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Pesquisa Prospectiva de Pedras nos Rins Raras (ProRKS) (ProRKS)

20 de novembro de 2023 atualizado por: John Lieske, Mayo Clinic
O objetivo deste estudo é determinar a história natural das formas hereditárias de nefrolitíase e doença renal crônica (DRC), hiperoxalúria primária (HP), cistinúria, doença de Dent e deficiência de adenina fosforibosiltransferase (APRTd) e hiperoxalúria entérica adquirida (EH). O investigador medirá os marcadores sanguíneos e urinários de inflamação e determinará a relação com o curso da doença. Comparações cruzadas entre os distúrbios permitirão avaliar melhor os mecanismos de disfunção renal nesses distúrbios.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Formas hereditárias graves de nefrolitíase causam excreção acentuada de minerais insolúveis importantes na formação de cálculos, incluindo hiperoxalúria primária, cistinúria, doença de Dent e deficiência de adenina fosforibosiltransferase (APRTd). Pacientes com esses distúrbios apresentam cálculos recorrentes desde a infância e apresentam alto risco de doença renal crônica causada por nefropatia por cristais. A hiperoxalúria entérica é uma doença adquirida caracterizada por hiperoxalúria e nefropatia por cristais de oxalato de cálcio associada à doença renal crônica e, nesse aspecto, semelhante às doenças calculosas hereditárias. Os investigadores coletarão dados longitudinais de pacientes individuais para fornecer pistas sobre fatores potencialmente modificáveis ​​que influenciam a gravidade da doença e identificam fatores que levam à lesão renal. o investigador medirá os marcadores sanguíneos e urinários de inflamação e determinará a relação com o curso da doença. Comparações cruzadas entre os distúrbios permitirão avaliar melhor os mecanismos de disfunção renal nessas doenças.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

220

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Ainda não está recrutando
        • Hosptial of Sick Children
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Harvey, MD
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alabama @ Birmingham
        • Investigador principal:
          • Dean Assimos, MD
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Ainda não está recrutando
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • William Haley, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Memorial Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Craig Langman, M.D.
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10010
        • Ainda não está recrutando
        • New York University
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Goldfarb, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ainda não está recrutando
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Prasad Decarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lawrence Copelovitch, MD
  • Islândia
      • Reykjavik, Islândia
        • Ainda não está recrutando
        • Landspitali Universtiy Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vidar Edvardsson, MD
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Ainda não está recrutando
        • Shaare Zedek Medica Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yaacov Frishberg, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com Hiperoxalúria Primária, Doença Dentária, Cistinúria e Deficiência de APRT, Síndrome de Lowe, Portadores de Doença Dentária e Hiperoxalúria Entérica

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de hiperoxalúria primária
  2. Diagnóstico de hiperoxalúria entérica
  3. Diagnóstico de Doença Dentária
  4. Diagnóstico de cistinúria
  5. Diagnóstico de deficiência de adenina fosforibosiltransferase (APRTd)
  6. Diagnóstico da Síndrome de Lowe
  7. Diagnóstico de portador de doença dentária

Critério de exclusão:

  1. Insuficiência renal prévia
  2. Histórico de transplante hepático e/ou renal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes com hiperoxalúria primária
Pacientes com diagnóstico confirmado de Hiperoxalúria Primária.
Pacientes com doenças dentárias
Pacientes com diagnóstico confirmado de Dent Disease.
Pacientes com cistinúria
Pacientes com diagnóstico confirmado de Cistinúria.
Pacientes com deficiência de APRT
Pacientes com diagnóstico confirmado de deficiência de adenina fosforibosiltransferase (APRTd)
Pacientes com Síndrome de Lowe ou Dent 2
Pacientes com diagnóstico confirmado de Síndrome de Lowe ou Dent 2.
Dent 1 portadores
Pacientes com diagnóstico confirmado de Dent 1. Portadores de Dent 1
Pacientes com Hiperoxalúria Entérica
Pacientes com diagnóstico confirmado de hiperoxalúria entérica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
biomarcadores inflamatórios sanguíneos e urinários
Prazo: Anualmente por 5 anos
Alterações estatisticamente significativas (aumento ou diminuição) em biomarcadores urinários inflamatórios em comparação com valores de referência
Anualmente por 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudanças longitudinais na eGFR
Prazo: Anualmente por 5 anos
mudanças na eGFR durante os 5 anos
Anualmente por 5 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Desenvolvimento de CKD de início recente
Prazo: Anualmente por 5 anos
Desenvolvimento de estágio 4 de DRC de início recente (eGFR
Anualmente por 5 anos
Substâncias litogênicas na urina
Prazo: Anualmente por 5 anos
Quantidade de alteração na substância na urina
Anualmente por 5 anos
Proteína na urina
Prazo: Anualmente por 5 anos
mudança de proteína na urina
Anualmente por 5 anos
Eventos de pedra
Prazo: Anualmente por 5 anos
mudança no número de eventos de pedra
Anualmente por 5 anos
Qualidade de vida
Prazo: Anualmente por 5 anos
mudança no escore de qualidade de vida
Anualmente por 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mayo Clinic

Investigadores

  • Investigador principal: John Lieske, MD, Mayo Clinic

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de maio de 2016

Primeira postagem (Estimado)

23 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

21 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 16-000494

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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