- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02903030
Probiotika for livskvalitet ved autismespektrumforstyrrelser
24. januar 2020 oppdatert av: L. Eugene Arnold, Ohio State University
En randomisert pilotstudie av et probiotika for livskvalitet ved autismespekterforstyrrelse (ASD), rettet mot gastrointestinale (GI) symptomer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den fysiske og mentale/emosjonelle helsen til personer med autismespekterforstyrrelse (ASD) er nært forbundet.
De nye dataene om immunabnormiteter og forskjeller i tarmmikrobiomer, og interaksjoner av genomet med disse, antyder en mulig etiologisk sammenheng mellom fysisk og mental dysfunksjon, spesielt gastrointestinal (GI) dysfunksjon og alvorlig angst som mange individer med ASD manifesterer.
Etterforskerne har foreløpige kliniske bevis på at barn med ASD og GI-symptomer er forskjellige i mikrobiomsammensetning og funksjon fra nevrotypiske barn med GI-symptomer.
Etterforskerne antar at endrede vert-mikrobielle signaler, som inkluderer endrede fekale nevrotransmitter gamma-aminosmørsyre (GABA) nivåer bidrar til angst og sensorisk overrespons ved ASD.
Våre foreløpige funn viser også at probiotisk Visbiome Extra Strength, forbedrer GI og smertesymptomer, korrelerer med endret tarmmikrobiomsammensetning og relaterte metabolitter (makrobiomet).
Den foreslåtte crossover-forsøket vil utforske mulighetene for denne nye forståelsen av den mikrobiom-mentale/fysiske funksjonsforbindelsen for ASD, GI-dysfunksjon og angst.
Hvis endring av tarmmikrobiomet resulterer i bedre GI og emosjonell funksjon, kan det forbedre livskvaliteten for barn med ASD og deres foreldre.
En pilotstudie med 12 barn med ASD vil teste gjennomførbarheten for en foreslått tre-steds randomisert klinisk studie (RCT) av probiotika (gunstige bakterier inkludert laktobaciller og bifidobakterier) hos 60 barn 3-12 år med ASD, GI-dysfunksjon og angst .
I en balansert crossover vil barn bli randomisert 1;1 til Visbiome eller placebo først, 8 uker per tilstand med 3 ukers utvasking mellom.
Etterforskerne har tilgang til betydelige fekale mikrobiom- og metabolomdata fra NIH-finansierte Human Microbiome Projects (HMP) på friske barn med samme alder og irritabel tarm, med og uten ASD.
Disse vil bidra til å utnytte vår forståelse av makrobiometdringer som korrelerer med funksjonell forbedring av GI og magesmerter.
Pilotstudieeffektivitet vil også dra nytte av at de HMP-er allerede har samlet inn og analysert baseline avføring for noen barn med ASD, og dermed spare betydelige kostnader for baseline avføringsanalyser for piloten.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- har DSM-5 ASD på klinisk evaluering av en diagnostiker på doktorgradsnivå, bekreftet av Autism Diagnostic Intervju-Revided eller Autism Diagnostic Observation Schedule;
- være mellom 3 og 12 år gammel;
- har >2 mnd. magesmerter, forstoppelse, diaré og/eller oppkast, med en gjennomsnittsscore >2 på minst én skala i GI-modulen på PedsQL-skalaen;
- har kliniske angstsymptomer med et punktmiddel på >1,0 (0-3 skala) på den nye autismeangstskalaen.
Deltakere vil bli rekruttert fra minoritets-, fattig-, indre by- eller landbefolkning.
Ekskluderingskriterier:
- Antibiotika innen 2 måneder før påmelding;
- Tidligere tarmkirurgi;
- Kronisk alvorlig medisinsk tilstand (f.eks. diabetes);
- Vekt eller høyde < 3. %ile for alder;
- Kronisk antiinflammatorisk bruk innen 2 måneder før påmelding;
- Historie med inflammatorisk tarmsykdom, cøliaki eller eosinofile lidelser (f.eks. eosinofil øsofagitt);
- Har allerede tatt probiotika i løpet av de siste 6 månedene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Visbiome, deretter placebo
Den probiotiske blandingen (VISBIOME) vil hovedsakelig være bifidobakterier og laktobaciller, i lys av tidligere rapporterte oppmuntrende kliniske studier og sikkerhetsdata.
|
Det er en blanding av 8 stammer av gunstige bakterier som skal forbedre tarmfloraen, forbedre GI-funksjonen og forhåpentligvis angst
|
|
Placebo komparator: Placebo, deretter Visbiome
Placebo matchet med probiotika.
|
Maltose med en spormengde av silisiumdioksid
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i gastrointestinal (GI) modul i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ved Fra baseline ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
En undersøkelse på 74 elementer med 14 skalaer.
Rapportskjemaer for spesifikke aldersgrupper vurderer forelderens oppfatning av barnets GI-funksjon og/eller symptomer den siste måneden på en 5-punkts skala fra 0 (aldri et problem) til 4 (nesten alltid et problem).
Elementer gis omvendt poengsum og transformeres til en skala fra 0-100, slik at lavere poengsum gjenspeiler verre GI-dysfunksjon.
Svarvalgene er i Likert-skalaformat fra 0 til 4 (0=Aldri, 1=Nesten aldri, 2=Noen ganger, 3=Ofte, 4=Nesten alltid).
|
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i målsymptomvurdering fra baseline ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Foreldre blir bedt om å nevne de to problemene som er mest bekymret for dem ved baseline; en kliniker hjelper forelderen med å kvantifisere og beskrive problemet (frekvens, varighet, alvorlighetsgrad, forstyrrelse av dagliglivet) ved baseline.
Ved påfølgende besøk minner klinikeren forelderen om den forrige beskrivelsen og hjelper dem igjen med å kvantifisere/beskrive den nåværende tilstanden.
Et panel av blinde klinikere gjennomgår beskrivelsene og vurderer hver på en 9-punkts skala i forhold til baseline, fra remisjon (0) til katastrofalt verre (9), med 5 = ingen endring.
Disse vurderingene er gjennomsnittlig, og fanger opp problemene som er mest bekymret for foreldre på tvers av familier.
For formålet med denne studien, vil ett av de 2 problemene være nødvendig for å gjelde GI-funksjonen, og vil bli analysert separat, i tillegg til å bli beregnet som gjennomsnitt i den generelle symptomvurderingen.
|
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
|
Endring i sjekkliste for foreldreangst – ASD fra baseline ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Et mål på emosjonell stabilitet/angst med 25 elementer med én faktor skala.
Høyere skårer er dårligere for PRAS-ASD-underskalaen, derfor betyr et negativt estimat mer forbedring med probiotika sammenlignet med kontroll.
Poeng varierer fra 0-75.
|
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
|
Endring i The Aberrant Behavior Checklist (ABC) fra baseline ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
ABC er en 58-elements foreldrevurdering på en 0-3 skala med fem underskalaer:
Høyere skårer er dårligere for ABC-underskalaen, derfor betyr et negativt estimat mer forbedring med probiotika sammenlignet med kontroll. |
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
|
Endring i skala for sosial respons (SRS) fra baseline ved uke 8
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Denne vurderingsskalaen med 65 elementer måler alvorlighetsgraden av autismespektersymptomer når de oppstår i naturlige sosiale omgivelser.
SRS gir et klart bilde av et barns sosiale funksjonsnedsettelser, vurderer sosial bevissthet, sosial informasjonsbehandling, kapasitet for gjensidig sosial kommunikasjon, sosial angst/unnvikelse og autistiske opptatthet og egenskaper.
Den er egnet for bruk med barn fra 4 til 18 år og vil oppdage endringer i kjerne-ASD-symptomer.
En høyere poengsum i denne skalaen representerer verre symptomer med råskårer summert og genererte t-skårer fra 0-110.
|
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
|
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ) i uke 8
Tidsramme: Uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Den inkluderer 33 elementer vurdert retrospektivt i løpet av forrige uke av foreldre som gir en total poengsum og åtte underskalaer.
Åtte underskalaer inkluderer: (1) sengetidsmotstand (2) ventetid på innsettende søvn, (3) søvnvarighet, (4) angst for søvn, (5) natteoppvåkning, (6) søvnforstyrrelser i pusten, (7) parasomnier og (8) våken morgen/søvnighet på dagtid. Total poengsum (oppsummert) på 0-99.
En høyere poengsum er et bedre resultat for dette tiltaket.
|
Uke 8 av både første og andre intervensjon
|
|
Endring i The Parenting Stress Index Short Form (PSI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
PSI brukes til å evaluere graden av stress i forholdet mellom foreldre og barn.
Kortskjemaet har 36 elementer fra PSI i full lengde, vurdert på en 5-punkts skala fra 1 = helt uenig, til 5 = helt enig.
Den er ferdig på 10-15 minutter.
PSI kan brukes til foreldre til barn opptil 12 år.
Det gir en total poengsum og tre domenepoeng.
Dette vil oppdage effekt på foreldres stress og QOL.
Høyere skårer (fra 0-180) er dårligere for PSI, derfor betyr et negativt estimat mer forbedring med probiotika sammenlignet med kontroll.
|
Grunnlinje og uke 8 av både første og andre intervensjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Eugene Arnold, MD, Ohio State University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. juni 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. september 2016
Først lagt ut (Anslag)
16. september 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2016H0174
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .