Per confrontare la gestione conservativa vs. Cifoplastica con palloncino nel trattamento delle VCF nei pazienti con mieloma multiplo (MELODY)

Il mieloma multiplo (MM) rappresenta il 10% delle malattie ematologiche maligne e circa l'1% di tutti i decessi correlati al cancro nei paesi occidentali. Il MM è caratterizzato dall'accumulo di plasmacellule maligne nel midollo osseo che porta a un'alterata ematopoiesi e alla più alta incidenza di coinvolgimento osseo tra le malattie maligne. La malattia ossea MM è il risultato di una maggiore distruzione ossea che non può essere compensata dalla formazione di nuovo osso. Circa l'80% dei pazienti affetti da MM sviluppa complicanze scheletriche tra cui dolore osseo, ipercalcemia, osteoporosi, lesioni osteolitiche e fratture patologiche. Le fratture vertebrali possono essere associate a compressione del midollo spinale e complicanze neurologiche che richiedono intervento chirurgico e/o radioterapia. La distruzione ossea osteolitica è la manifestazione più debilitante del MM, ha un grave impatto sulla qualità della vita dei pazienti ed è responsabile di un aumento della morbilità e della mortalità. Inoltre, l'attività di riassorbimento osseo ha dimostrato di essere un fattore di rischio indipendente per la sopravvivenza globale nei pazienti con MM sintomatico. Inoltre, le lesioni ossee litiche associate al mieloma non si riparano, anche nei pazienti che sono liberi da malattia da anni.

Più del 50% dei pazienti sviluppa fratture vertebrali da compressione (VCF) al momento della diagnosi o durante il decorso della malattia diagnosticata. Queste fratture possono compromettere il midollo spinale e l'altezza e la statura dei pazienti, causare angolazione della colonna vertebrale, aumento della pressione sullo sterno, con conseguenti fratture sternali e compromissione della capacità polmonare. Ad ogni frattura vertebrale è associata una perdita del 9% della capacità vitale forzata prevista. Deformità, insonnia, depressione, compromissione fisica, funzionale e psicologica sostanziale e infine disabilità possono essere il risultato di gravi fratture vertebrali da compressione mal gestite al momento della presentazione.

Gestione della malattia ossea del MM spinale

1. Bifosfonati l'uso di bifosfonati, che inibiscono il riassorbimento osseo, per il trattamento della malattia ossea del MM ha portato a un miglioramento della qualità della vita dei pazienti affetti da MM.

2. Gestione conservativa (non chirurgica) (questo è lo standard di gestione delle cure per i pazienti con mieloma multiplo)

   1. Sollievo dal dolore
   2. Chemioterapia sistemica per la malattia del mieloma
   3. Riposo a letto
   4. Radioterapia
   5. Fisioterapia
3. Procedure chirurgiche standard

A. Decompressione chirurgica a cielo aperto Decompressione anteriore o posteriore e stabilizzazione mediante hardware di fissazione interna e innesto osseo (in <0,5% con deformità spinale macroscopica o compromissione neurologica). Maggiore morbilità e mortalità nei pazienti affetti da MM a causa di condizioni di comorbidità legate all'età, al danno d'organo associato alla malattia e all'immunosoppressione B. Minimamente invasiva - Aumento del cemento

1. Vertebroplastica percutanea
2. Cifoplastica percutanea (es. cifoplastica con palloncino)

ONERE DEI COSTI, IMPATTO ECONOMICO SULLA SALUTE E ANALISI DI UTILITÀ DEI COSTI Ci sono poche prove sulle differenze tra i sistemi sanitari nella scelta e nell'esito del mieloma multiplo trattato con trattamento conservativo, chemioterapia e chirurgia spinale sono tre delle molte opzioni terapeutiche per la gestione del mieloma multiplo. Il vero costo associato alle attuali terapie oltre alle cure di supporto è significativo e rappresenta un enorme onere finanziario sia per i pazienti che per gli operatori sanitari.

È pertanto necessario iniziare a ottimizzare sistematicamente la guida per il trattamento di questo sottogruppo di pazienti, in particolare quando si confrontano i due bracci di trattamento in questo studio, il solo trattamento conservativo rispetto al trattamento chirurgico, la cifoplastica con palloncino.

Questo studio determinerà l'onere dei costi, l'impatto economico sulla salute e l'analisi dell'utilità dei costi combinando le misurazioni della qualità della vita, l'analisi dei costi consentirà un calcolo del relativo rapporto costo-efficacia dello standard di cura conservativo rispetto allo standard di cura più cifoplastica con palloncino. 17

RAZIONALE PER L'ATTUALE STUDIO

Le lesioni osteolitiche dei corpi vertebrali sono problemi frequenti nei pazienti con mieloma multiplo che predispongono a forte dolore, fratture vertebrali e conseguenti complicanze neurologiche. Le procedure chirurgiche aperte per stabilizzare o correggere i corpi vertebrali deformati sono associate a complicanze maggiori in questo gruppo di pazienti immunocompromessi. Inoltre, le procedure a cielo aperto spesso non sono possibili, a causa di una resistenza gravemente ridotta del tessuto osseo, che non consente l'applicazione sicura di viti e placche. Di conseguenza, la gestione standard per ridurre il dolore locale secondario alla frattura da compressione vertebrale è stata per molti anni con sollievo dal dolore, radioterapia e gli altri elementi di gestione conservativa sopra elencati. Lo sviluppo di procedure minimamente invasive come la cifoplastica e la vertebroplastica si è dimostrato un'ulteriore opzione terapeutica efficace per migliorare la mobilità e la qualità della vita e per ridurre il dolore.

La vertebroplastica percutanea prevede l'iniezione di cemento osseo acrilico nel corpo vertebrale per alleviare il dolore e/o stabilizzare le vertebre fratturate e, in alcuni casi, ripristinare l'altezza vertebrale.

La cifoplastica percutanea (o cifoplastica con palloncino) viene eseguita inserendo un dispositivo simile a un palloncino (pressa ossea gonfiabile) attraverso un canale creato da un trapano a mano nelle vertebre fratturate. Il tampone viene posizionato e inserito nel corpo vertebrale. Il palloncino viene quindi gonfiato lentamente fino a quando non viene ripristinata la normale altezza del corpo vertebrale o il palloncino raggiunge il suo volume massimo. La procedura ha lo scopo di ripristinare l'altezza vertebrale e correggere la cifosi. Può anche aiutare a migliorare la funzione polmonare e gastrointestinale e ridurre la probabilità di successive fratture vertebrali da compressione. Il gonfiaggio del tampone a palloncino crea una cavità nel corpo vertebrale in modo che quando il tampone osseo viene ritirato, il cemento osseo può essere iniettato nella cavità a una pressione inferiore, riducendo potenzialmente il rischio di perdite di cemento. Il cemento aumenta la forza della vertebra e ha lo scopo di fornire sollievo dal dolore.