Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv forskning sjeldne nyrestein (ProRKS) (ProRKS)

20. november 2023 oppdatert av: John Lieske, Mayo Clinic
Hensikten med denne studien er å fastslå den naturlige historien til de arvelige formene for nefrolithiasis og kronisk nyresykdom (CKD), primær hyperoksaluri (PH), cystinuri, Dent sykdom og adenin-fosforibosyltransferase-mangel (APRTd) og ervervet enterisk hyperoksaluri (EH). Etterforskeren vil måle blod- og urinmarkører for betennelse og bestemme forholdet til sykdomsforløpet. Krysssammenligninger mellom lidelsene vil tillate oss å bedre evaluere mekanismer for nyredysfunksjon ved disse lidelsene.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Alvorlige, arvelige former for nefrolithiasis forårsaker markert utskillelse av uløselige mineraler som er viktige ved steindannelse, inkludert primær hyperoksaluri, cystinuri, bulksykdom og adenin-fosforibosyltransferase-mangel (APRTd). Pasienter med disse lidelsene opplever tilbakevendende steiner fra barndommen og har høy risiko for kronisk nyresykdom forårsaket av krystallnefropati. Enterisk hyperoksaluri er en ervervet sykdom karakterisert ved hyperoksaluri og kalsiumoksalatkrystallnefropati assosiert med kronisk nyresykdom, og i så måte lik de arvelige steinsykdommene. Etterforskerne vil samle longitudinelle data fra individuelle pasienter for å gi ledetråder om potensielt modifiserbare faktorer som påvirker sykdommens alvorlighetsgrad og identifisere faktorer som fører til nyreskade. etterforskeren vil måle blod- og urinmarkører for betennelse og bestemme forholdet til sykdomsforløpet. Krysssammenligninger mellom lidelsene vil gjøre det mulig å bedre evaluere mekanismer for nyredysfunksjon ved disse sykdommene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

220

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hosptial of Sick Children
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Elizabeth Harvey, MD
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Alabama @ Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Dean Assimos, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • William Haley, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Memorial Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Langman, M.D.
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • New York University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Goldfarb, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Prasad Decarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lawrence Copelovitch, MD
      • Reykjavik, Island
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Landspitali Universtiy Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vidar Edvardsson, MD
      • Jerusalem, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Shaare Zedek Medica Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yaacov Frishberg, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med primær hyperoksaluri, bulksykdom, cystinuri og APRT-mangel, Lowe syndrom, bulksykdomsbærere og enterisk hyperoksaluri

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av primær hyperoksaluri
  2. Diagnose av enterisk hyperoksaluri
  3. Diagnose av bulksykdom
  4. Diagnose av cystinuri
  5. Diagnose av adenin-fosforibosyltransferase-mangel (APRTd)
  6. Diagnose av Lowe syndrom
  7. Diagnose av bulksykdomsbærer

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere nyresvikt
  2. Anamnese med lever- og/eller nyretransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Primære hyperoksaluripasienter
Pasienter med bekreftet diagnose av primær hyperoksaluri.
Pasienter med bulksykdom
Pasienter med bekreftet diagnose Dent Disease.
Cystinuripasienter
Pasienter med bekreftet diagnose Cystinuria.
Pasienter med APRT-mangel
Pasienter med bekreftet diagnose adenin-fosforibosyltransferase-mangel (APRTd)
Lowe syndrom eller Dent 2 pasienter
Pasienter med bekreftet diagnose Lowe syndrom eller Dent 2.
Bulk 1 bærere
Pasienter med bekreftet diagnose Dent 1. Bulk 1-bærere
Pasienter med enterisk hyperoksaluri
Pasienter med bekreftet diagnose enterisk hyperoksaluri.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
inflammatoriske blod- og urinbiomarkører
Tidsramme: Årlig i 5 år
Statistisk signifikante endringer (økning eller reduksjon) i inflammatoriske urinbiomarkører sammenlignet med referanseverdier
Årlig i 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsgående endringer i eGFR
Tidsramme: Årlig i 5 år
endringer i eGFR i løpet av de 5 årene
Årlig i 5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utvikling av nyoppstått CKD
Tidsramme: Årlig i 5 år
Utvikling av nyoppstått CKD stadium 4 (eGFR
Årlig i 5 år
Litogene stoffer i urinen
Tidsramme: Årlig i 5 år
Mengde endring i stoffet i urinen
Årlig i 5 år
Protein i urinen
Tidsramme: Årlig i 5 år
endring i protein i urinen
Årlig i 5 år
Steinarrangementer
Tidsramme: Årlig i 5 år
endring i antall steinhendelser
Årlig i 5 år
Livskvalitet
Tidsramme: Årlig i 5 år
endring i livskvalitetspoeng
Årlig i 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John Lieske, MD, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2016

Først lagt ut (Antatt)

23. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystinuri

3
Abonnere