Veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van één dosis NDV 3A-vaccin bij mensen met STAT3-gemuteerd hyper-IgE-syndroom

• INSLUITINGSCRITERIA:

  1. Leeftijd 18-55 jaar.
  2. Voor gezonde vrijwilligers: in algemeen goede gezondheid, zonder significante medische ziekte, bevindingen van lichamelijk onderzoek of significante laboratoriumafwijkingen zoals vastgesteld door de onderzoeker.
  3. Voor deelnemers met AD-HIES: bevestiging van de diagnose met een STAT3-mutatie.
  4. Deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn een acceptabele vorm van anticonceptie te gebruiken voor de duur van deelname en een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening.
  5. Ga ermee akkoord om opslag van biologische monsters toe te staan ​​voor toekomstig onderzoek.

UITSLUITINGSCRITERIA:

1. Heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties of andere ernstige reacties op aluminium en/of gistproducten.
2. Heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante allergie, waaronder anafylaxie of andere ernstige reactie op voedsel, vaccins of andere medicijnen, die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer een onnodig risico kan opleveren.
3. Heeft een actieve infectie (zoals S aureus abces, longontsteking, acute Candida mucocutane infectie). Basislijnstatus van chronische infecties zal worden overwogen door de PI (bijv. chronische Pseudomonas-infectie in de longen).
4. Heeft een actieve infectie met hepatitis B, hepatitis C of HIV.
5. Heeft een onderzoeksgeneesmiddel, een onderzoeksvaccin of een hulpmiddel voor onderzoek ontvangen of is van plan dit te ontvangen binnen vier weken voorafgaand aan de vaccinatie, of op enig ander moment tijdens hun deelname aan het onderzoek.
6. Heeft binnen drie weken voor vaccinatie of gedurende drie weken na vaccinatie een ander levend vaccin gekregen of is van plan dit te doen.
7. Zelfgerapporteerd actueel alcoholmisbruik of -verslaving.
8. Zelfgerapporteerd huidig ​​ongeoorloofd drugsmisbruik of -verslaving, of drugsscreening positief voor ongeoorloofde drugs.
9. Huidig ​​of gepland gebruik, binnen 3 weken voor vaccinatie, van medicijnen of behandelingen die de immuunrespons op het onderzoeksvaccin kunnen veranderen (bijv. immunosuppressieve medicatie waaronder systemische corticosteroïden, ciclosporine, tacrolimus, cytotoxische geneesmiddelen, Bacillus Calmette-Guerin, monoklonale antilichamen, of bestralingstherapie). Lokale, intranasale of geïnhaleerde immunosuppressiva zoals corticosteroïden zijn toegestaan.
10. Huidig ​​of gepland gebruik binnen 2 weken voor vaccinatie van immunoglobulinesubstitutie.

11. Heeft een van de volgende laboratoriumafwijkingen tijdens het screeningsbezoek:

    1. Alaninetransaminase (ALT), aspartaattransaminase (AST) en/of alkaline

       fosfatase (ALP) > 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN).

    2. Totaal bilirubinegehalte > 1,5 keer de ULN
    3. Serumcreatininewaarde > 1,5 keer de ULN
    4. Absoluut aantal neutrofielen < 750 cellen/microliter
    5. Hemoglobine < 9 mg/dL
    6. Aantal bloedplaatjes < 100.000
12. Weigering of onvermogen om te voldoen aan onderzoeksprocedures voor zover dit mogelijk schadelijk is voor de deelnemer of voor de integriteit van de onderzoeksgegevens.
13. Heeft binnen vier weken voor vaccinatie bloed/plasma gedoneerd.
14. Is zwanger of geeft borstvoeding, of is van plan zwanger te worden in de loop van het onderzoek.
15. Kan zich niet binden aan de vervolgbezoeken en of heeft onbetrouwbaar toegang tot een telefoon voor vervolgcontacten, hetzij door zelfmelding (zelfrapportage), hetzij naar de mening van de onderzoeker.
16. Elke andere omstandigheid waarvan de onderzoeker denkt dat deze het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven, de studie-instructies na te leven zou belemmeren, of die de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar zou kunnen brengen.