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Recherche prospective sur les calculs rénaux rares (ProRKS) (ProRKS)

20 novembre 2023 mis à jour par: John Lieske, Mayo Clinic
Le but de cette étude est de déterminer l'histoire naturelle des formes héréditaires de la néphrolithiase et de l'insuffisance rénale chronique (IRC), de l'hyperoxalurie primaire (PH), de la cystinurie, de la maladie de Dent et du déficit en adénine phosphoribosyltransférase (APRTd) et de l'hyperoxalurie entérique acquise (EH). L'investigateur mesurera les marqueurs sanguins et urinaires de l'inflammation et déterminera la relation avec l'évolution de la maladie. Des comparaisons croisées entre les troubles permettront de mieux évaluer les mécanismes de dysfonctionnement rénal dans ces troubles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Les formes graves et héréditaires de néphrolithiase provoquent une excrétion marquée de minéraux insolubles importants dans la formation des calculs, notamment l'hyperoxalurie primaire, la cystinurie, la maladie de Dent et le déficit en adénine phosphoribosyltransférase (APRTd). Les patients atteints de ces troubles souffrent de calculs récurrents depuis l'enfance et courent un risque élevé de maladie rénale chronique causée par la néphropathie cristalline. L'hyperoxalurie entérique est une maladie acquise caractérisée par une hyperoxalurie et une néphropathie à cristaux d'oxalate de calcium associée à une maladie rénale chronique, et à cet égard similaire aux maladies lithiasiques héréditaires. Les chercheurs recueilleront des données longitudinales sur des patients individuels afin de fournir des indices sur les facteurs potentiellement modifiables qui influencent la gravité de la maladie et d'identifier les facteurs conduisant à des lésions rénales. l'investigateur mesurera les marqueurs sanguins et urinaires de l'inflammation et déterminera la relation avec l'évolution de la maladie. Des comparaisons croisées entre les troubles permettront de mieux évaluer les mécanismes de dysfonctionnement rénal dans ces maladies.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

220

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Pas encore de recrutement
        • Hosptial of Sick Children
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elizabeth Harvey, MD
  • Islande
      • Reykjavik, Islande
        • Pas encore de recrutement
        • Landspitali Universtiy Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vidar Edvardsson, MD
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Shaare Zedek Medica Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yaacov Frishberg, MD
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alabama @ Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Dean Assimos, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Pas encore de recrutement
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • William Haley, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Memorial Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Craig Langman, M.D.
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Hyperoxaluria Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dawn Milliner, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10010
        • Pas encore de recrutement
        • New York University
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Goldfarb, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Pas encore de recrutement
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Prasad Decarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
          • Taylor Moatz
          • Numéro de téléphone: 267-425-3937
          • E-mail: moatzt@chop.edu
        • Chercheur principal:
          • Lawrence Copelovitch, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Personnes atteintes d'hyperoxalurie primaire, de maladie de la dent, de cystinurie et de déficit en APRT, de syndrome de Lowe, de porteurs de la maladie de la dent et d'hyperoxalurie entérique

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de l'hyperoxalurie primaire
  2. Diagnostic de l'hyperoxalurie entérique
  3. Diagnostic de la maladie de Dent
  4. Diagnostic de la cystinurie
  5. Diagnostic du déficit en adénine phosphoribosyltransférase (APRTd)
  6. Diagnostic du syndrome de Lowe
  7. Diagnostic du porteur de la maladie de la dent

Critère d'exclusion:

  1. Antécédent d'insuffisance rénale
  2. Antécédents de greffe de foie et/ou de rein.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints d'hyperoxalurie primaire
Patients avec un diagnostic confirmé d'hyperoxalurie primaire.
Patients atteints de la maladie des dents
Patients avec un diagnostic confirmé de maladie de Dent.
Patients atteints de cystinurie
Patients avec un diagnostic confirmé de cystinurie.
Déficit en APRT Patients
Patients avec un diagnostic confirmé de déficit en adénine phosphoribosyltransférase (APRTd)
Patients atteints du syndrome de Lowe ou dent 2
Patients avec un diagnostic confirmé de syndrome de Lowe ou Dent 2.
Dent 1 transporteurs
Patients avec un diagnostic confirmé de Dent 1. Porteurs de Dent 1
Patients atteints d'hyperoxalurie entérique
Patients ayant un diagnostic confirmé d'hyperoxalurie entérique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
biomarqueurs sanguins et urinaires inflammatoires
Délai: Annuellement pendant 5 ans
Changements statistiquement significatifs (augmentation ou diminution) des biomarqueurs urinaires inflammatoires par rapport aux valeurs de référence
Annuellement pendant 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements longitudinaux de l'eGFR
Délai: Annuellement pendant 5 ans
évolution du DFGe au cours des 5 ans
Annuellement pendant 5 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement d'une nouvelle IRC
Délai: Annuellement pendant 5 ans
Développement d'un nouveau stade CKD 4 (eGFR
Annuellement pendant 5 ans
Substances lithogéniques dans l'urine
Délai: Annuellement pendant 5 ans
Quantité de changement de substance dans l'urine
Annuellement pendant 5 ans
Protéine dans l'urine
Délai: Annuellement pendant 5 ans
changement de protéines dans l'urine
Annuellement pendant 5 ans
Événements de pierre
Délai: Annuellement pendant 5 ans
changement du nombre d'événements de pierre
Annuellement pendant 5 ans
Qualité de vie
Délai: Annuellement pendant 5 ans
changement du score de qualité de vie
Annuellement pendant 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mayo Clinic

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John Lieske, MD, Mayo Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2016

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2016

Première publication (Estimé)

23 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16-000494

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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