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Investigación prospectiva de cálculos renales raros (ProRKS) (ProRKS)

20 de noviembre de 2023 actualizado por: John Lieske, Mayo Clinic
El propósito de este estudio es determinar la historia natural de las formas hereditarias de nefrolitiasis y enfermedad renal crónica (ERC), hiperoxaluria primaria (HP), cistinuria, enfermedad de Dent y deficiencia de adenina fosforribosiltransferasa (APRTd) e hiperoxaluria entérica adquirida (EH). El investigador medirá los marcadores de inflamación en sangre y orina y determinará la relación con el curso de la enfermedad. Las comparaciones cruzadas entre los trastornos nos permitirán evaluar mejor los mecanismos de disfunción renal en estos trastornos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Las formas hereditarias graves de nefrolitiasis provocan una excreción marcada de minerales insolubles importantes en la formación de cálculos, como hiperoxaluria primaria, cistinuria, enfermedad de Dent y deficiencia de adenina fosforribosiltransferasa (APRTd). Los pacientes con estos trastornos experimentan cálculos recurrentes desde la infancia y tienen un alto riesgo de enfermedad renal crónica causada por nefropatía por cristales. La hiperoxaluria entérica es una enfermedad adquirida caracterizada por hiperoxaluria y nefropatía por cristales de oxalato de calcio asociada con la enfermedad renal crónica y, en ese sentido, similar a las enfermedades hereditarias por cálculos. Los investigadores recopilarán datos longitudinales de pacientes individuales para proporcionar pistas sobre los factores potencialmente modificables que influyen en la gravedad de la enfermedad e identificar los factores que conducen a la lesión renal. el investigador medirá los marcadores sanguíneos y urinarios de inflamación y determinará la relación con el curso de la enfermedad. Las comparaciones cruzadas entre los trastornos permitirán evaluar mejor los mecanismos de disfunción renal en estas enfermedades.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

220

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Aún no reclutando
        • Hosptial of Sick Children
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Harvey, MD
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Aún no reclutando
        • University of Alabama @ Birmingham
        • Investigador principal:
          • Dean Assimos, MD
        • Contacto:
          • Lisa Harvey
          • Número de teléfono: 205-996-2613
          • Correo electrónico: lharvey@uab.edu
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Aún no reclutando
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • William Haley, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Aún no reclutando
        • Children's Memorial Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig Langman, M.D.
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Hyperoxaluria Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dawn Milliner, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10010
        • Aún no reclutando
        • New York University
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Goldfarb, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Aún no reclutando
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Prasad Decarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Taylor Moatz
          • Número de teléfono: 267-425-3937
          • Correo electrónico: moatzt@chop.edu
        • Investigador principal:
          • Lawrence Copelovitch, MD
  • Islandia
      • Reykjavik, Islandia
        • Aún no reclutando
        • Landspitali Universtiy Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vidar Edvardsson, MD
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Aún no reclutando
        • Shaare Zedek Medica Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yaacov Frishberg, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Individuos con hiperoxaluria primaria, enfermedad de Dent, cistinuria y deficiencia de APRT, síndrome de Lowe, portadores de enfermedad de Dent e hiperoxaluria entérica

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de hiperoxaluria primaria
  2. Diagnóstico de hiperoxaluria entérica
  3. Diagnóstico de la enfermedad de la abolladura
  4. Diagnóstico de Cistinuria
  5. Diagnóstico de deficiencia de adenina fosforribosiltransferasa (APRTd)
  6. Diagnóstico del síndrome de Lowe
  7. Diagnóstico del portador de la enfermedad de Dent

Criterio de exclusión:

  1. Insuficiencia renal previa
  2. Antecedentes de trasplante hepático y/o renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con hiperoxaluria primaria
Pacientes con diagnóstico confirmado de Hiperoxaluria Primaria.
Pacientes con enfermedades de las abolladuras
Pacientes con diagnóstico confirmado de Enfermedad Dent.
Pacientes con cistinuria
Pacientes con diagnóstico confirmado de Cistinuria.
Pacientes con deficiencia de APRT
Pacientes con diagnóstico confirmado de deficiencia de adenina fosforribosiltransferasa (APRTd)
Pacientes con Síndrome de Lowe o Dent 2
Pacientes con diagnóstico confirmado de Síndrome de Lowe o Dent 2.
Dent 1 portadores
Pacientes con diagnóstico confirmado de Dent 1. Portadores de Dent 1
Pacientes con hiperoxaluria entérica
Pacientes con diagnóstico confirmado de hiperoxaluria entérica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
biomarcadores inflamatorios en sangre y orina
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
Cambios estadísticamente significativos (aumento o disminución) en los biomarcadores urinarios inflamatorios en comparación con los valores de referencia
Anualmente durante 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios longitudinales en eGFR
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
cambios en eGFR durante los 5 años
Anualmente durante 5 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Desarrollo de ERC de nueva aparición
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
Desarrollo de nueva aparición de CKD etapa 4 (eGFR
Anualmente durante 5 años
Sustancias litogénicas en la orina.
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
Cantidad de cambio en la sustancia en la orina
Anualmente durante 5 años
Proteína en la orina
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
cambio en la proteína en la orina
Anualmente durante 5 años
Eventos de piedra
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
cambio en el número de eventos de piedra
Anualmente durante 5 años
Calidad de vida
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
cambio en la puntuación de calidad de vida
Anualmente durante 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mayo Clinic

Investigadores

  • Investigador principal: John Lieske, MD, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2016

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de mayo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

23 de mayo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 16-000494

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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