Sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet av én dose NDV 3A-vaksine hos personer med STAT3-mutert Hyper-IgE-syndrom

• INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Alder 18-55 år.
  2. For friske frivillige: generelt god helse, uten betydelig medisinsk sykdom, fysiske undersøkelsesfunn eller betydelige laboratorieavvik som bestemt av etterforskeren.
  3. For deltakere med AD-HIES: bekreftelse av diagnose med en STAT3-mutasjon.
  4. Deltakere som kan bli gravide må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsform så lenge deltakelsen varer og ha negativ graviditetstest ved screening.
  5. Godta å tillate lagring av biologiske prøver for fremtidig forskning.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

1. Har en historie med allergisk respons eller annen alvorlig reaksjon på aluminium og/eller gjærprodukter.
2. Har en historie med klinisk signifikant allergi, inkludert anafylaksi eller andre alvorlige reaksjoner på mat, vaksiner eller andre legemidler, som etter etterforskerens mening kan sette deltakeren i en unødig risiko.
3. Har en aktiv infeksjon (som S aureus abscess, lungebetennelse, akutt Candida mukokutan infeksjon). Utgangstilstand for kroniske infeksjoner vil bli vurdert av PI (f.eks. kronisk Pseudomonas-infeksjon i lunge).
4. Har en aktiv infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
5. Har mottatt eller planlegger å motta undersøkelsesmedisin, undersøkelsesvaksine eller undersøkelsesutstyr innen fire uker før vaksinasjon, eller på et hvilket som helst annet tidspunkt under deres deltakelse i studien.
6. Har mottatt eller planlegger å motta annen levende vaksine innen tre uker før vaksinasjon eller i tre uker etter vaksinasjon.
7. Selvrapportert nåværende alkoholmisbruk eller avhengighet.
8. Selvrapportert nåværende ulovlig narkotikamisbruk eller avhengighet, eller narkotikascreening positiv for ulovlige rusmidler.
9. Nåværende eller planlagt bruk, innen 3 uker før vaksinasjon, av medisiner eller behandlinger som kan endre immunresponsen på studievaksinen (f.eks. immundempende medisiner inkludert systemiske kortikosteroider, ciklosporin, takrolimus, cellegift, Bacillus Calmette-Guerin, monoklonale antistoffer, eller strålebehandling). Aktuelle, intranasale eller inhalerte immundempende midler som kortikosteroider er tillatt.
10. Nåværende eller planlagt bruk innen 2 uker før vaksinasjon av immunglobulinerstatning.

11. Har noen av følgende laboratorieavvik ved screeningbesøket:

    1. Alanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST) og/eller alkalisk

       fosfatase (ALP) > 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN).

    2. Totalt bilirubinnivå > 1,5 ganger ULN
    3. Serumkreatininnivå > 1,5 ganger ULN
    4. Absolutt nøytrofiltall < 750 celler/mikroliter
    5. Hemoglobin < 9 mg/dL
    6. Blodplateantall < 100 000
12. Nektelse eller manglende evne til å overholde studieprosedyrer i den grad det er potensielt skadelig for deltakeren eller integriteten til studiedataene.
13. Har donert blod/plasma innen fire uker før vaksinasjon.
14. Er gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid i løpet av studiet.
15. Er ute av stand til å forplikte seg til oppfølgingsbesøkene og eller har upålitelig tilgang til telefon for oppfølgingskontakter, enten ved egeninnleggelse (egenrapportering) eller etter utreders vurdering.
16. Enhver annen tilstand etterforskeren mener vil forstyrre deltakerens evne til å gi informert samtykke, overholde studieinstruksjoner, eller som kan forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deltakeren i urimelig risiko.