en enorm økonomisk byrde for både patient og sundhedspersonale.

Der er derfor behov for at begynde systematisk at optimere behandlingsvejledningen for denne undergruppe af patienter, især når man sammenligner de to behandlingsarme i denne undersøgelse, konservativ behandling alene versus kirurgisk behandling, ballonkyphoplastik.

Denne undersøgelse vil bestemme omkostningsbyrden, sundhedsøkonomisk effekt og omkostningsnytteanalyse ved at kombinere livskvalitetsmålinger, omkostningsanalysen vil tillade en beregning af den relative omkostningseffektivitet af konservativ behandlingsstandard for pleje versus standardbehandling plus ballonkyphoplastik. 17

RATIONALE FOR NUVÆRENDE STUDIE

Osteolytiske læsioner af vertebrale kroppe er hyppige problemer hos myelomatosepatienter, der er disponeret for svære smerter, hvirvelfrakturer og deraf følgende neurologiske komplikationer. Åbne kirurgiske procedurer for at stabilisere eller korrigere deforme vertebrale kroppe er forbundet med store komplikationer hos denne gruppe af immunkompromitterede patienter. Derudover er åbne procedurer ofte ikke mulige, på grund af en stærkt forringet styrke af knoglevævet, som ikke tillader sikker påføring af skruer og plader. Som følge heraf har standardbehandlingen til at reducere den lokale smerte sekundært til vertebral kompressionsfraktur i mange år været med smertelindring, strålebehandling og de andre elementer af konservativ behandling, der er anført ovenfor. Udviklingen af ​​minimalt invasive procedurer såsom kyphoplasty og vertebroplasty har vist sig at være en yderligere effektiv behandlingsmulighed for at forbedre mobilitet og livskvalitet og reducere smerte.

Perkutan vertebroplastik involverer injektion af akrylknoglecement i hvirvellegemet for at lindre smerter og/eller stabilisere de brækkede ryghvirvler og i nogle tilfælde genskabe vertebral højde.

Perkutan Kyphoplasty (eller Ballon Kyphoplasty) udføres ved at indsætte en ballonlignende enhed (oppustelig knogletamp) gennem en kanal skabt af et håndbor i de brækkede ryghvirvler. Stampen placeres og indsættes i hvirvellegemet. Ballonen pustes derefter langsomt op, indtil normal højde af hvirvellegemet er genoprettet, eller ballonen når sit maksimale volumen. Proceduren er beregnet til at genoprette hvirvelhøjden og korrigere kyfose. Det kan også hjælpe med at forbedre lunge- og mave-tarmfunktionen og reducere sandsynligheden for efterfølgende hvirvelkompressionsfrakturer. Oppumpningen af ​​ballontampen skaber et hulrum i hvirvellegemet, så når knogletampen trækkes tilbage, kan knoglecement sprøjtes ind i hulrummet ved et lavere tryk, hvilket potentielt reducerer risikoen for cementlækage. Cementen øger hvirvlens styrke og er beregnet til at give smertelindring.